Medizin

Morbus Parkinson: Erste klinische Ergebnisse mit zwei unterschiedlichen Gentherapien

Mittwoch, 18. Oktober 2006

New York/San Francisco - Zwei Arbeitsgruppen haben in den letzten Tagen erste klinische Ergebnisse ihrer unterschiedlichen Gentherapien des Morbus Parkinson vorgestellt. Es wurden jeweils 12 Patienten behandelt. Die Ergebnisse sind vielversprechend, aber kein Beweis für die Wirkung. Anschlussstudien wurden angekündigt.

Beide Gruppen verwendeten Adeno-assoziierte Viren (AAV), um Gene in Hirnzellen zu transferieren. Bei der Gruppe um Matthew During vom Cornell Weill Medical College in New York handelt es sich dabei um das Gen für das Enzym Glutamatdecarboxylase (GAD). Die mit drei unterschiedlichen Dosierungen beladenen Viren wurden über eine hohle Glasfaser in einem stereotaktischen Eingriff in den Nucleus subthalamicus injiziert. Technisch ist dies fast schon ein Routineeingriff. Die 12 Patienten konnten die Klinik innerhalb von 48 Stunden verlassen. Nach zwölf Monaten soll es bei allen zwölf Patienten zu einer klinischen Verbesserung in der Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) um wenigstens 25 Prozent gekommen sein, bei neun Patienten verbesserte sich der Score um 37 Prozent und bei fünf Patienten sogar um 40 bis 65 Prozent. 

Die klinischen Verbesserungen wurden, wie During auf der Jahrestagung der US-Society for Neuroscience in Atlanta, Georgia, berichtete, von einem Anstieg der Stoffwechselaktivität der Hirnzellen begleitet, der in der Positronenemissionstomographie sichtbar wurde. Da die Gentherapie nur auf einer Seite durchgeführt wurde, war bei den einzelnen Patienten ein direkter Vergleich der beiden Hemisphären möglich. Der Hersteller Neurologix kündigte die Durchführung weiterer Studien an.

Auch die Gruppe um William Marks von der Universität von Kalifornien in San Francisco ist zuversichtlich. An der Klinik wurden ebenfalls 12 Patienten mit einer Gentherapie behandelt. Als „Genfähre“ wurde auch ein AAV eingesetzt. Es war allerdings mit einem anderen Gen beladen, das an eine andere Stelle transferiert wurde. Das Gen Neurturin, es kodiert ebenso wie GAD ein natürlich vorkommendes Protein, soll die dopaminbildenden Neurone am Leben halten und die Funktion der Zellen verbessert. Dazu wurden die AAV ins Putamen eingebracht. Das Putamen gehört zu den Regionen, deren Degeneration beim Parkinson-Syndrom für die verminderte Dopaminproduktion verantwortlich ist. 

Auf der Jahrestagung der American Neurological Association in Chicago berichteten Marks und Mitarbeiter kürzlich, dass die Gentherapie nach 9 Monaten zu einer Verbesserung im motorischen UPDRS-“off”-Score um etwa 40 Prozent bei jenen Patienten führte, welche die niedrigere Dosierung erhalten hatten. In der anderen Gruppe, die eine vierfach höhere Gendosis erhalten hatte, sei dieser Effekt bereits 3 Monate früher aufgetreten. Außerdem sei es zu einer 50-prozentigen Reduktion der “off”-Zeit gekommen, also der Dauer, in der die normalen Parkinson-Medikamente keine Wirkung zeigen. Auch habe sich die Zeit der ”on”-Phasen ohne Dyskinesien verdoppelt.

Die Mediziner aus Kalifornien konnten den Sponsor der Studie, die Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research, zur Finanzierung einer Anschlussstudie überzeugen.

An beiden Zentren wurden die Patienten im Rahmen einer Phase-I-Studie behandelt. Ihr Ziel ist primär, die Sicherheit und Verträglichkeit neuer Therapien zu prüfen, nicht deren Wirksamkeit zu beweisen. In beiden Studien gab es keine Hinweise auf schwere Komplikationen. Da es keine Vergleichsgruppe mit einer Scheinbehandlung gab, lässt sich nicht sagen, ob die Gentherapie tatsächlich wirksam war. Ein Placebo-Effekt lässt sich nicht ausschließen. Deshalb dürften die Ergebnisse von den Neurologen zurückhaltend aufgenommen werden. Viele werden sich noch an die enthusiastischen Berichte über die Transplantationen von embryonalen Stammzellen erinnern, die in späteren vergleichenden Studien nicht bestätigt werden konnten. © rme/aerzteblatt.de

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