POLITIK
Arzneimittel: Modelle für gerechtere Preise
„Pay for Outcome“ – ein Arzneimittelhersteller und eine Krankenkasse teilen sich das finanzielle Risiko für eine teuere Gentherapie. Stirbt der Patient, fließt ein Teil der Behandlungskosten zurück. Auch die Techniker Krankenkasse und der GKV-Spitzenverband überlegen in diese Richtung.
Rund 320 000 Euro kostet die Einmalbehandlung eines Leukämiepatienten mit der CAR-T-Zelltherapie Kymriah. Der Therapieansatz, bei dem körpereigene Immunzellen genetisch modifiziert und den Patienten reinfundiert werden, ist neu und vielversprechend. Erste Ergebnisse klinischer Studien belegten eindrucksvoll die Wirksamkeit dieses neuartigen Therapiekonzepts, schreiben die Autoren des pharmakritischen Arzneiverordnungsreports (AVR) 2018.
Doch genau hier liegt das Problem. Kymriah wurde im August vergangenen Jahres von der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA in einem beschleunigten Verfahren zugelassen. Wie viele beschleunigt zugelassene Arzneimittel wurde die Therapie nicht nach dem Goldstandard der randomisierten, kontrollierten Doppelblindstudien (RCT) geprüft. Nach Angaben des pharmazeutischen Herstellers Novartis wurde sie auf Basis von Phase-II-Studien zugelassen, bei der sie an 75 Kindern und Jugendlichen sowie an 93 Erwachsenen getestet wurde. Das heißt, das Wissen über die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie ist geringer als nach einer Standardzulassung. Dazu kommt, dass die Therapie mit lebensbedrohlichen Nebenwirkungen verbunden sein kann.
Langzeitwirkung ungewiss
Der Therapieansatz sei wissenschaftlich sehr interessant und biete beispielsweise bei Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphatischer Leukämie in einer therapierefraktären Situation eine neue Behandlungsmöglichkeit, sagte AVR-Autor Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig in einem Expertengespräch mit dem Deutschen Ärzteblatt Ende letzten Jahres in Berlin (siehe Kasten). „Ob wir damit diese Kinder endgültig heilen, werden wir aber in drei, vier Jahren wissen“, meinte der Vorsitzende der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft.
Angesichts der noch unsicheren Datenlage und des hohen Preises für die CAR-T-Zelltherapie haben sich Anfang März Novartis und der Kassendienstleister GWQ auf ein Erstattungsmodell für Kymriah geeinigt, das sich am Behandlungsergebnis orientiert. Stirbt ein Patient innerhalb eines definierten Zeitraums nach der Behandlung an seiner Blutkrebserkrankung, zahlt das Pharmaunternehmen einen Teil der Arzneimittelkosten an die Krankenkasse zurück. Beide Partner hätten entschieden, die finanzielle Verantwortung für diese innovative Therapieoption gemeinsam zu tragen, heißt es in einer gemeinsamen Stellungnahme von Novartis und GWQ. Gelten soll die Vereinbarung bis zum Abschluss der Preisverhandlungen, die das Unternehmen im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) mit dem GKV-Spitzenverband führt. Bewertung und Preisverhandlungen sind in der Regel ein Jahr nach der Marktzulassung abgeschlossen.
Therapie soll bezahlbar bleiben
Für Erstattungspreise, die sich am Therapieerfolg orientieren, hat sich Ende Februar in Berlin auch die Techniker Krankenkasse (TK) ausgesprochen. Sie hatte dabei ebenfalls innovative Gentherapien im Blick. Das AMNOG-Verfahren sei für die neuen Therapieverfahren ungeeignet, sagte der TK-Vorstandsvorsitzende Jens Baas. Als Beispiel führte er die Behandlung der Hämophilie an. Derzeit gebe es in Deutschland rund 4 000 Bluter, die eine Dauermedikation benötigten. Für die Standardtherapie mit Faktor-Präparaten wende die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) derzeit insgesamt rund 480 Millionen Euro auf. Mit Einführung einer im Jahr 2023 erwarteten Gentherapie, die bei einmaliger Gabe Heilung verspreche, könnten die GKV-Ausgaben auf vier Milliarden Euro steigen. Das wären rund zehn Prozent der gesamten Arzneimittelausgaben, erklärte Baas. Wie viele Arzneimittelexperten hält auch der TK-Chef diese Entwicklung für problematisch, weil neue Arzneimittel vermehrt in beschleunigten Verfahren zugelassen werden. Zuverlässige Aussagen zur Sicherheit und Langzeitwirksamkeit könnten zum Zeitpunkt der Zulassung noch nicht getroffen werden, so Baas: „Damit das Gesundheitswesen nachhaltig finanzierbar bleibt, brauchen wir gerechtere Vergütungsmodelle.“
Um sicherzustellen, dass sich der Preis für Gentherapien, Orphanpräparate oder beschleunigt zugelassene Medikamente künftig am Therapieerfolg orientiert, schlägt die TK die Einführung eines dynamischen Evidenzpreises vor. Das Modell sieht vor, dass der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bereits vor der Zulassung einer Therapie darüber entscheidet, ob sie das Standardverfahren der frühen Nutzenbewertung oder aufgrund von Evidenzlücken das Verfahren des dynamischen Evidenzpreises durchlaufen soll. Im letzteren Fall sollen innerhalb von zwei Jahren nach der Markteinführung in einem zentralen, pharmaunabhängigen Register zusätzliche Daten zu Nutzen und Risiken gesammelt werden. Während dieser Zeit kann der pharmazeutische Unternehmer seinen Preis, orientiert am europäischen Durchschnittspreis, frei wählen. Danach sollen Arzneimittelhersteller und Krankenkassen anhand der ermittelten zusätzlichen Daten erstmals über einen Erstattungspreis verhandeln, der dann in jährlichen Abständen an den Erkenntnisgewinn über das Präparat angepasst wird. „Für Präparate mit guten Behandlungserfolgen werden höhere Preise bezahlt und für weniger wirksame Präparate niedrigere“, sagte Tim Steimle, Leiter des Fachbereichs Arzneimittel bei der TK. Zusätzlich sollten Unternehmen, die in Deutschland und Europa forschten, in den ersten 24 Monaten einen Aufschlag auf ihren Preis nehmen dürfen.
Auch die Politik habe erkannt, wie wichtig das Thema fairer Erstattungspreise sei, sagte TK-Chef Baas. So sehe der Referentenentwurf des Gesetzes für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung vor, dass der G-BA künftig bei der Anwendung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen, die beschleunigt oder bedingt zugelassen wurden, begleitende Datenerhebungen wie zum Beispiel Anwendungsbeobachtungen, Fall-Kontroll-Studien oder Registerstudien verlangen kann. Der Gesetzentwurf sieht aber ausdrücklich keine zusätzlichen RCTs vor. Außerdem wird es dem G-BA künftig ermöglicht, die Behandlung von Patienten mit solchen Präparaten auf besonders qualifizierte Leistungserbringer zu beschränken. Baas zufolge haben sowohl das Bundesgesundheitsministerium als auch der G-BA „positives Interesse“ am dynamischen Evidenzpreis-Modell der TK gezeigt. „Es sollte noch in dieser Legislaturperiode umgesetzt werden“, forderte der Kassenchef.
Erfolgsmessung ist schwierig
Schon seit Längerem macht sich auch der GKV-Spitzenverband dafür stark, den Preis eines Arzneimittels an die zunehmenden Erkenntnisse über dessen Wirksamkeit anzupassen. Im Gespräch mit dem Deutschen Ärzteblatt hatte die Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel, Dr. med. Antje Haas, angekündigt, die Kassen würden sich 2019 an erste Modelle für eine erfolgsabhängige Vergütung wagen. Sie hatte damals aber auch auf Schwächen in einem der ersten Pay-for-Performance-Verträge für die Erstattung von Kymriah in den USA hingewiesen. Dort habe man als Erfolgskriterium die komplette Remission im Knochenmark nach einem Monat genommen. „Das war ein nutzloses Kriterium, weil wenige Wochen später ein volles Rezidiv auftreten kann“, sagte Haas. Damit wies sie zugleich auf die Schwierigkeiten hin, angemessene Erfolgskriterien zu definieren und diese auch zu messen. „Man könnte auf Pay-for-Performance-Modelle verzichten, wenn die Pharmaindustrie ihre Preispolitik ändern würde“, sagte Haas. Heike Korzilius
aerzteblatt.de
Experten im Gespräch
Die Möglichkeiten und Grenzen von Pay for Performance loteten Onkologe Wolf-Dieter Ludwig (v. l.), Kassenvertreterin Antje Haas und Industrievertreterin Jutta Wendel-Schrief aus.
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