Medizin

Makuladegeneration: Embryonale Stammzellen verbessern Sehstärke

Dienstag, 24. Januar 2012

Los Angeles – US-Mediziner haben erstmals Augenerkrankungen erfolgreich mit embryonalen Stammzellen behandelt. Eine Patientin mit Morbus Stargardt und eine Patientin mit einer altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) erhielten bereits vor einigen Monaten eine subretinale Injektion mit retinalen Pigmentzellen. Laut dem vorläufigen Bericht im Lancet (2012; doi: 10.1016/S0140- 6736(12)60028-2) hat sich die Therapie als sicher erwiesen. Die Augenärzte stellten leichte Verbesserungen der Sehstärke fest. Die beiden Studien mit 24 Patienten sind jedoch noch nicht abgeschlossen.

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Seit es dem Zellbiologen James Thomson 1998 erstmals gelang, Stammzellen aus einem sieben Tage alten menschlichen Blastozysten im Labor zu vermehren, stehen embryologische Stammzellen als potenzielles „Ersatzteillager“ zur Behandlung degenerativer Erkrankungen zur Verfügung. Die Zellen lassen sich im Prinzip in jede denkbare Zelle des menschlichen Körpers differenzieren, um sie dann nach Belieben zu transplantieren.


Die Therapie stößt jedoch nicht nur auf ethische Bedenken, da für die Gewinnung der Stammzellen Embryonen „geopfert“ werden müssen. Es gibt auch keine Garantie, dass die klinischen Studien die erhofften Erfolge liefern. Vor zwei Monaten musste die US-Firma Geron die erste klinische Studie zum Einsatz bei Querschnittslähmungen abbrechen. Die Firma gab finanzielle Gründe an. Experten gingen jedoch davon aus, dass Geron die Möglichkeiten überschätzt haben könnte – eine Publikation der ersten Behandlungsversuche steht allerdings noch aus.

Derzeit gibt es nur zwei laufende Studien zum klinischen Einsatz von embryonalen Stammzellen. In ihnen lässt der Hersteller Advanced Cell Technology (ACT) aus Marlborough/Massachusetts die Transplantation von Retinalen Pigmentzellen (RPE) prüfen. ACT-Forscher war es vor Jahren gelungen, die RPE aus embryonalen Stammzellen zu differenzieren. Die RPE werden bei zwei Erkrankungen eingesetzt, bei denen die Degeneration von RPE eine Rolle spielt.

Die erste Erkrankung ist der Morbus Stargardt, eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung. Laut Retina e.V. soll es in Deutschland 8.000 Betroffene geben. Bei der Erkrankung kommt es Verlauf des Lebens zu einem fortschreitenden der RPE. Sie hat einen allmählichen Rückgang der Sehleistung zur Folge, die bis zur Erblindung fortschreitet.

Bei der ungleich häufigeren AMD sollen RPE ebenfalls an der Degeneration der Makula beteiligt sein, wenn auch wohl nicht als Ursache. Diese ist bei der AMD nicht bekannt. Der Einschluss der AMD in das Forschungsprogramm könnte auch wirtschaftliche Gründe haben. Die Ergebnisse hier werden deshalb sicherlich sehr kritisch beurteilt werden.

Nach dem erfolgreichen Abschluss tierexperimenteller Studien und der Änderung der Großwetterlage unter der Regierung Obama erhielt ACT Ende 2010 die Genehmigung für eine erste klinische Studie zum Morbus Stargardt, an der 12 Patienten teilnehmen sollen. Später wurde auch eine Studie zur AMD begonnen, ebenfalls mit 12 Patienten. Jetzt werden erste Ergebnisse zum jeweils ersten Patienten aus den beiden Studien mitgeteilt.

Beide Patienten waren Frauen. Die Patientin mit Morbus Stargardt war in den 50ern, die Patienten mit AMD bereits in den 70ern. Beide waren zu Beginn der Therapie legal erblindet. Bei beiden wurde nach der Entfernung des Glaskörpers RPE im Bereich der Makula unter die Netzhaut injiziert.

Da es sich um eine Phase-I/II-Studie handelt, die primär die Sicherheit der Therapie untersuchen soll, wurde bei den ersten Patienten eine relativ geringe Menge von RPE injiziert. Um eine Abstoßung zu verhindern, erhielten beide Patientinnen eine niedrig-dosierte Immunsuppression mit Mycophenolatemofetil und anfangs auch Tacrolimus. Die Medikamente konnten später abgesetzt werden.

Wie die Gruppe um Steven Schwartz von der David Geffen School of Medicine in Los Angeles versichert, kam es postoperativ nicht zu einer Netzhautablösung. In den ersten vier Monaten der Nachbeobachtung wurden auch keine Hinweise auf eine Hyperproliferation, ein abnormales Wachstum oder eine intraokulare Entzündung gefunden. Eine befürchtete Komplikation der Stammzelltherapie, die Induktion von Teratomen oder anderen Tumoren, ist demnach bisher ausgeblieben.
 

Zwei Patienten sind allerdings keine Garantie, dass die Therapie sicher ist. Sie rechtfertigen jedoch die Fortsetzung des klinischen Programms. Die frühe Publikation dürfte auch als Signal an mögliche Investoren gedacht sein. ACT finanziert sich über die Börse und der Ausstieg von Geron hatte den Optimismus, der in Wirtschaftskreisen der Stammzelltherapie entgegengebracht wurde, etwas gedämpft. Die Mitteilung der Ergebnisse hat den Kurs von ACT um 23 Prozent ansteigen lassen.

Noch weniger als die Sicherheit kann die Effektivität der Therapie nach der Behandlung der ersten beiden Patientinnen bewertet werden. Ein „Durchbruch“ im Sinn einer klinisch deutlichen Verbesserung wurde sicher nicht erzielt. Bei der Patientin mit Morbus Stargardt wurde jedoch eine gewisse Verbesserung der Sehstärke registriert. Vor Therapiebeginn war sie nur noch in der Lage gewesen, Handbewegungen zu erkennen. Jetzt kann sie die einzelnen Finger zählen und auf der Sehtafel erkennt sie die größten 5 Buchstaben.

Die Patientin mit trockener AMD hatte vor der Therapie 21 Buchstaben erkannt. Nach der Therapie stieg die Zahl vorübergehend auf 33 Buchstaben, fiel dann aber wieder auf 28 Buchstaben zurück. Auch hier müssen die Ergebnisse weiterer Patienten abgewartet werden. Zu bedenken ist, dass in einer ersten klinischen Studie Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung behandelt werden. Ein früherer Therapiebeginn wäre bei beiden Erkrankungen möglich und er könnte zu besseren Ergebnissen führen, hoffen die Autoren.

© rme/aerzteblatt.de

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