Medizin

Stammzellen: Muskeldystrophie im Tierexperiment korrigiert

Donnerstag, 13. Dezember 2007

Paris – Französischen und italienischen Forschern ist es gelungen, eine Muskeldystrophie vom Typ Duchenne bei Labortieren abzuschwächen. Die in Cell Stem Cell (2007; doi 10.1016/j.stem.2007.09.016) beschriebene Therapie soll demnächst bei Menschen erprobt werden.

Ursache der X-chromosomal-rezessiv vererbten Muskeldystrophie vom Typ Duchenne, an der nur Jungen erkranken, sind Mutationen im Dystrophin-Gen. Dieser Gendefekt kann in Stammzellen korrigiert werden. Nachdem derartige Vorläuferzellen auch in der Muskulatur entdeckt wurden, hat die Gruppe um Luis Garcia vom französischen INSERM-Institut in Paris-Cedex begonnen, die muskulären Stammzellen genetisch zu modifizieren.

Mithilfe von Lentiviren integrierten die Forscher die korrekte Version des Dystrophin-Gens in die muskulären Stammzellen, die dann scid/mdx-Mäusen in einzelne Muskeln oder in die Femoralarterien appliziert wurden. scid/mdx-Mäusen sind nicht nur ein Modell der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne, sie akzeptieren auch die für sie artfremden menschlichen Stammzellen. 

Nach nur drei Wochen wurde in Muskelbiopsien aus der unteren Extremität die korrekte Version des Gens nachgewiesen. Dies belegt, dass die Stammzellen in der Lage sind, sich in Muskelzellen zu differenzieren. Zusätzlich wurde auch die Muskelschwäche der Tiere gelindert und die Ausdauer der Tiere signifikant gesteigert, berichten die Forscher, die jetzt klinische Versuche beim Menschen planen. Zunächst sollen die Stammzellen in einzelne Muskeln injiziert werden, um die Sicherheit der Therapie zu untersuchen. Später könnten dann intraarterielle Injektionen folgen. © rme/aerzteblatt.de

Anzeige

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

5.000 News Medizin

Nachrichten zum Thema

07.12.16
New York/Orlando – Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen, das auf der Ebene des Spleißens im Zellkern die Produktion eines Proteins erhöht, dessen Mangel die Ursache der Spinalen Muskeldystrophie......
21.10.16
Lausanne – Eine hochdosierte Behandlung mit der Vitamin B3-Variante Nicotinamid-Ribosid, die den Energie-Transfer in den Mitochondrien verbessern soll, kann bei Mäusen mit Muskeldystrophie Duchenne......
19.09.16
Little Spring – Die US-amerikanische Arzneibehörde FDA hat erstmals ein Medikament zur Behandlung der Muskeldystrophie vom Typ Duchenne zugelassen, obwohl bisher keine zuverlässigen Daten zur......
13.11.15
Boston – In einer Forschungseinrichtung in Brasilien, die Golden Retriever mit einem der Muskeldystrophie Duchenne vergleichbaren Gendefekt züchtet, ist es bei einem Tier zu einer zweiten Mutation in......
30.12.14
Columbus – Das Fortschreiten der Kardiomyopathie, an der die meisten Menschen mit Muskeldystrophie vom Duchenne-Typ im frühen Erwachsenenalter erkranken, kann möglicherweise durch eine Behandlung mit......
21.08.14
Basel – Das Krebsmedikament Bortezomib, das in den Zellen den Abbau defekter Proteine über die Proteasomen blockiert, könnte bei bestimmten Formen der Muskeldystrophie wirksam sein, die durch Defekte......
26.05.14
London – Internationale Patientenverbände für angeborene Muskelkrankheiten haben die positive Entscheidung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) begrüßt, die am Freitag grünes Licht zur......

Fachgebiet

Anzeige

Themen suchen

A
Ä
B
C
D
E
F
G
H
I
K
L
M
N
O
Ö
P
Q
R
S
T
U
Ü
V
W
Y
Z
Suchen

Weitere...

Login

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort

newsletter.aerzteblatt.de

Newsletter

Informieren Sie sich täglich (montags bis freitags) per E-Mail über das aktuelle Geschehen aus der Gesundheitspolitik und der Medizin. Bestellen Sie den kostenfreien Newsletter des Deutschen Ärzteblattes

Immer auf dem Laufenden sein, ohne Informationen hinterher zu rennen: Der tagesaktuelle Newsletter

Aktuelle Kommentare

Archiv

RSS

RSS

Die aktuellsten Meldungen als RSS-Feed. Mit einer geeigneten Software können Sie den Feed abonnieren.

Anzeige