Medizin

Mukoviszidose: Ivacaftor in Europa zugelassen

Freitag, 27. Juli 2012

London – Die Europäische Kommission hat erstmals ein Medikament zugelassen, das die Auswirkungen des Gendefekts bei der Mukoviszidose mildert. Der CFTR-Potentiator Ivacaftor (Kalydeco) kommt für schätzungsweise 1,500 Patienten in Europa infrage, deren Erkrankung durch die Mutation G551D ausgelöst wird.

Ursache der Mukoviszidose sind verschiedene Mutationen im „cystic fibrosis transmem­brane conductance regulator“ (CFTR). Es kommt zur Bildung von defekten CFTR-Pro­teinen. Das Ausmaß ist von Mutation zu Mutation verschieden. Bei der Mutation G551D, auf die 4 bis 5 Prozent aller Mukoviszidose-Erkrankungen entfallen, wird das CFTR-Pro­tein in die Membran integriert, der Chloridkanal bleibt aber verschlossen. Ivacaftor kann die Funktion des Kanals teilweise wieder herstellen. Der Hersteller spricht von einem CFTR-Potentiator.

Anzeige

Kalydeco wurde in den USA bereits im Januar zugelassen. Die Vorentscheidung für Europa fiel im Mai, als der Ausschuss für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelagentur die Zulassung empfahl. Grundlage waren die Ergebnisse aus zwei Phase-III-Studien, in denen Ivacaftor die Rate der pulmonalen Exazerbationen um 55 Prozent senkte und die Lungenfunktion verbesserte.

Die wichtigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, obere Atemwegsinfektionen, Hautausschläge, Bauchschmerzen und eine Diarrhö. Kalydeco darf an Patienten im Alter ab 6 Jahre verordnet werden, bei denen die Mutation G551D vorliegt. Der Wirkstoff wurde mit finanzieller Unterstützung der amerikanischen Patientenorganisation Cystic Fibrosis Foundation entwickelt, die jetzt einen Anteil an den Gewinnen erhält. Die Jahrestherapiekosten liegen in den USA bei fast 300.000 US-Dollar. © rme/aerzteblatt.de

Themen:

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

5.000 News Medizin

Nachrichten zum Thema

23.06.16
Zystische Fibrose: Mini-Darm sagt Therapie-Erfolg vorher
Utrecht – Darm-Organoide aus Stammzellkulturen von Patienten mit Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, können den Nutzen neuer Medikamente vorhersagen. Versuche in vitro mit zwei......
15.06.16
Dresden – Ab dem 1. Juli 2016 wird das reguläre Neugeborenen-Screening um einen Test auf Mukoviszidose erweitert. Damit reagiert der Gemeinsame Bundesausschuss auf einen bereits 2008 von Ärzten und......
12.04.16
Jenaer Mukoviszidose-Zen­trum wird Teil des Europäischen Forschungsnetzwerks
Jena – Das Europäische Forschungsnetzwerk für Mukoviszidose ECFS (European Cystic Fibrosis Society) hat das Mukoviszidose(CF)-Zentrum der Kinderklinik des Universitätsklinikums Jena aufgenommen. 43......
03.07.15
Mukoviszidose: Gentherapie zeigt schwache Wirkung
London – Ein Vierteljahrhundert nach der Entdeckung des Gens, dessen Defekte für die Mukoviszidose verantwortlich sind, hat erstmals eine Gentherapie Wirkung bei der Erkrankung gezeigt. Die im Lancet......
18.05.15
Brisbane – Die Kombination aus dem „CFTR-Korrektor“ Lumacaftor und dem „CFTR-Potentiator“ Ivacaftor kann bei Mukoviszidose-Patienten mit der häufigen Phe508del-Mutation die Lungenfunktion verbessern.......
25.06.14
Boston – Die Zahl der Patienten mit Mukoviszidose, denen eine „ursächliche“ Therapieoption angeboten werden kann, dürfte demnächst steigen. Der Hersteller von Kalydeco, seit 2012 bei der seltenen......
24.04.14
Wiesbaden – Die Deutsche Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) hat angemahnt, an Mukoviszidose erkrankte Jugendliche beim Wechsel vom Kinder- zum Erwachsenenmediziner besser zu unterstützen. Denn......

Fachgebiet

Themen suchen

A
Ä
B
C
D
E
F
G
H
I
K
L
M
N
O
Ö
P
Q
R
S
T
U
Ü
V
W
Y
Z
Suchen

Weitere...

Login

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort

newsletter.aerzteblatt.de

Newsletter

Informieren Sie sich täglich (montags bis freitags) per E-Mail über das aktuelle Geschehen aus der Gesundheitspolitik und der Medizin. Bestellen Sie den kostenfreien Newsletter des Deutschen Ärzteblattes

Immer auf dem Laufenden sein, ohne Informationen hinterher zu rennen: Der tagesaktuelle Newsletter

Aktuelle Kommentare

Archiv

RSS

RSS

Die aktuellsten Meldungen als RSS-Feed. Mit einer geeigneten Software können Sie den Feed abonnieren.

Anzeige