ArchivDeutsches Ärzteblatt11/2018Hämophilie A: Personalisierte Therapie

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Hämophilie A: Personalisierte Therapie

Dtsch Arztebl 2018; 115(11): A-493

Grunert, Dustin

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Mit der Einführung von Rurioctocog alfa pegol (Adynovi®, Shire) erhalten Hämophilie-A-Patienten ein neues Arzneimittel, das mit einer verlängerten Halbwertszeit neue Möglichkeiten für eine optimierte maßgeschneiderte Therapie bietet.

Die prophylaktische Behandlung der Hämophilie A umfasst regelmäßige Injektionen des Blutgerinnungsfaktors VIII (FVIII). Ziel der Therapie ist es, einen FVIII-Spiegel von > 1 % aufrechtzuerhalten, um das Risiko schwerwiegender Blutungen zu reduzieren. Die Sicherheit für den Patienten hat sich durch die Verfügbarkeit von nichtplasmabasierten Präparaten erheblich verbessert. Grundlage einer personalisierten Therapie ist die individuelle Bestimmung der Halbwertszeit von appliziertem FVIII.

Rurioctocog alfa pegol ist zur Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A zugelassen und basiert auf Octocog alfa (Advante®, Shire), das als Goldstandard in der Substitutionstherapie etabliert ist. Das neue Präparat bietet eine verlängerte Halbwertszeit: Durch kontrollierte PEGylierung des Wirkstoffes mit Polyethylenglykol (PEG) konnte bei Rurioctocog alfa pegol im Vergleich zu Octocog alfa eine Verlängerung der Halbwertszeit um das 1,4- bis 1,5-Fache erreicht werden.

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Durch die verlängerte Halbwertszeit wird Rurioctocog alfa pegol die personalisierte Prophylaxe für Patienten noch weiter erleichtern. Dazu gehört die Aussicht vieler Patienten auf verringerte Injektionsfrequenzen bei gleichbleibend hohem Blutungsschutz.

In Kombination mit den Möglichkeiten einer individualisierten Therapie bedeutet dies eine wesentliche Therapieerleichterung für den Patienten bei gleichbleibend hohem Blutungsschutz. gru

Quelle: Pressemitteilung von Shire, „Neue Therapieoptionen durch verlängerte Halbwertszeit“ vom 22. Februar 2018

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