ArchivDÄ-TitelSupplement: PerspektivenNeurologie 1/2018SMA-Therapie: Erste Erfahrungen – Ein Jahr Spinraza

Supplement: Perspektiven der Neurologie

SMA-Therapie: Erste Erfahrungen – Ein Jahr Spinraza

Dtsch Arztebl 2018; 115(37): [33]

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Seit Juli 2017 ist mit Nusinersen (Spinraza) erstmals eine kausale, krankheitsmodifizierende Therapie für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) im deutschen Markt verfügbar. Dies hat zu einer neuen Lebensperspektive für viele Menschen mit SMA beigetragen. Für Säuglinge und Kleinkinder (infantile SMA, 6 Monate oder jünger) war bis zur Möglichkeit einer medikamentösen Therapie das Erreichen motorischer Meilensteine wie beispielsweise das Heben des Kopfes, freies Sitzen, Stehen oder Gehen undenkbar. „Sowohl für Patienten als auch Angehörige ist es daher nun schon psychologisch gut zu wissen, dass es eine kausale Therapie gibt“, erläutert Prof. Dr. Andreas Hahn, Gießen. Es bestehe die Hoffnung, dass mit Nusinersen das Fortschreiten der Erkrankung gestoppt und Verbesserungen der Muskelfunktion erreicht werden könnten. Der Genmodulator erhöht die Produktion des vollständigen und funktionsfähigen SMN-Proteins, wodurch das Überleben der Motoneuronen im Rückenmark sichergestellt wird.

Quelle: Biogen GmbH, www.biogen.de

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