ArchivDeutsches Ärzteblatt48/2014Interview mit Prof. Dr. med. Karl Broich, Präsident des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM): Wissenschaftliche Rationale in Zeiten von Ebola

POLITIK: Das Interview

Interview mit Prof. Dr. med. Karl Broich, Präsident des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM): Wissenschaftliche Rationale in Zeiten von Ebola

Dtsch Arztebl 2014; 111(48): A-2098 / B-1780 / C-1704

Flintrop, Jens; Korzilius, Heike

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Der Druck auf das BfArM wächst stetig: Die Zulassung von Arzneimitteln soll immer schneller erfolgen, aber zugleich ebenso sicher wie zuvor. Der Präsident der Zulassungsbehörde sucht den Ausgleich.

Foto: Lajos Jardei
Foto: Lajos Jardei

Herr Prof. Broich, Sie haben im August Ihr Amt als Präsident des BfArM angetreten. Was haben Sie sich vorgenommen?

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Broich: Unser Kerngeschäft verändert sich. Die Zulassung von Arzneimitteln wird immer komplexer. Innovationen sollen möglichst schnell die Patienten erreichen, was wir auch unterstützen. Das heißt aber bei innovativen Arzneimitteln manchmal eben auch: schnelle Zulassung auf limitierter Datenbasis. Das bedeutet, dass wir über die Risiken noch nicht wirklich viel wissen. Hier im Interesse der Patienten den Ausgleich zu finden, kritisch genug zu sein, aber nicht zu kritisch, das ist mein zentrales Thema.

Welche Indikationen sind hier in erster Linie betroffen?

Broich: Das sind insbesondere Onkologika. Die europäische Zulassungsbehörde EMA spricht in diesem Zusammenhang von „adaptive licensing“, sozusagen einer scheibchenweisen Zulassung, beginnend mit kleinen Indikationen. Die Bewertung der Zulassungsbehörden fußt also zunächst auf entsprechend kleinen Patientenzahlen. Für eine abschließende Sicherheitsbeurteilung braucht man aber eine möglichst breite Datenbasis. Da müssen wir den richtigen Weg finden. Die amerikanische Zulassungsbehörde FDA ist hier sehr dynamisch, in Europa sind wir ein bisschen konservativer.

Wie löst man den Konflikt zwischen schneller Verfügbarkeit und Patientensicherheit? Die Frage stellte sich ja

auch beim Einsatz des ungeprüften Präparats X-Map gegen Ebola.

Broich: Wir können als Zulassungsbehörden nicht einfach alle Sicherheitsaspekte über Bord werfen. Es ist wichtig, dass wir trotz der dramatischen Situation eine wissenschaftliche Rationale behalten. Wir brauchen klinische Prüfungen, um die Wirksamkeit gegen potenzielle Risiken abwägen zu können. Wir müssen die Behandlungsdaten zusammenführen, damit wir aus diesen Einzelfallbeobachtungen Hypothesen generieren können, wie man in Zukunft eine sinnvolle klinische Prüfung konzipieren kann.

Der Wissenschaftsrat hat dem BfArM gute Noten für den Kernbereich Zulassung erteilt. Welche Rolle spielt die Behörde in Europa?

Broich: Die innovativen Produkte durchlaufen alle das zentrale Zulassungsverfahren, das die EMA (European Medicines Agency; Anmerkung der Redaktion) administriert. Dabei gibt es immer zwei Rapporteure, also Berichterstatter, die ein Präparat bewerten. Ausgesucht werden sie nach der besten verfügbaren Expertise für ein bestimmtes Anwendungsgebiet. Das BfArM hat hier in den letzten Jahren Schwerpunkte entwickelt. Wir sind sehr stark in der Onkologie, beim Diabetes Mellitus, im Bereich Antibiotika und bei ZNS-Erkrankungen. Hier möchte ich das BfArM in Zukunft noch stärker positionieren.

Wie hat sich das Zulassungsgeschäft verändert, seit mit dem Arznei­mittel­markt­neuordnungs­gesetz 2011
die frühe Nutzenbewertung für neue
Arzneimittel eingeführt wurde?

Broich: Unser Kerngeschäft hat sich dadurch eigentlich kaum verändert. Allerdings gab es zwischenzeitlich Probleme: Die Präparate, die jetzt zur Zulassung kommen, sind ja seit fünf oder zehn Jahren in der Entwicklung. Da kam es immer wieder zu Diskrepanzen zwischen der vom Hersteller gewählten Vergleichstherapie und der vom Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) vorgegebenen. Auch wir als Zulassungsbehörde wollten lieber von vorneherein neuere Arzneimittel miteinander vergleichen und nicht, wie es das AMNOG ursprünglich vorsah, Innovationen mit altbewährten, preiswerten Medikamenten. Hier hat der Gesetzgeber inzwischen nachgebessert.

Was sind denn die Folgen solcher Diskrepanzen?

Broich: Wir haben zum Beispiel bei einem MS-Präparat, das in den klinischen Prüfungen sehr überzeugende Wirksamkeitsdaten geliefert hat, aus Gründen der Vorsicht die Zulassung auf schwerer betroffene Patienten begrenzt, die auf die Standardtherapie nicht ansprechen. Nach dem AMNOG muss das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) aber dann für den G-BA genau diese zugelassene Indikation prüfen. Die Kollegen beim IQWIG hatten folglich das Problem, dass unsere Zweitlinien-Indikation nur auf zehn Prozent der Patienten der klinischen Prüfungen zutraf, so dass sie aus formalen Gründen keinen Zusatznutzen attestieren konnten.

Bedeutet das, dass unter solchen Umständen den GKV-Versicherten ein eigentlich wirksames Arzneimittel nicht zur Verfügung steht?

Broich: Im Extremfall könnte es dazu kommen. Zurzeit versucht man aber, für das konkrete MS-Präparat eine Lösung zu finden. Aber die Sensibilität für das Zusammenspiel zwischen Zulassung und Sozialrecht fehlte. Deshalb ist es extrem wichtig, dass BfArM und G-BA gemeinsam eine frühe Beratung der Pharmaunternehmen durchführen. Dieser Wunsch ist allerdings beim G-BA noch nicht auf allzu große Gegenliebe gestoßen.

Der Wissenschaftsrat hat in einem aktuellen Gutachten gelobt, dass das BfArM seit 2012 eine eigene Forschungsabteilung hat. Allerdings bemängelt er, die Forschung finde nicht strukturiert genug statt.

Broich: Wir haben in der Forschungsabteilung drei Schwerpunkte definiert. Erstens: Pharmakogenomik und stratifizierte Medizin, wo man sich mit der Frage beschäftigt: Wie kommt das richtige Medikament in der richtigen Dosierung zur richtigen Zeit an den richtigen Patienten? Zweitens Pharmakovigilanz und Pharmakoepidemiologie: Dafür heben wir den Datenschatz aus dem Spontanmeldesystem über Arzneimittelnebenwirkungen oder über Risikomanagementpläne der Unternehmen sehr viel systematischer als früher. Und drittens: die Produkt- und Anwendungssicherheit von Medizinprodukten. Der Wissenschaftsrat äußerte jetzt die Sorge, dass die Vernetzung zwischen der Forschungsabteilung und dem Kerngeschäft des BfArM nicht gelingen könnte. Hier werden wir Berührungspunkte schaffen und die Vernetzung optimieren. Die Ernennung der Leiterin der Forschungsabteilung, Prof. Dr. Julia Stingl, zur Vizepräsidentin war dazu bereits ein wichtiger Schritt.

Warum ist es wichtig, dass Sie als
Zulassungsbehörde selber forschen?

Broich: Wenn wir zu Sicherheitsaspekten oder zu stratifizierten Populationen speziellere Fragestellungen angehen, ist das komplementär zur Forschung aus Universitäten oder Pharmaunternehmen. Wir haben einen anderen Blickwinkel.

Für unsere tägliche Arbeit ist es zudem enorm wichtig, dass wir verstehen, wie Forschung heute funktioniert, wie die Methoden, die Auswertungsstrategien sind. Das hilft unseren Assessoren unmittelbar, wenn sie klinische Prüfungen zur Genehmigung vorgelegt bekommen. Außerdem müssen wir mit den Wissenschaftlern aus den Pharmaunternehmen auf Augenhöhe diskutieren können.

Woran forschen Sie konkret?

Broich: Wir schauen uns zum Beispiel den Methylphenidat-Verbrauch in Deutschland an. Es gab immer wieder Hinweise darauf, dass es ein ganz unterschiedliches regionales Verordnungsverhalten gibt. Diese These konnten wir mit unserer Forschung jetzt belegen und damit auf mögliche Über- und Unterversorgung hinweisen.

Was ist denn der Grund für die regionalen Verordnungsunterschiede?

Broich: Das geben die Daten nicht her. Im Grunde können wir nur bestätigen, dass es diese großen Unterschiede, dass es ein Stadt-Land-Gefälle gibt. So können wir aber Anreize dafür schaffen, einmal genauer hinzuschauen und das auch auf andere Indikationen ausdehnen. Unsere Forschung soll unter dem Strich Verbesserungen für die Patienten bringen.

Das Interview führten Jens Flintrop
und Heike Korzilius

Zur Person

Karl Broich (55) kennt sich aus im BfArM. Vor 14 Jahren wechselte er aus der Klinik in die Behörde, leitete dort das Fachgebiet Neurologie/Psychiatrie und anschließend die Abteilung Zulassung. Im August übernahm er das Amt des Präsidenten. Den weißen Kittel hat er an den Nagel gehängt, weil er „in der Regulierungsbehörde dazu beitragen kann, die Qualität klinischer Prüfungen und die Patientensicherheit weiter zu verbessern“. Wichtig ist ihm, dass er mit seiner Arbeit den Patienten verbunden bleibt.

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