Medizin

Fett-Transplantat könnte Stoffwechseldefekt lindern

Freitag, 13. September 2013

Hershey – Fettzellen sind nicht nur ein Energiedepot, die Adipozyten enthalten auch Enzyme, unter anderem zum Abbau von verzweigtkettigen Aminosäuren. Die Trans­plantation gesunder Fettzellen könnte deshalb Patienten mit der Ahornsirupkrankheit helfen, die hier einen Stoffwechseldefekt haben. Erste tierexperimentelle Studien in Molecular Genetics and Metabolism (2013; 109: 345-53) deuten darauf hin, dass die ungewöhnliche Therapie gelingen könnte.

Anzeige

Die Ahornsirupkrankheit wird nach dem charakteristischen würzigen Geruch des Urins nach Ahornsirup benannt. Er kommt durch die hohe Konzentration von verzweigtkettigen Aminosäuren und ihren toxischen Begleitstoffen zustande. Sie häufen sich in Blut und Gewebe an, da das Enzym BCKD (zerzweigtkettige-α-Ketosäuren-Dehydrogenase-Komplex) fehlt.

Die Erbkrankheit, die unbehandelt zu schweren Behinderungen mit Todesfolge führt, kann zwar durch eine Lebertransplantation behandelt werden, die den Kindern eine ausreichende metabolische Kapazität zum Abbau der verzweigtkettigen Aminosäuren zur Verfügung stellt. Es fehlt jedoch häufig an Spendern. Die einzige Therapie ist dann eine strenge proteinarme Diät.

Eine Alternative könnte in der Transplantation von Fettzellen bestehen. Die Zellen können in begrenztem Maße verzweigtkettige Aminosäuren abbauen, und in den Experimenten, die das Team um Christopher Lynch vom Penn State University College of Medicine in Hershey an zwei Mäusemodellen der Erkrankung durchführte, genügten bereit zwei Gramm Fettzellen, um die Konzentration der toxischen Aminosäuren im Blut abzubauen. In einem Fall ging die Konzentration der verzweigtkettigen Aminosäuren um bis zu 81 Prozent zurück, berichtet Lynch. Dabei konnte die Effektivität durch Transplantation größerer Fettmassen nicht weiter gesteigert werden.

Der Therapieerfolg hing laut Lynch jedoch davon ab, wo die Fettzellen implantiert wurden. Am besten waren die Ergebnisse im Rücken, im abdominalen Raum kam es dagegen zu entzündlichen Reaktionen, und die Transplantate wurden regelmäßig abgestoßen. Die Forscher planen deshalb, ihre Experimente mit Stammzellen zu wiederholen.

Es müssen allerdings stets Zellen eines Spenders sein, da beim Empfänger in der Regel alle Zellen des Körpers den Gendefekt tragen. Eine Allotransplantation würde bedeuten, dass die Patienten lebenslang immunsupprimierende Medikamente einnehmen müssten.

Derzeit werde überprüft, welche Medikamente sich für die Fetttransplantation am besten eignen, berichtet Lynch. Ob und wann erste klinische Experimente geplant sind, wird nicht erwähnt. Laut Lynch könnten die Fetttransplantationen auch für andere erbliche Stoffwechselkrankheiten wie die Phenylketonurie oder andere Organoazidopathien (diverse Defekte im Abbau von Aminosäuren oder Fettsäuren) infrage kommen.

Die Forscher befassen sich mit der Ahornsirupkrankheit, da es im Umkreis der Universität Siedlungen von Amischen und Mennoniten gibt, in denen die autosomal-rezessive Stoffwechselerkrankung gehäuft auftritt. Ansonsten ist die Krankheit sehr selten. Die Häufigkeit wird mit 1 zu 100.000 bis 1 zu 200.000 angegeben. © rme/aerzteblatt.de

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

5.000 News Medizin

Fachgebiet

Themen suchen

A
Ä
B
C
D
E
F
G
H
I
K
L
M
N
O
Ö
P
Q
R
S
T
U
Ü
V
W
Y
Z
Suchen

Weitere...

Login

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort

newsletter.aerzteblatt.de

Newsletter

Informieren Sie sich täglich (montags bis freitags) per E-Mail über das aktuelle Geschehen aus der Gesundheitspolitik und der Medizin. Bestellen Sie den kostenfreien Newsletter des Deutschen Ärzteblattes

Immer auf dem Laufenden sein, ohne Informationen hinterher zu rennen: Der tagesaktuelle Newsletter

Aktuelle Kommentare

Archiv

RSS

RSS

Die aktuellsten Meldungen als RSS-Feed. Mit einer geeigneten Software können Sie den Feed abonnieren.

Anzeige