Medizin

Epidermolysis bullosa: Stammzellen mindern Blasenbildung

Donnerstag, 12. August 2010

Minneapolis – US-Forscher behandeln Kinder mit rezessiver Epidermolysis bullosa mit einer allogenen Knochenmarktransplantation. Laut ihrem Bericht im New England Journal of Medicine (2010; 363: 629-639) sollen die Stammzellen den Gendefekt teilweise behoben haben. Es kam jedoch auch zu therapiebedingten Todesfällen.

Bei Menschen mit der seltenen Epidermolysis bullosa (Prävalenz 2 bis 3 auf 100.000) entwickeln sich – oft schon nach banalen Verletzungen – Blasen auf der Haut, die schmerzhafte Erosionen hinterlassen. Die Ursache sind einzelne Mutationen in 14 Genen, deren Proteine für die Verankerung der Epidermis auf der Dermis benötigt werden.

Die Erkrankungen sind sehr heterogen. Einige Patienten haben vergleichsweise geringe Beschwerden, andere haben infolge der großflächigen Ablösung der Haut nur eine kurze Lebenserwartung. Zu den schwersten Formen zählt die rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa.

Ursache ist eine „loss-of-function“-Mutation im Gen für das Kollagen Typ 7 (C7). Es ist wesentlicher Bestandteil der Verankerungsfibrillen am dermalen-epidermalen Übergang. Bei dieser Form bilden sich die Blasen auch in der Schleimhaut, was zu Ösophagusstrikturen und zur Versteifung von Gelenken führt. Teilweise wachsen Finger und Zehen zusammen. Außerdem ist das Hautkrebsrisiko deutlich erhöht.

Anzeige

Die Behandlung der Epidermolyis bullosa ist palliativ und auf die Wundbehandlung beschränkt. Eine kausale Therapie galt lange als unvorstellbar, bis John Wagner und Jakub Tolar von der Universität von Minnesota in Minneapolis entdeckten, dass nach einer Knochenmarktransplantation einige Stammzellen auch in die verletzte Haut und die Schleimhaut des oberen Verdauungstraktes wandern und dort die Bildung von C7 stimulierten.

Nach vielversprechenden tierexperimentellen Ergebnissen haben die Forscher im Herbst 2007 mit der Behandlung von Kindern mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa begonnen. Die Ergebnisse der ersten sieben Patienten wurden jetzt vorgestellt.

Die Kinder waren zwischen 15 Monaten und 14,5 Jahren alt. Eine Stammzelltherapie ist in dieser Altersgruppe als hämatopoetische Knochenmarktransplantation in der Krebsbehandlung seit langem etabliert. Aber auch die Risiken sind bekannt.

Sie ergeben sich daraus, dass im ersten Schritt das alte Knochenmark zerstört werden muss. Dies geschieht durch eine ablative Chemotherapie, die eines der sieben Kinder nicht überlebte. Es starb an einer (vermutlich durch Cyclophosphamid induzierten) Kardiomyopathie, bevor es Stammzellen eines (möglichst HLA-identischen) Spenders, hier eines Geschwisterkinds erhalten konnte. Ein weiteres Kind starb 183 Tage nach der Therapie an den Folgen einer Infektion und Transplantatabstoßung, das von einem nicht-HLA-identischen Spender stammte.

Nach der Transplantation wurden bei allen Kindern Donorzellen in der Haut nachgewiesen (Anteil etwa 20 Prozent) und auch die Bildung von C7 war bei sechs der sieben Kinder vermehrt. Es wurde aber, wie die Autoren schildern, keine Normalisierung der Verankerungsfibrillen erzielt. Bei keinem Kind kam es zu einer Ausheilung der Dermatose.

Die in der Publikation gezeigten Bilder lassen aber zumindest hoffen, dass sich der Zustand gebessert haben könnte. Es bilden sich weniger Blasen und die Abheilung der Hautläsionen ist beschleunigt, versichern die Forscher, die inzwischen sechs weitere Kinder behandelt haben.  

Die Bewertung durch Leena Bruckner-Tuderman, geschäftsführende Direktorin der Universitäts-Hautklinik Freiburg, fällt zurückhaltend aus. Die Angaben zu klinischen Verbesserungen seien sehr subjektiv und bezögen sich teilweise auf die Zahl der verwendeten Wundverbände, schreibt die Expertin im Editorial (NEJM 2010; 363: 680-682).

Der Verlauf der Dermatose sei sehr wechselhaft, so dass aus den Erfahrungen an den ersten Kindern noch nicht auf eine wirkliche Verbesserung geschlossen werden könne. Dennoch sei die Studie ein wichtiger Schritt in Richtung einer effektiven Therapie der Epidermolysis bullosa. © rme/aerzteblatt.de

Themen:

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

5.000 News Medizin

Nachrichten zum Thema

18.11.16
Limbo-Keratoplastik: Frischzellenkur für Augen-Hornhaut
Freiburg – Eine kombinierte Transplantation von Spenderhornhaut mit passenden Stammzellen lässt Patienten mit schweren Schädigungen der Augenoberfläche wieder sehen. Dass konnten Forscher des......
21.10.16
Knorpelzellen aus der Nase decken Schäden im Kniegelenk
Basel – Autologe Transplantate, die im Labor aus wenigen Zellen der Nasenscheidewand gezüchtet wurden, haben in einer ersten klinischen Studie im Lancet (2016; 388: 1985-94) neun von zehn Patienten......
23.08.16
Schlaganfall: Stammzelltherapie bei Mäusen erfolgreich
Los Angeles - Die Kombination einer Stammzelltherapie mit Infusionen des Proteins 3K3A-APC, das das Absterben der transplantierten Zellen verhindern soll, hat bei Mäusen die Erholung nach einem......
11.07.16
Leverkusen – 60 Prozent der Bundesbürger sind prinzipiell zu einer Stammzellenspende bereit, doch nur knapp die Hälfte der potenziellen Spender hat sich bislang der dafür notwendigen Typisierung......
27.06.16
Vor der Zulassung: Suizidale T-Zellen verhindern Graft-Versus-Host-Reak­tion
London – Die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich für die Zulassung einer Gentherapie ausgesprochen, die T-Zellen vor einer haploidentischen Stammzelltherapie im Labor mit einem Suizid-Gen......
10.06.16
Stammzelltherapie verspricht riskante Heilung einer aggressiven Multiplen Sklerose
Ottawa – Eine Immunablation gefolgt von einer autologen Stammzelltransplantation hat in einer Behandlungsserie 23 Patienten im Frühstadium einer sehr aggressiven Multiplen Sklerose langfristig vor......
03.06.16
Empfänger von Stammzell­transplantationen altern schneller
Birmingham – Erwachsene Empfänger von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen waren in einer US-Kohorte weniger als zehn Jahre nach der Behandlung deutlich schneller gealtert als ihre Geschwister.......

Fachgebiet

Anzeige

Themen suchen

A
Ä
B
C
D
E
F
G
H
I
K
L
M
N
O
Ö
P
Q
R
S
T
U
Ü
V
W
Y
Z
Suchen

Weitere...

Login

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort

newsletter.aerzteblatt.de

Newsletter

Informieren Sie sich täglich (montags bis freitags) per E-Mail über das aktuelle Geschehen aus der Gesundheitspolitik und der Medizin. Bestellen Sie den kostenfreien Newsletter des Deutschen Ärzteblattes

Immer auf dem Laufenden sein, ohne Informationen hinterher zu rennen: Der tagesaktuelle Newsletter

Aktuelle Kommentare

Archiv

RSS

RSS

Die aktuellsten Meldungen als RSS-Feed. Mit einer geeigneten Software können Sie den Feed abonnieren.

Anzeige