POLITIK

Arzneimitteltherapie: Kinder profitieren von mehr Forschung

Dtsch Arztebl 2017; 114(7): A-296 / B-262 / C-258

Korzilius, Heike

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Seit zehn Jahren sind Pharmaunternehmen in Europa verpflichtet, neue Arzneimittel auch an Kindern zu testen. Mehr kleine Patienten können seither mit für ihre Altersgruppe zugelassenen Präparaten behandelt werden. Doch es gibt Lücken, insbesondere in der Onkologie.

Foto: iStockphoto/123RF/zwaenepoel [m]
Foto: iStockphoto/123RF/zwaenepoel [m]

Kinder als „therapeutische Waisen“ – mit diesem Bild verdeutlichte der US-amerikanische Pädiater Harry C. Shirkey in den 1960er-Jahren, dass Kinder im Vergleich zu Erwachsenen weniger vom medizinischen Fortschritt profitieren. Noch im Jahr 2000 ergab eine Studie an drei europäischen Kinderkliniken, dass im Durchschnitt 30 bis 50 Prozent der Arzneimittel, mit denen Kinder dort behandelt wurden, nie in dieser Altersgruppe geprüft und zugelassen wurden. In der Neonatologie und auf den pädiatrischen Intensivstationen lag der Anteil der Anwendungen außerhalb der zugelassenen Indikation, der sogenannte Off-Label-Gebrauch, bei fast 90 Prozent.

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Um die Therapiesicherheit für Kinder und Jugendliche zu erhöhen, verpflichtet die europäische Kinderarzneimittelverordnung (Nr. 1901/ 2006) die Pharmaunternehmen seit 2007, sämtliche neuen Arzneimittel auch auf ihre Wirksamkeit und Unbedenklichkeit bei Kindern zu testen (siehe Kasten). Zehn Jahre nach Inkrafttreten ziehen die europäische Zulassungsbehörde EMA und der für die Zulassungsstudien an Kindern zuständige Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) eine überwiegend positive Bilanz. In ihrem Bericht, der zurzeit von den Fachkreisen kommentiert wird, heißt es, die EU-Verordnung habe die Entwicklung von Kinderarzneimitteln positiv beeinflusst und zu einem regelrechten Kulturwandel geführt. Pädiatrische Fragestellungen seien inzwischen zu einem integralen Bestandteil der Arzneimittelentwicklung geworden.

238 neue Kinderarzneimittel

Der Bericht belegt das mit Zahlen: Zwischen 2007 und 2015 sind danach in Europa 238 neue Medikamente für die Anwendung bei Kindern und 39 kindgerechte Darreichungsformen zugelassen worden. Die Zahl der Kinderzulassungen allein im zentralisierten europäischen Verfahren habe sich mehr als verdoppelt, von 31 im Zeitraum 2004 bis 2006 auf 68 im Zeitraum 2012 bis 2014. Bis Ende 2015 genehmigte der Pädiatrieausschuss 860 pädiatrische Prüfpläne für Zulassungsstudien an Kindern (Paediatric Investigation Plan, PIP) und erteilte in 421 Fällen Ausnahmegenehmigungen, weil das zu prüfende Arzneimittel entweder bei Kindern unwirksam oder bedenklich war, die Krankheit lediglich bei Erwachsenen auftrat oder das Arzneimittel gegenüber verfügbaren Präparaten keinen signifikanten Nutzen bot.

„Wir sehen die größten Fortschritte bei den neuen Arzneimitteln, weniger bei denen, die schon vor 2007 auf dem Markt waren“, sagt der PDCO-Vorsitzende und Kinderarzt Dr. med. Dirk Mentzer, der zugleich das Referat Arzneimittelsicherheit beim Paul-Ehrlich-Institut leitet. Bei den neuen Präparaten sei der Pädiatrieausschuss von Anfang an aktiv in die Entwicklung und Konzeption der Studien an Kindern eingebunden. Die mit dem PDCO abgestimmten pädiatrischen Prüfpläne enthielten beispielsweise Angaben dazu, in welchen Altersgruppen auf welche Weise und in welchem Zeitraum Prüfungen durchgeführt werden sollten. „Diese Art der Mitsprache ist eine Errungenschaft“, meint Mentzer. Auf diese Weise könne der Pädiatrieausschuss zumindest darauf dringen, dass die Kinderstudien wirklich durchgeführt würden und an deren Ende ein zugelassenes Arzneimittel für Kinder stehe.

Saft statt Tabletten: Kinder benötigen in der Arzneimitteltherapie geeignete Darreichungsformen. Foto: iStockphoto
Saft statt Tabletten: Kinder benötigen in der Arzneimitteltherapie geeignete Darreichungsformen. Foto: iStockphoto

Renditen bringen Erwachsene

Doch der PDCO-Vorsitzende räumt auch Defizite ein. Nachholbedarf gibt es nach seiner Ansicht vor allem in den Bereichen pädiatrische Onkologie und Neonatologie. Die dort auftretenden Erkrankungen oder Tumorformen kämen bei Erwachsenen kaum oder gar nicht vor. Damit spielten sie auch in der Arzneimittelentwicklung nur eine sehr untergeordnete Rolle. Denn die Forschung und Entwicklung von Medikamenten orientiere sich nach wie vor primär an Erwachsenen. „Was man immer unterschätzt, ist die Kraft des Marktes“, sagt Mentzer: „Allein aufgrund der Zahl der Patienten und der Häufigkeit bestimmter Erkrankungen ist es der Markt der Erwachsenen, der Renditen bringt.“ Diesen Umstand hat jüngst auch das Europäische Parlament kritisiert. In einer Entschließung vom 15. Dezember 2016 forderten die EU-Parlamentarier bessere finanzielle Anreize, damit sich die Entwicklung von Arzneimitteln in der Neonatologie und der Kinderonkologie für die Pharmaunternehmen lohnt. Das gelte vor allem für ausschließlich bei Kindern auftretende Krebsarten, heißt es dort.

Ganze zwei Medikamente seien in den vergangenen zehn Jahren in der Kinderonkologie zugelassen worden. Man hört Prof. Dr. med. Martin Schrappe an, wie sehr ihn diese Zahl frustriert. „Das ist eine traurige Bilanz. Hier greift die EU-Verordnung überhaupt nicht“, erklärt der Kinderonkologe und Direktor der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin I der Universitätsklinik Kiel. Zumal die beiden Neuzulassungen absolute Nischen beträfen: Das eine Präparat sei ein Antikörper, der beim Neuroblastom wirke, das andere, Everolimus, zeige bei einem seltenen Hirntumor „manchmal Effekte“.

Das Grundproblem ist nach Ansicht von Schrappe, dass in der Onkologie die meisten neuen Wirkstoffe zunächst bei Erwachsenen erprobt werden. Erst wenn diese klinischen Tests einigermaßen vielversprechend ausfielen und die Pharmaunternehmen keine Ausnahmegenehmigung erhalten hätten, führten sie auch die entsprechenden Studien an Kindern durch. „Das halte ich für grundsätzlich falsch“, sagt der Onkologe. „Man muss die Unternehmen dazu bringen, dass sie klinische Studien für Erwachsene und Kinder von Anfang an parallel auflegen – natürlich vorausgesetzt, dass die präklinischen Tests ein akzeptables Sicherheitsprofil zeigen.“ Nur so könne man sicherstellen, dass auch die Kinder am therapeutischen Fortschritt teilnehmen. Denn es komme häufig vor, dass Kinderstudien nicht weitergeführt würden, weil die Unternehmen bereits die lukrative Zulassung im Erwachsenenmarkt erhalten hätten.

Verzögerte Kinderzulassung

Das ist auch aus Sicht des PDCO-Vorsitzenden Mentzer eine missliche Situation: „Wir versuchen, durch zeitliche Vorgaben dafür zu sorgen, dass die Entwicklung für Kinder und Erwachsene möglichst parallel verläuft.“ Dennoch liege in 80 bis 90 Prozent der Fälle das Ende der klinischen Prüfung bei Kindern nach der Zulassung bei Erwachsenen. Die Verzögerungen seien oftmals durch die Schwierigkeit bedingt, genügend Probanden zu rekrutieren. Doch Mentzer sieht auch die schwerwiegenden Folgen dieser Entwicklung. Die neuen Hepatitis-C-Medikamente, die einen Durchbruch für die Behandlung bedeuteten, seien zum Beispiel zunächst nur für Erwachsene zugelassen worden. Kindern müssten die Präparate Off-Label verordnet werden, bis die Zulassung auch für sie erfolge, wobei die gesetzlichen Krankenkassen die Off-Label-Verordnung nicht erstatten dürften. „Die Infektiologen fragen uns, wie wir das rechtfertigen können“, sagt Mentzer: „Das PDCO kann aber nichts dagegen tun. Nach der EU-Verordnung dürfen wir die Zulassung bei Erwachsenen durch die Auflagen im pädiatrischen Prüfplan nicht verzögern.“

Von klinischen Forschern wie Schrappe wird aber auch kritisiert, dass das PDCO zu viele Ausnahmegenehmigungen erteilt. Zu häufig würden Unternehmen von der Pflicht befreit, Kinderstudien aufzulegen, weil die Erkrankung, für die ein Arzneimittel zugelassen werden solle, bei Kindern nicht vorkomme. Der Wirkmechanismus des Präparats bleibe dabei völlig außer Acht. Beispiel Crizotinib: Das Medikament ist bei Erwachsenen mit fortgeschrittenem nicht kleinzelligen Lungenkrebs zugelassen, unter anderem für die Patienten, bei denen das Enzym Anaplastische-Lymphom-Kinase (ALK) im Tumorgewebe verändert ist.

Wirkmechanismus im Fokus

„Natürlich kommt Lungenkrebs bei Kindern nicht vor“, sagt Schrappe. Crizotinib sei dennoch ein interessanter Wirkstoff für die Pädiatrie, weil auch dort Tumore mit einer ALK-Mutation vorkämen. Dass der Wirkstoff bei Kindern nicht getestet werden musste, hält der Onkologe für nicht nachvollziehbar: „Es hätte genügend Anhaltspunkte gegeben, die Substanz wenigstens zu prüfen.“ Aus demselben Grund kritisiert er, dass ein erfolgloser Studienverlauf bei Erwachsenen fast unweigerlich auch zum Studienabbruch bei Kindern führt. „Es ist sehr enttäuschend, dass interessante neue Wirkprinzipien Kinder, die meist schon mehrere Rezidive hinter sich haben, gar nicht erst erreichen“, sagt Schrappe. Dass man dieses Problem auf europäischer Ebene inzwischen erkannt hat, lässt ihn jedoch hoffen, dass die EU-Verordnung entsprechend angepasst werden könnte. So hat das EU-Parlament in seiner Entschließung sowohl die zeitlichen Verzögerungen beim Beginn von Kinderstudien, den vorzeitigen Abbruch solcher Studien bei ungünstigen Erwachsenenergebnissen als auch die Vernachlässigung des Wirkmechanismus bei Entscheidungen über Ausnahmegenehmigungen angesprochen. Auch die EMA sah offenbar Handlungsbedarf und hat ihre Richtlinien für die Gruppenfreistellungen (Class Waiver) von klinischen Prüfungen für Kinder 2015 angepasst. „Ausnahmegenehmigungen gibt es künftig nur noch, wenn weder die Erkrankung noch der Wirkmechanismus bei Kindern vorkommt oder wirksam ist“, erläutert der PDCO-Vorsitzende Mentzer. Noch könne dieses Prinzip allerdings nicht angewendet werden, weil es eine dreijährige Übergangsfrist gebe.

Zu viele unsinnige Studien

Während Experten wie der Onkologe Schrappe EMA und PDCO vorwerfen, zu viele Ausnahmen von Kinderprüfungen zu genehmigen, gibt es andere, die meinen, dass zu viele und noch dazu unsinnige Studien mit Kindern gefordert würden. Das betrifft insbesondere Studien zu Erkrankungen, die bei Kindern extrem selten vorkommen und oftmals daran scheitern, dass es zu wenige Probanden gibt. Der PDCO-Vorsitzende Mentzer kann das nicht ganz von der Hand weisen, erklärt aber am Beispiel Diabetes mellitus Typ 2, dass man das Ganze differenziert betrachten müsse. Mit fast acht Millionen Betroffenen in Deutschland sei Typ-2-Diabetes ein großes Problem bei Erwachsenen und ein lukrativer Markt, in dem viele Unternehmen forschten. Diesen würden jeweils dieselben pädiatrischen Prüfpläne auferlegt, obwohl die Erkrankung bei Kindern sehr selten sei. In solchen Fällen sei es für die Unternehmen schwierig, genügend Probanden zu rekrutieren. Der PDCO habe jedoch kaum Handlungsspielraum: „Wir müssen alle gleich behandeln“, sagt Mentzer. Es sei schließlich nicht vorherzusehen, welcher Wirkstoff letztlich erfolgreich zur Marktreife gelange.

Mit der EU-Verordnung sollten jedoch nicht nur Anreize gesetzt werden, um die Versorgung von Kindern mit neuen Medikamenten zu verbessern. Pharmaunternehmen sollten freiwillig anhand eines pädiatrischen Prüfplans ältere Wirkstoffe, die bereits vor 2007 auf dem Markt waren, auf ihre Wirksamkeit bei Kindern testen und vor allem kindgerechte Darreichungsformen entwickeln. Als Anreiz sollte es für die Unternehmen eine zehnjährige Marktexklusivität für das neu zugelassene Kinderarzneimittel geben. Eine solche Paediatric Use Marketing Authorization (PUMA) haben in den vergangenen zehn Jahren jedoch nur drei Arzneimittel erhalten: Midazulam gegen Krampfanfälle, Propranolol zur Behandlung von Blutschwämmchen und Glycopyrroniumbromid, das bei Epilepsie eingesetzt wird.

„Diese PUMA-Zulassungen sind zwar das Ziel. Aber bei drei von 500 000 existierenden Zulassungen in Europa muss zum Wohle der Kinder nachgebessert werden“, sagt Dr. rer. nat. Andreas Franken, Geschäftsführer der Initiative Arzneimittel für Kinder, die vom Bundesverband der Arzneimittelhersteller (BAH) unterstützt wird. Die Forschungskosten für die pädiatrische Entwicklung lägen bei einem neuen Arzneimittel im Durchschnitt bei rund 20 Millionen Euro. Die Weiterentwicklung eines bekannten Wirkstoffs zu einer kindgerechten Darreichungsform koste mindestens 350 000 Euro. „Das ist für viele kleine und mittelständische Unternehmen zu viel, zumal dann, wenn zusätzliche klinische Studien gefordert werden, die die Kosten erheblich steigen lassen. Das bringt viele Projekte zum Scheitern“, gibt Franken zu bedenken. Er sieht hier in erster Linie die nationalen Gesundheitssysteme in der Pflicht, ihre Vorschriften zur Arzneimittelpreisregulierung so anzupassen, dass sich die Forschung und Entwicklung kindgerechter Darreichungsformen rechnet.

Forschen zum Generikapreis

„Als Hersteller erhält man zwar zehn Jahre Unterlagenschutz. Man unterliegt aber in Deutschland sowohl dem Preismoratorium als auch einem Festbetrag. Das heißt, das Unternehmen bekommt für sein neu zugelassenes Kinderarzneimittel keinen Cent mehr als für das generische Erwachsenenarzneimittel“, bestätigt Dr. iur. Hermann Kortland, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BAH. Dabei sei allein die Produktion eines kindgerechten Safts schon sehr viel aufwendiger als das Pressen von Tabletten. Der BAH macht sich deshalb dafür stark, dass für Kinder neu zugelassenen „Altarzneimittel“ in eine eigene Festbetragsgruppe eingeordnet werden, in der die Hersteller höhere Preise erzielen können. Diese Forderung habe man auch im laufenden Gesetzgebungsverfahren zum Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz vorgetragen, erklärt Kortland. Er spricht sich zugleich für Erleichterungen bei der frühen Nutzenbewertung aus, der die Neuzulassungen für Kinder automatisch unterliegen. Für eine PIP-Zulassung habe ein Unternehmen detaillierte Anforderungen der Zulassungsbehörden erfüllen müssen. „Wir sind deshalb der Ansicht, dass mit dieser besonderen Zulassung der Zusatznutzen als belegt gelten sollte“, sagt Kortland.

Heike Korzilius

Das regelt die EU-Verordnung

Die EU-Verordnung über Kinderarzneimittel, die Ende Januar 2007 in Kraft trat, regelt, dass jedes Arzneimittel, das in der Europäischen Union neu zugelassen werden soll, für die Anwendung an Kindern geprüft werden muss. Dafür müssen die Hersteller einen pädiatrischen Prüfplan einreichen, der das geplante Entwicklungsprogramm detailliert beschreibt. Der Pädiatrieausschuss bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) muss den pädiatrischen Prüfplan genehmigen. Der Ausschuss kann Ausnahmen von der Prüfverpflichtung an Kindern billigen, wenn das zu prüfende Arzneimittel bei Kindern unwirksam oder bedenklich ist, eine Erkrankung bei Kindern nicht vorkommt oder das neue Arzneimittel keinen Vorteil gegenüber etablierten Therapien hat. Außerdem kann der Ausschuss in bestimmten Fällen erlauben, dass Studien an Kindern zurückgestellt werden, bis erste Ergebnisse bei Erwachsenen vorliegen. Als Ausgleich für die zusätzlichen Anforderungen erhalten die Pharmaunternehmen einen verlängerten Unterlagenschutz von einem halben Jahr.

Unternehmen können zudem freiwillig bereits zugelassene Arzneimittel nach einem pädiatrischen Prüfkonzept für die Anwendung bei Kindern weiterentwickeln. Sie erhalten als Anreiz dafür einen zehnjährigen Unterlagenschutz für das neu zugelassene Kinderarzneimittel (Paediatric Use Marketing Authorization, PUMA).

Klinische Studien

In Deutschland finden jährlich rund 1 200 klinische Studien statt. An rund 150 von diesen nehmen Kinder teil. Jede Studie muss vor Beginn von der Arzneimittelbehörde und der zuständigen Ethikkommission genehmigt werden. An Phase I-Studien nehmen in der Regel wenige gesunde Erwachsene teil. Erprobt wird, wie ein neuer Wirkstoff verstoffwechselt wird und ab welcher Dosis Nebenwirkungen auftreten. Nach Abschluss der Phase I-Studie legt die Zulassungsbehörde den Kinderstudienplan fest. Die Kinderstudien beginnen meist erst nach denen bei Erwachsenen, in manchen Fällen aber auch zeitgleich. Es folgen Studien der Phase II mit wenigen Kranken, bei denen Wirksamkeit, Verträglichkeit und Dosierung des neuen Arzneimittels untersucht werden. In Studien der Phase III werden viele Kranke eingeschlossen, meist mehrere Tausend in verschiedenen Ländern. Diese Studien dienen dazu, auch weniger häufige Nebenwirkungen zu erkennen. Phase IV-Studien finden nach der Zulassung statt, um beispielsweise zu erproben, wie das neue Medikament mit anderen Mitteln interagiert.

Mit sechs Millionen Euro aus dem Innovationsfonds fördert der Gemeinsame Bundesausschuss seit diesem Jahr ein digitales Informationssystem über Kinderarzneimittel. Die Projektverantwortliche Dr. rer. nat. Dr. med. habil. Antje Neubert von der Universität Erlangen erläutert die Ziele des Projekts.

Was gab den Anstoß für Ihre Studie zur Arznei­mittel­therapie­sicherheit bei Kindern?

Neubert: Kinder sind bei der Versorgung mit Arzneimitteln benachteiligt, weil oft die Wirksamkeit und Sicherheit nicht nachgewiesen und auch die richtige Dosis für das entsprechende Alter nicht geprüft ist. Häufig fehlen Informationen zur Anwendung von Medikamenten ohne Zulassung (off-label), nicht nur hinsichtlich des Arzneimittels und der Dosis, sondern auch in Bezug auf die Darreichungsform. Vermeidbare UAW und Medikationsfehler treten im Vergleich zur Erwachsenenmedizin häufiger auf.

Interventionen außerhalb von klinischen Studien sind dringend notwendig, um das Versorgungsdefizit bei der Arzneimitteltherapie von Kindern und Jugendlichen zu verbessern. Der Innovationsfonds hat spezifisch auch Projekte für eine Verbesserung der medizinischen Versorgung von Kindern und Jugendlichen angefragt. Gemeinsam mit der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin sehen wir hier die Chance, den längst überfälligen Beitrag zur Erhöhung der Sicherheit der pädiatrischen Arzneimitteltherapie in Deutschland zu leisten.

Welche Inhalte wird Ihr geplantes Arzneimittelinformationssystem generieren, und wie kann diese Information die Therapiesicherheit von Kindern verbessern?

Neubert: Das Kernstück unseres Arzneimittelinformationssystems sind systematisch recherchierte und mit Expertenwissen abgeglichene Informationen zur Dosierung von Arzneimitteln bei Kindern und Jugendlichen. Der Zulassungsstatus wird hinterlegt sein, ebenso wird das System Informationen zu für Kinder geeigneten Präparaten, Hinweise zur Zubereitung und Anwendung der Arzneimittel sowie pädiatrisch relevante Nebenwirkungen und Interaktionen liefern.

Wir erwarten, dass durch eine gesteuerte und evidenzbasierte Verordnung von Medikamenten für Kinder und Jugendliche unter Berücksichtigung relevanter klinisch-pharmakologischer Aspekte die Verschreibungspraxis verbessert wird und daraus resultierend, die hohe Rate an vermeidbaren unerwünschten Arzneimittelwirkungen und Medikationsfehlern im Kindes- und Jugendalter signifikant vermindert wird.

Zehn Jahre nach Inkrafttreten der EU-Verordnung zu Kinderarzneimitteln zieht die EMA eine überwiegend positive Bilanz. Welche Verbesserungen hat die Verordnung aus Ihrer Sicht gebracht? Wo gibt es weiterhin Defizite?

Neubert: Die Kinderarzneimittelverordnung hat sich bisher vor allem auf neue Medikamente positiv ausgewirkt. Hier gibt es bzw. wird es wichtige pädiatrische Daten geben, die im Rahmen der pädiatrischen Prüfpläne (PIPs) erhoben wurden. Der Ansatz der EU, mit dem PUMA Anreize für die Pharmazeutischen Unternehmer auch Medikamente mit abgelaufenem Patentschutz auf den Markt zu bringen, ist zum jetzigen Zeitpunkt wenig erfolgsversprechend. Fast 10 Jahre nach Inkrafttreten der Kinderarzneimittelverordnung gibt es nur drei Präparate, die mittels dieses Verfahrens zugelassen wurden. Somit ist zu erwarten, dass sich an der off-label Anwendung von Medikamenten mit abgelaufenem Patentschutz bei Kindern kaum etwas ändern wird und Kinder weiterhin benachteiligt bleiben.

Auch ist heute die Einbindung von Kindern und Jugendlichen in klinische Studien kein Tabuthema mehr. Dennoch besteht weiterhin großer Bedarf sowohl die Studienplanungen als auch die Durchführung zu optimieren. Die Bündelung von Kapazitäten und Kompetenzen z.B. in Form eines nationalen Netzwerkes, das wiederum Teil eines europäischen Netzwerkes ist, stellt einen vielversprechenden Ansatz dar.

3 Fragen an . . .

De. rer. nat. Dr. med. habil. Antje Neubert Universität Erlangen

Mit sechs Millionen Euro aus dem Innovationsfonds wird seit diesem Jahr ein digitales Informationssystem über Kinderarzneimittel gefördert, für das Sie die Projektverantwortung tragen. Was gab den Anstoß für das Projekt?

Neubert: Kinder sind bei der Versorgung mit Arzneimitteln benachteiligt, weil oft die Wirksamkeit und Sicherheit nicht nachgewiesen und auch die richtige Dosis für das entsprechende Alter nicht geprüft ist. Häufig fehlen Informationen zur Anwendung von Medikamenten ohne Zulassung, nicht nur hinsichtlich des Arzneimittels und der Dosis, sondern auch in Bezug auf die Darreichungsform. Vermeidbare unerwünschte Arzneimittelwirkungen und Medikationsfehler treten im Vergleich zur Erwachsenenmedizin häufiger auf. Interventionen außerhalb von klinischen Studien sind dringend notwendig, um das Versorgungsdefizit bei der Arzneimitteltherapie von Kindern und Jugendlichen zu verbessern. Der Innovationsfonds hat spezifisch auch Projekte für eine Verbesserung der medizinischen Versorgung von Kindern und Jugendlichen angefragt. Gemeinsam mit der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin sehen wir hier die Chance, den längst überfälligen Beitrag zur Erhöhung der Sicherheit der pädiatrischen Arzneimitteltherapie zu leisten.

Welche Inhalte wird Ihr geplantes Arzneimittelinformationssystem generieren und wie kann diese Information die Therapiesicherheit von Kindern verbessern?

Neubert: Das Kernstück unseres Arzneimittelinformationssystems sind systematisch recherchierte und mit Expertenwissen abgeglichene Informationen zur Dosierung von Arzneimitteln bei Kindern und Jugendlichen. Der Zulassungsstatus wird hinterlegt sein, ebenso wird das System Informationen über für Kinder geeignete Präparate, Hinweise zur Zubereitung und Anwendung der Arzneimittel sowie pädiatrisch relevante Nebenwirkungen und Interaktionen liefern.

Wir erwarten, dass durch eine gesteuerte und evidenzbasierte Verordnung von Medikamenten für Kinder und Jugendliche unter Berücksichtigung relevanter klinisch-pharmakologischer Aspekte die Verschreibungspraxis verbessert wird und, daraus resultierend, die hohe Rate an vermeidbaren unerwünschten Arzneimittelwirkungen und Medikationsfehlern im Kindes- und Jugendalter signifikant vermindert wird.

Zehn Jahre nach Inkrafttreten der EU-Verordnung zu Kinderarzneimitteln zieht die EMA eine überwiegend positive Bilanz. Welche Verbesserungen hat die Verordnung aus Ihrer Sicht gebracht? Wo gibt es weiterhin Defizite?

Neubert: Die Verordnung hat sich bisher vor allem auf neue Medikamente positiv ausgewirkt. Hier gibt es beziehungsweise wird es wichtige Daten geben, die im Rahmen der pädiatrischen Prüfpläne erhoben wurden. Der Ansatz der EU, mit dem PUMA (Paediatric Use Marketing Authorization) Anreize für die Pharmaunternehmen zu schaffen, auch Medikamente mit abgelaufenem Patentschutz für Kinder auf den Markt zu bringen, ist zum jetzigen Zeitpunkt wenig Erfolgversprechend. Fast zehn Jahre nach Inkrafttreten der Kinderarzneimittelverordnung gibt es nur drei Präparate, die in diesem Verfahren zugelassen wurden. Somit ist zu erwarten, dass sich an der Off-Label-Anwendung von Medikamenten mit abgelaufenem Patentschutz bei Kindern kaum etwas ändern wird.

Die Einbindung von Kindern und Jugendlichen in klinische Studien ist heute kein Tabuthema mehr. Dennoch besteht weiterhin großer Bedarf, die Studienplanungen und die Durchführung zu optimieren. Die Bündelung von Kapazitäten und Kompetenzen zum Beispiel in Form eines nationalen Netzwerkes, das wiederum Teil eines europäischen Netzwerkes ist, stellt einen vielversprechenden Ansatz dar.

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