ArchivDeutsches Ärzteblatt48/2019Gentherapie: Kassen und Ärzte unter Druck

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Gentherapie: Kassen und Ärzte unter Druck

Dtsch Arztebl 2019; 116(48): A-2230 / B-1826 / C-1777

Maybaum, Thorsten; Gießelmann, Kathrin

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Universitätsklinika und Krankenkassen setzen sich zur Wehr. Sie wollen sich nicht durch Medien und juristische Mittel zwingen lassen, die Kosten von zwei Millionen Euro für eine noch nicht zugelassene Gentherapie ohne Härtefallantrag zu übernehmen. Jetzt ist Bun­des­ge­sund­heits­mi­nis­ter Jens Spahn (CDU) am Zug.

Foto: Phichaklim1/iStock
Foto: Phichaklim1/iStock

Seit Mai 2019 ist der Wirkstoff Onasemnogene Abeparvovec-Xioi (Zolgensma®) von der Firma Avexis/Novartis bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 1 (SMA) in den USA zugelassen, aber noch nicht in Deutschland. Mittlerweile haben hierzulande daher viele Familien mithilfe eines Anwalts einen Antrag auf Kostenübernahme der hochpreisigen Gentherapie bei ihren Krankenkassen gestellt. Die genauen Zahlen seien nicht bekannt, heißt es in einem Schreiben der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) vom 29. Oktober an Jens Spahn und Prof. Josef Hecken, Vorsitzender des Gemeinsamen Bundes­aus­schusses (G-BA). Es sei aber davon auszugehen, dass in Deutschland deutlich mehr als 100 SMA-Betroffene im Alter unter zwei Jahren leben. Mindestens zwei Patienten wurden bereits auf Kassenkosten behandelt. In ihrem Brief warnen die Neuropädiater vor den Gefahren einer unkontrollierten Therapie auch bei fraglicher Indikation und schlagen Lösungsansätze vor (siehe folgender Beitrag). In seiner Antwort an die GNP, die dem vorliegt, teilt Hecken die Besorgnis und schreibt: „Sofern es überhaupt Steuerungs- und Harmonisierungsmöglichkeiten gibt, ist hier das Bundesministerium für Gesundheit der richtige Adressat.“

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Widerspruch der Kassen

Inzwischen haben sich auch die Krankenkassen zu Wort gemeldet und schließen sich den Forderungen der Fachgesellschaft an. Sie sehen sich unter Druck, die noch nicht zugelassene Therapie zu bezahlen. Die Kosten für die einmalige Zolgensma-Injektion liegen bei zwei Millionen Euro. In einem Schreiben vom 13. November an Spahn und führende Gesundheitspolitiker im Bundestag, das dem Deutschen Ärzteblatt (DÄ) vorliegt, wehren sie sich gegen die Aushöhlung bestehender gesetzlicher Regelungen. Es könne angesichts der „erheblichen Renditen“, die mit Arzneimitteln für neuartige Therapien erzielt würden, nicht ohne Widerspruch hingenommen werden, wenn bereits ohne Zulassung über eine „beispiellose Medienkampagne“ ein erheblicher Druck auf Krankenkassen und Ärzte entfaltet werde, heißt es in dem Brief. Die Sicherstellung und Finanzierung einer qualitativ hochwertigen Therapie müsse auf dem Stand medizinischen Wissens und gesetzlicher Vorgaben erfolgen, betonen GKV-Spitzenverband, G-BA und VUD, die das Schreiben ebenfalls unterzeichnet haben.

Zusammen fordern sie gesetzlich festzuschreiben, dass das (noch) nicht zugelassene Arzneimittel nur im Rahmen eines Härtefallprogramms eingesetzt werden dürfe. Mittels Härtefallprogrammen können lebensbedrohlich Erkrankte ohne Therapiealternative auch mit nicht zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden. Die Kosten trägt der Hersteller. Auch die GNP bittet in ihrem Schreiben darum, die Option eines Härtefallprogramms mit Avexis/Novartis zu besprechen, um die Übergangszeit bis zur Zulassung zu überbrücken. Die Firma Biogen hätte 2017 vor Markteinführung von Nusinersen (Spinraza®) ebenfalls von dieser Möglichkeit Gebrauch gemacht. Für dieses Medikament hat der G-BA bereits einen „erheblichen Zusatznutzen“ bei SMA festgestellt. Vergleichsstudien zur Wirksamkeit und Sicherheit von Zolgensma und Spinraza gebe es nicht. In den Briefen an Spahn wird zudem die Sorge geäußert, dass der Fall Zolgensma eine Blaupause sein könnte, weitere neue, teure Arzneimittel noch vor der Zulassung zu vermarkten. Damit würden nicht nur die Zulassung, sondern auch die frühe Nutzenbewertung des G-BA samt Preisverhandlungen ausgehebelt.

Haftungsrisiken für Ärzte

Da es sich bei SMA um eine Seltene Erkrankung handelt, deren Verlauf bei Säuglingen unbehandelt zum Tod führen kann, greift zudem eine Sonderregelung für Orphan Drugs. Nach dem Arznei­mittel­markt­neuordnungs­gesetz gilt bei Arzneimitteln gegen Seltene Erkrankungen ein Zusatznutzen als belegt. Erst wenn der Hersteller mit dem Medikament mehr als 50 Millionen Euro pro Jahr umsetzt, sieht das Gesetz eine Nutzenbewertung nach dem üblichen Verfahren vor.

Ohne abschließende Nutzen-Risiko-Bewertung und Zulassung setzte eine Anwendung in Deutschland einen Einzelimport voraus, der „mit erheblichen haftungsrechtlichen Risiken für den behandelnden Arzt verbunden“ sei, heißt es in dem Brief. GKV-Spitzenverband, G-BA und VUD fordern daher wie auch die Neuropädiater ein verblindliches Verfahren für den Einsatz von Zolgensma.

Thorsten Maybaum, Kathrin Gießelmann

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