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Morbus Gaucher: Neuer Wirkstoff in den USA zugelassen

Mittwoch, 20. August 2014

Rockville – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat mit Cerdelga ein weiteres oral verfügbares Medikament zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1 zugelassen. Der Wirkstoff Eliglustat hemmt wie das vor einem Jahrzehnt als Zavesca zugelassene Miglustat das Enzym Glucosylceramid-Synthase.

Weltweit sollen etwa 10.000 Menschen an einem Morbus Gaucher leiden. Ursache sind Gendefekte, die die Aktivität des Enzyms Glucocerebrosidase verringern. Dadurch wird der Abbau von Glucocerebrosiden in Zucker und Fett behindert. Die Glucocerebroside sammeln sich vor allem in den Fresszellen des Körpers an. Die Folge ist eine Vergrößerung von Leber und Milz.

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Die einzige Therapie bestand lange Zeit in der Substitution des Enzyms Glucocere­brosidase, entweder als Imiglucerase (in Cerezyme) oder als Velaglucerase alfa (in Vpriv). Beide Wirkstoffe sind in der Herstellung aufwändig und deshalb sehr teuer. Außerdem müssen sie den Patienten intravenös zugeführt werden.

Eine alternative Therapie ist seit 2003 mit Miglustat (in Zavesca) möglich. Das Mittel hemmt das Enzym Glucosylceramid-Synthase. Dadurch wird die Bildung der Gluco­cerebroside verhindert. Das Prinzip wird als Substratreduktionstherapie bezeichnet. Die Wirkung ist allerdings schwächer als bei der Enzymersatztherapie.
Deshalb kommt Miglustat und jetzt Eliglustat nur beim Typ 1 des Morbus Gaucher infrage, bei dem eine Restaktivität des Enzyms Glucocerebrosidase hoch ist.

Wichtigstes Symptom ist eine Hepatosplenomegalie. Die Vergrößerung der Milz steigert den Blutabbau, was eine Anämie und einen Mangel an Thrombozyten zur Folge hat. Eine Beteiligung des Knochenmarks kann zu Knochenbrüchen und zu Gelenkbeschwerden führen.

Die Wirkung von Miglustat und Eliglustat besteht in einer Verkleinerung von Leber und Milz, die einen Anstieg der Erythrozyten- und Thrombozytenzahl zur Folge hat. Für Miglustat war dies vor einem Jahrzehnt in einer kleinen Studie an gerade einmal 28 Patienten belegt worden. An den beiden Studien zu Eliglustat nahmen 199 Patienten mit Typ 1 des Morbus Gaucher teil.

An der ersten placebokontrollierten Studie hatten 40 Patienten teilgenommen, die vorher noch keine Enzymersatztherapie erhalten hatten. Sie nahmen Eliglustat zweimal täglich mit steigender Dosis über 9 Monate ein. Neben einer Verkleinerung der Milz kam es zu einem Anstieg des Hämoglobins und der Thrombozytenzahl sowie zu einer Verkleinerung der Leber. Die Ergebnisse waren signifikant besser als im Placebo-Arm der Studie.

Die 159 Teilnehmer der zweiten Studie hatten bereits eine Enzymersatztherapie mit Imiglucerase erhalten. Hier erzielte Eliglustat eine gleich gute Wirkung auf die Endpunkte Hämoglobin, Thrombozytenzahl sowie Größe von Milz und Leber wie die fortgesetzte Therapie mit Imiglucerase.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Eliglustat waren Abgeschlagenheit, Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Rückenschmerzen sowie Schmerzen in Extremitäten oder Oberbauch. Als Orphan Drug konnte Cerdelga in den USA von einer beschleunigten Zulassung profitieren. Der Hersteller hat einen ähnlichen Weg auch in Europa eingeschlagen. Ein Antrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ist anhängig. © rme/aerzteblatt.de

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