Morbus Fabry: Erste Komplikationen durch Versorgungsengpass

Montag, 25. Oktober 2010

London – Die europäische Arzneimittelagentur EMA rät den Ärzten Fabrazyme (Wirkstoff: Agalsidase beta) bei Patienten mit Morbus Fabry wieder in der vollen Dosis zu applizieren. Grund ist eine Zunahme von Komplikationen unter einer verminderten Dosierung, zu der die EMA geraten hatte. Dadurch sollte der derzeitige Versorgungsengpass überwunden werden, der nach Auskunft der EMA noch bis in die zweite Hälfte des nächsten Jahres anhalten wird.

Der Engpass war im Juni 2009 durch eine Serie von technischen Problemen am Produktionsort in Allston Landing im US-Staat Massachusetts ausgelöst worden. Um die Versorgung der Patienten sicherzustellen, hatte die EMA zusammen mit der US-amerikanischen FDA eine Senkung der Dosis vorgeschlagen.

Dies hat, wie die EMA jetzt mitteilt, bei einigen Patienten den Zustand verschlechtert. Zuerst sei es zu vermehrten Schmerzen, später zu Komplikationen am Herzen, dem Zentralnervensystem und den Nieren gekommen. Dies sind Zeichen für ein Fortschreiten der Erkrankung, das vermieden werden muss.

zum Thema Pressemitteilung der EMA Hnweise des Herstellers

Die EMA rät deshalb, die Patienten erneut mit der normalen Dosis zu behandeln. Die niedrige Dosis sollte auf Patienten mit einer stabilen Erkrankung beschränkt bleiben oder solchen, die dies wünschten. Statt mit Fabrazyme® können die Patienten auch mit Replagal® behandelt werden, das Agalsidase alfa als Wirkstoff enthält.

Der Morbus Fabry gehört zu den genetischen Speicherkrankheiten. Durch den Mangel des Enzyms alpha-Galaktosidase wird der Abbau von Glycosphingolipiden in der Zellmembran verhindert und es kommt zu Ablagerungen des Zwischenprodukts Ceramid-Trihexosid. Die Behandlung mit Agalsidase alfa oder beta substituiert die fehlende Enzymfunktion. © rme/aerzteblatt.de