ArchivDeutsches Ärzteblatt8/2012Nutzenbewertung von Arzneimitteln: Wie viel Europa darf es sein?

THEMEN DER ZEIT

Nutzenbewertung von Arzneimitteln: Wie viel Europa darf es sein?

Dtsch Arztebl 2012; 109(8): A-358 / B-314 / C-310

Zentner, Annette; Rüther, Alric; Perleth, Matthias

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Was hilft besser? Ob es sinnvoll sein kann, sich bei der Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Europa die Arbeit zu teilen, darüber diskutieren Wissenschaftler zurzeit. Foto: Your Photo Today
Was hilft besser? Ob es sinnvoll sein kann, sich bei der Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Europa die Arbeit zu teilen, darüber diskutieren Wissenschaftler zurzeit. Foto: Your Photo Today

EU-Skeptiker und -Befürworter streiten über die Frage, ob die Bewertung des Zusatznutzens von Arzneimitteln für Erstattungs- und Preisentscheidungen eine nationale oder europäische Aufgabe ist.

Die Terminologie ist neu, die Vorgehensweise nicht: Relative Effectiveness Assessments (REA) unterziehen Arzneimittel nach der Marktzulassung einer Nutzenbewertung im Vergleich zu Therapiealternativen. Entscheidungen über Erstattungsfähigkeit und Preis können auf diese Weise mit wissenschaftlicher Evidenz unterfüttert werden. Die Vorreiter dieses Verfahrens, Australien und Kanada, haben damit bereits vor knapp 20 Jahren begonnen. Auch die Liste europäischer Länder mit verpflichtenden Bewertungen nach der Zulassung wächst. Jüngstes Beispiel ist Deutschland, wo das Arznei­mittel­markt­neuordnungs­gesetz seit dem 1. Januar 2011 den wissenschaftlich bewerteten Zusatznutzen von neuen Arzneimitteln zur Grundlage für Verhandlungen über den Erstattungspreis macht.*

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Suche nach Balance

Sowohl die nationale als auch die europäische Debatte im Arzneimittelsektor ist geprägt von der Suche nach Balance in einem Spannungsfeld aus Förderung von Innovationen, Stärkung der Wettbewerbsfähigkeit der Pharmaindustrie gegenüber außereuropäischer Konkurrenz, Verbesserung der Gesundheit der Bevölkerung, gerechtem Zugang zur gesundheitlichen Versorgung, Teilhabe am medizinischen Fortschritt und finanzieller Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme. Aus diesen teilweise gegenläufigen Zielen ergeben sich Kontroversen zwischen den Interessengruppen: nationalen Regierungen, Vertretern von Patienten, Vertretern der Industrie, den Mitgliedstaaten der Europäischen Union (EU) oder auch innerhalb der Europäischen Kommission – namentlich der Generaldirektion Gesundheit und Verbraucher und der Generaldirektion Unternehmen und Industrie.

Um die wissenschaftliche Kooperation im Bereich der Gesundheitstechnologiebewertung zu fördern, arbeiten zurzeit 45 von europäischen Staaten benannte Organisationen im Rahmen eines Projekts der EU-Kommission (Joint Action) an einem Netzwerk für Health Technology Assessment, EUnetHTA (European Network for HTA). Ziel ist es, Strukturen und Grundlagen zu implementieren, den wissenschaftlichen Austausch und die Zusammenarbeit zu fördern und damit zu einer effektiven und effizienten Ressourcennutzung beizutragen. Eines der Themen sind die Methoden zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln.

In einem Hintergrundbericht von Juli 2011 hat das Netzwerk zunächst Prozesse und wissenschaftliche Methoden von Relative Effectiveness Assessments veröffentlicht, die derzeit in den EU-Mitgliedsländern angewendet werden (1). Dabei knüpft die EUnetHTA Joint Action an Vorarbeiten des High Level Pharmaceutical Forum an – einer Initiative der Europäischen Kommission, der Vertreter der EU-Mitgliedstaaten, der Pharmaindustrie, der Kran­ken­ver­siche­rungsträger und Patientenvereinigungen angehören. Das Forum hat den Begriff REA und dessen Kernprinzipien 2008 erstmals auf europäischer Ebene definiert (2).

Kritiker einer Harmonisierung auf EU-Ebene führen an, dass die nationalen Gesundheitssysteme und die Wertvorstellungen zu stark voneinander abweichen, um daraus ein gemeinsames Vorgehen abzuleiten. Eine methodische Standardisierung sei weder erstrebenswert noch erreichbar. Ausdruck dessen seien die vielfältige Nomenklatur, das unterschiedliche Verständnis und die divergierenden Methoden von REA in Europa. So könne beispielsweise kein Konsens darüber erzielt werden, ob die Wirksamkeit eines Arzneimittels unter Studienbedingungen (efficacy) vom Nutzen im Versorgungsalltag (effectiveness) abgegrenzt werden soll, und wenn ja, auf welcher Datengrundlage.

Synergien nutzen

Auch Entscheidungen über die Erstattungsfähigkeit von Arzneimitteln würden in den einzelnen Ländern nach völlig unterschiedlichen Kriterien getroffen. An einem Ende des Spektrums befänden sich Länder wie Frankreich und Deutschland, die den medizinischen Zusatznutzen ins Zentrum stellten, am anderen Ende stünden Länder wie Großbritannien, Schweden oder die Niederlande, deren Entscheidungen sich an Kosten-Nutzen-Bewertungen mittels qualitätskorrigierten Lebensjahren (quality adjusted life years, QALYs) orientierten. Außerdem stelle die Schaffung eines europäischen Erstattungsmarkts für Arzneimittel einen Eingriff in die Autonomie der Länder dar. Bei einem zentralen Vorgehen drohe darüber hinaus – ähnlich wie bei der Marktzulassung – der Aufbau von Parallelstrukturen auf nationaler und europäischer Ebene, die aufgrund des hohen Abstimmungsbedarfs kostenintensiv und ineffizient seien.

Aus Sicht der Befürworter kann hingegen eine Harmonisierung zu mehr Effizienz führen, wenn man sich die Arbeit teilt und Assessments gemeinsam erstellt. Angesichts begrenzter öffentlicher Finanzmittel könne so eine größere Anzahl an Bewertungen erstellt werden. Zurzeit seien redundante Bewertungen von identischen Produkten in den einzelnen Ländern an der Tagesordnung (3). Synergien könnten auch durch eine Zusammenarbeit mit der Europäischen Zulassungsbehörde EMA geschaffen werden, indem beispielsweise die öffentlichen Zulassungsberichte intensiver genutzt würden.

Die von EUnetHTA entwickelte Methode des Core-HTA® trägt gerade der Diversität der nationalen Gesundheitssysteme Rechnung (4). Das Modell beschreibt ein strukturiertes Verfahren zur Erstellung und Präsentation von HTA-Ergebnissen. Dabei enthält ein Core-HTA zwar standardisierte Informationen zu allen HTA-Dimensionen. Diese können aber nach Bedarf in lokale HTA-Berichte eingebaut und, wenn erforderlich, ergänzt werden. Core-HTAs enthalten keine Empfehlungen für gesundheitspolitische Entscheidungen. Ziel ist es, ein neutrales wissenschaftsbasiertes System zu entwickeln, das die Möglichkeiten von Harmonisierung und Kooperation nutzt, ohne die lokalen Gegebenheiten zu beeinflussen. Die von der EU geförderte Vernetzung, der Wissenstransfer und Erfahrungsaustausch haben nach Ansicht der Befürworter einer Harmonisierung ohnehin bereits eine gemeinsame wissenschaftliche Sprache hervorgebracht und wesentlich zur Entwicklung eines europäischen „Best Practice“-Standards für Bewertungsprozesse und -methoden beigetragen. Außerdem zeichneten sich in Europa gemeinsame Trends ab, beispielsweise eine vergleichende Früh- oder Schnellbewertung von Arzneimitteln unmittelbar nach oder bereits vor der Marktzulassung und eine ausführliche Bewertung zu einem späteren Zeitpunkt, wenn Daten aus der Versorgungsrealität vorlägen. Das methodische Vorgehen der evidenzbasierten Bewertung sei etabliert, und die Ergebnisse der klinischen Assessments seien weitestgehend übertragbar. Es sei beispielsweise nicht nachvollziehbar, warum die Vergleichstherapie, an der sich ein neues Arzneimittel messen lassen müsse, in Europa variieren sollte oder warum Patienten in einem Land weniger Interesse an patientenrelevanten Ergebnisgrößen wie Überleben, Lebensqualität oder Vermeidung von Komplikationen haben sollten als in einem anderen. Auch aus Gründen eines gerechten Zugangs zu gesundheitlicher Versorgung sei es nicht zu rechtfertigen, dass sich die Leistungskataloge in Europa stark unterschieden.

Die EU-Patientenrichtlinie, die nach mehrjähriger Debatte im März in Kraft trat und bis 2013 in nationales Recht umgesetzt werden muss, macht die momentane Kompromisslinie in dieser Debatte klar: Die europäische Zusammenarbeit bei der Bewertung neuer Arzneimittel und anderer Technologien ist aus Sicht der EU-Kommission unabdingbar. Angestrebt wird ein europäisches Netzwerk von jeweils durch die Mitgliedsländer nominierten HTA-Einrichtungen (5). Eine zentrale Institution auf EU-Ebene soll es nicht geben. Auch die Hoheit der Mitgliedsländer bei gesundheitspolitischen Entscheidungen soll nicht angetastet werden.

Dr. med. Annette Zentner, Dr. med. Alric Rüther, Priv.-Doz. Dr. med. Matthias Perleth,

Verein zur Förderung der Technologiebewertung im Gesundheitswesen, www.health-technology-assessment.de

@Literatur im Internet:
www.aerzteblatt.de/lit0812

*Das US-amerikanische Pendant heißt „Comparative Effectiveness Research (CER)“, dem der 2009 verabschiedete „Reinvestment Act“ ein Budget von 1,1 Milliarden US-Dollar zubilligte. Ziel der Initiative ist es, evidenzbasierte Entscheidungshilfen beispielsweise für Gesundheitspersonal oder -programme bereitzustellen. Im Gegensatz zu REA soll das US-amerikanische CER-Programm zunächst keine Entscheidungen zur Kostenerstattung unterstützen.

Das meint der HTA-Verein

  • Der HTA-Verein begrüßt die Entwicklung einer EU-weit konsentierten Definition von REA und die Verwendung einheitlicher Terminologien.
  • Der HTA-Verein unterstützt das Ziel, methodische Elemente des REA zu identifizieren, die als europäischer Standard gelten können und jene Bereiche offenzulegen, wo wissenschaftliche Erkenntnisse fehlen oder kein Konsens besteht.
  • Der HTA-Verein ist der Auffassung, dass wissenschaftliche Ergebnisse und Methoden innerhalb Europas übertragbar sind, gesundheitspolitische Entscheidungen jedoch nicht. Eine aus der evidenzbasierten Wissenschaft abgeleitete Forderung gilt jedoch bei allen Entscheidungsprozessen: Höchstes Gebot ist die Transparenz und Nachvollziehbarkeit der Kriterien, der Rolle der Entscheidungsträger und Interessengruppen sowie des Entscheidungsprozesses.

Das meint der HTA-Verein

  • Der HTA-Verein begrüßt die Entwicklung einer EU-weit konsentierten Definition von REA und die Verwendung einheitlicher Terminologien.
  • Der HTA-Verein unterstützt das Ziel, methodische Elemente des REA zu identifizieren, die als europäischer Standard gelten können und jene Bereiche offenzulegen, wo wissenschaftliche Erkenntnisse fehlen oder kein Konsens besteht.
  • Der HTA-Verein ist der Auffassung, dass wissenschaftliche Ergebnisse und Methoden innerhalb Europas übertragbar sind, gesundheitspolitische Entscheidungen jedoch nicht. Eine aus der evidenzbasierten Wissenschaft abgeleitete Forderung gilt jedoch bei allen Entscheidungsprozessen: Höchstes Gebot ist die Transparenz und Nachvollziehbarkeit der Kriterien, der Rolle der Entscheidungsträger und Interessengruppen sowie des Entscheidungsprozesses.

EU-Skeptiker und -Befürworter streiten über die Frage, ob die Bewertung des Zusatznutzens von Arzneimitteln für Erstattungs- und Preisentscheidungen eine nationale oder europäische Aufgabe ist.

1.
EUnetHTA Collaboration: Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals 2011. www.eunethta.net/Activities/EUnetHTA Joint Action 2010-12/EUnetHTA JA Public Consultation/Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals.
2.
Zentner A, Velasco Garrido M, Busse R: Aktuelle internationale Initiativen der evidenzbasierten Bewertung von Arzneimitteln: Implikationen für Zulassung und Health Technology Assessment in Deutschland und Europa. Working Papers in Health Policy and Management, 2011, Volume 6. Berlin: Universitätsverlag der Technischen Universität Berlin. www.ub.tu-berlin.de/index.php?id=2606#c12641.
3.
Wild C, Hinterreiter G: Europäisches HTA: Furcht oder Freude? HTA-Newsletter - Evaluation medizinischer Intervention Mai 2010, Nr. 87. Wien: Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) http://hta.lbg.ac.at/de/newsletter.php?iMenuID=63.
4.
EUnetHTA Collaboration: HTA Core Model® and HTA Core Model Handbook 2011. www.eunethta.net/Public/About/Tools/HTA Core Model.
5.
Richtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung. http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:DE:PDF.
1.
EUnetHTA Collaboration: Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals 2011. www.eunethta.net/Activities/EUnetHTA Joint Action 2010-12/EUnetHTA JA Public Consultation/Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals.
2.
Zentner A, Velasco Garrido M, Busse R: Aktuelle internationale Initiativen der evidenzbasierten Bewertung von Arzneimitteln: Implikationen für Zulassung und Health Technology Assessment in Deutschland und Europa. Working Papers in Health Policy and Management, 2011, Volume 6. Berlin: Universitätsverlag der Technischen Universität Berlin. www.ub.tu-berlin.de/index.php?id=2606#c12641.
3.
Wild C, Hinterreiter G: Europäisches HTA: Furcht oder Freude? HTA-Newsletter - Evaluation medizinischer Intervention Mai 2010, Nr. 87. Wien: Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) http://hta.lbg.ac.at/de/news
letter.php?iMenuID=63.
4.
EUnetHTA Collaboration: HTA Core Model® and HTA Core Model Handbook 2011. www.eunethta.net/Public/About/Tools/HTA Core Model.
5.
Richtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung. http://eur-lex.
europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?
uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:DE:PDF.
1. EUnetHTA Collaboration: Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals 2011. www.eunethta.net/Activities/EUnetHTA Joint Action 2010-12/EUnetHTA JA Public Consultation/Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals.
2. Zentner A, Velasco Garrido M, Busse R: Aktuelle internationale Initiativen der evidenzbasierten Bewertung von Arzneimitteln: Implikationen für Zulassung und Health Technology Assessment in Deutschland und Europa. Working Papers in Health Policy and Management, 2011, Volume 6. Berlin: Universitätsverlag der Technischen Universität Berlin. www.ub.tu-berlin.de/index.php?id=2606#c12641.
3. Wild C, Hinterreiter G: Europäisches HTA: Furcht oder Freude? HTA-Newsletter - Evaluation medizinischer Intervention Mai 2010, Nr. 87. Wien: Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) http://hta.lbg.ac.at/de/newsletter.php?iMenuID=63.
4. EUnetHTA Collaboration: HTA Core Model® and HTA Core Model Handbook 2011. www.eunethta.net/Public/About/Tools/HTA Core Model.
5. Richtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung. http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:DE:PDF.
1. EUnetHTA Collaboration: Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals 2011. www.eunethta.net/Activities/EUnetHTA Joint Action 2010-12/EUnetHTA JA Public Consultation/Final version of Background Review on Relative Effectiveness Assessment of Pharmaceuticals.
2. Zentner A, Velasco Garrido M, Busse R: Aktuelle internationale Initiativen der evidenzbasierten Bewertung von Arzneimitteln: Implikationen für Zulassung und Health Technology Assessment in Deutschland und Europa. Working Papers in Health Policy and Management, 2011, Volume 6. Berlin: Universitätsverlag der Technischen Universität Berlin. www.ub.tu-berlin.de/index.php?id=2606#c12641.
3. Wild C, Hinterreiter G: Europäisches HTA: Furcht oder Freude? HTA-Newsletter - Evaluation medizinischer Intervention Mai 2010, Nr. 87. Wien: Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) http://hta.lbg.ac.at/de/news
letter.php?iMenuID=63.
4. EUnetHTA Collaboration: HTA Core Model® and HTA Core Model Handbook 2011. www.eunethta.net/Public/About/Tools/HTA Core Model.
5. Richtlinie 2011/24/EU des Europäischen Parlaments und des Rates vom 9. März 2011 über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung. http://eur-lex.
europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?
uri=OJ:L:2011:088:0045:0065:DE:PDF.

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