Bei AML und Mastozytosen: EU lässt Midostaurin zu

Für gleich zwei seltene, lebensbedrohliche Erkrankungen erhielt im September 2017 der Multikinasen-Inhibitor Midostaurin (Rydapt) von Novartis die EU-Zulassung: bei Erwachsenen zur Behandlung der neu diagnostizierten FLT3-positiven akuten myeloischen Leukämie (AML) in Verbindung mit der Standard-Chemotherapie, sowie als Monotherapie bei Erwachsenen mit fortgeschrittenen systemischen Mastozytosen. In beiden Fällen handelt es sich um einen Therapiedurchbruch: Die Behandlung der AML tritt seit einem Vierteljahrhundert auf der Stelle, und für systemische Mastozytosen gab es bislang überhaupt keine zugelassene Therapie. Bei AML-Patienten, die eine FLT3-Mutation tragen, erzielte in der Ratify-Studie die Anwendung von Midostaurin im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verlängerung der Gesamtüberlebensrate mit einer 22%igen Reduktion des Sterberisikos. Bei drei Formen der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose bewirkte die Monotherapie eine deutliche Reduktion der Mastzellkonzentration sowie der Symptomlast.

Quelle: Novartis Pharma GmbH, www.novartis.de