Schlusswort

Die Problematik der vom Autor des Leserbriefes angesprochenen aktiven Vergleichstherapie wurde in unserer Publikation adressiert. Wie erwähnt, können therapeutische Alternativen fehlen und die alleinige Prüfung gegenüber Placebo unumgänglich machen. Am häufigsten handelt es sich in diesen Fällen um die Zulassung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs), welche aus unserer Untersuchung ausgeschlossen wurden. Weit weniger häufig sind es Arzneimittel ohne Orphan-Drug-Status, bei denen therapeutische Alternativen fehlen (1). Im Einzelfall kann nicht immer eindeutig bestimmt werden, ob es für diese Arzneimittel zum Zeitpunkt der Planung und Durchführung der Zulassungsstudien Alternativen zum alleinigen Placebovergleich gegeben hätte. Daher haben wir uns in der Publikation auf die Beschreibung der Verfügbarkeit von Daten aus aktiven Vergleichen zum Zeitpunkt der Markteinführung beschränkt. Unbestritten gibt es Indikationen – darunter vor allem onkologische – bei denen allein gegen Placebo geprüft wird, da das neue Arzneimittel die einzige Alternative nach Ausschöpfung verfügbarer Behandlungsmöglichkeiten darstellt. Gleichwohl werden Zulassungen auch aufgrund der Abwägung von Nutzen und Risiken eines Arzneimittels auf eine Zweitlinientherapie beschränkt und nicht, weil ihre Wirksamkeit bei Patienten belegt wurde, die auf vorhandene Therapien nicht angesprochen hatten. In diesen Fällen erscheint der Verzicht auf eine aktive Vergleichstherapie nicht ohne weiteres gerechtfertigt. In der im Leserbrief zitierten Publikation wird mit Verweis auf das Vorliegen eines Add-on-Designs bereits auf die Nennung der Vergleichstherapie verzichtet. Damit ist aus unserer Sicht noch nicht der Nachweis erbracht, dass die alleinige Testung gegenüber Placebo „zwangsläufig“ erfolgen musste.

DOI: 10.3238/arztebl.2012.0436b

Dr. med. Mariam Ujeyl M.Sc.

Dipl.-Oecotroph. Claudia Schlegel

Dr. med. Siegbert Walter MPH

Prof. Dr. med. Ursula Gundert-Remy

Arzneimittelkommission
der deutschen Ärzteschaft, Berlin

mariam.ujeyl@akdae.de

Interessenkonflikt

Alle Autoren erklären,
dass kein Interessenkonflikt besteht.