ArchivDÄ-TitelSupplement: PerspektivenNeurologie 1/2019Nusinersen (Spinraza ® ) bei 5q-SMA: Frühzeitiger Einsatz

Supplement: Perspektiven der Neurologie

Nusinersen (Spinraza ® ) bei 5q-SMA: Frühzeitiger Einsatz

Dtsch Arztebl 2019; 116(37): [40]

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Die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (5q-SMA) verläuft oftmals schwerwiegend und auch bei späterem Krankheitsbeginn progredient. Bei der seltenen, neurodegenerativen SMA-Erkrankung kommt es zu einem fortschreitenden Untergang von Motoneuronen im Rückenmark und dadurch zu einer zunehmenden Muskelschwäche sowie Muskelschwund. Mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®) steht seit Mitte 2017 das erste und in der EU einzige zugelassene Arzneimittel zur Verfügung, mit dem die 5q-SMA aller Altersgruppen und Schweregrade kausal behandelt werden kann, auch präsymptomatische Patienten. Durch den Einsatz von Nusinersen können die Patienten motorische Meilensteine und eine Verbesserung der Muskelfunktion erreichen, die bei einem unbehandelten Krankheitsverlauf bisher nicht beobachtet wurden. Das große Potenzial des Wirkstoffs bei präsymptomatischer Behandlung untermauern auch die aktuellen Auswertungen der NURTURE-Studie. Bei Säuglingen, die so früh wie möglich und noch vor dem Auftreten erster Symptome behandelt werden sollten, zeigt Nusinersen eine signifikante Wirksamkeit.

Quelle: Biogen GmbH, www.biogen.de

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