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Dtsch Arztebl 2019; 116(26): A-1283

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Yargesa® zur Therapie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zugelassen – Das patentfreie Miglustat-Präparat Yargesa (Piramal Critical Care), bereits auf dem Markt zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1, ist nun auch zur Therapie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C) zugelassen worden. NP-C ist eine sehr seltene neurodegenerative Erkrankung, die zu den lysosomalen Speicherkrankheiten zählt.

Dem Niemann-Pick-Syndrom liegt ein genetischer Enzymdefekt zugrunde. Betroffen ist das Enzym Sphingomyelinase, das für die Spaltung von Sphingomyelin zuständig ist. Durch den Enzymdefekt kommt es zu einer vermehrten Speicherung von Sphingomyelinen in den Lysosomen von Milz, Leber, Knochenmark und Gehirn. Bei NP-C ist zusätzlich der Cholesterolstoffwechsel beeinträchtigt. Miglustat hemmt die Glukosylzeramidsynthase, die für den ersten Schritt in der Synthese der meisten körpereigenen Glykolipide verantwortlich ist. Dadurch kann das Fortschreiten der neurodegenerativen Symptome verlangsamt werden. Studien zu Nutzen und Risiken des Wirkstoffs im genehmigten Anwendungsgebiet wurden für das Referenzarzneimittel Zavesca® (Miglustat, Actelion) durchgeführt. nec

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Quelle: Mitteilung von Piramal Critical Care vom 12. Juni 2019

Zulassung für Gentherapie Zynteglo® bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie – Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Zynteglo®(bluebird bio) erteilt. Es handelt sich dabei um autologe CD34+-Zellen, die das βA-T87Q-Globin-Gen kodieren. Mit der Gentherapie sollen Patienten ab 12 Jahren behandelt werden, die eine transfusionsabhängige β-Thalass-ämie (TDT) und einen Nicht-β0/β0-Genotyp aufweisen, für die eine hämatopoetische Stammzellen-Transplantation (HSZT) infrage kommt, aber kein verwandter Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen (HLA) verfügbar ist. Die Daten der Phase-I/II–Studie HGB-205 zeigten, dass 75 % (n = 3/4) der Patienten mit Nicht-β0/β0-Genotypen die Transfusionsunabhängigkeit erreichten (≥ 12 Monate keine Transfusion und Hämoglobin ≥ 9 g/dl). In der Phase-I/II-Studie Northstar erreichten 80 % (n = 8/10) der Patienten vom Nicht-β0/β0-Genotypen die Transfusionsunabhängigkeit. Diese 11 Patienten hielten die Transfusionsunabhängigkeit für eine Dauer von 21 bis 56 Monaten aufrecht. 5 Patienten aus der Northstar-2 Phase-III-Studie konnten zum Stichtag bezüglich ihrer Transfusionsunabhängigkeit evaluiert werden. Von diesen 5 erreichten 80 % (n = 4/5) die Transfusionsunabhängigkeit. Die Behandlung wird weiterhin in den laufenden Phase-III-Studien Northstar-2 und Northstar-3 sowie in der Langzeit-Follow-up-Studie LTF-303 evaluiert. nec

Quelle: Mitteilung von bluebird bio vom 4. Juni 2019

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