ArchivDeutsches Ärzteblatt8/2020Zolgensma: Härtefallbegrenzung auf dringliche Fälle vorgeschlagen

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Zolgensma: Härtefallbegrenzung auf dringliche Fälle vorgeschlagen

Dtsch Arztebl 2020; 117(8): A-362 / B-318 / C-306

Maybaum, Thorsten

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Weltweit 100 Kinder sollen Zolgensma kostenfrei über ein Härtefallprogramm erhalten. Foto: picture alliance/Sebastian Gollnow/dpa
Weltweit 100 Kinder sollen Zolgensma kostenfrei über ein Härtefallprogramm erhalten. Foto: picture alliance/Sebastian Gollnow/dpa

Das Vorgehen von Avexis (Novartis) im Rahmen eines globalen Härtefallprogramms die Zolgensma-Behandlung von Patienten mit 5q-Spinaler Muskelatrophie (SMA) auszulosen, stößt weiter auf Kritik. Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) und die Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) schlagen nun stattdessen vor, das Härtefallprogramm auf dringliche Fälle zu begrenzen. Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) hatte das Härtefallprogramm für Zolgensma am 3. Februar abgesegnet. Novartis will dadurch weltweit insgesamt 100 Kinder mit SMA, die bestimmte Antragskriterien erfüllen, per Zufall – im zweiwöchentlichen Rhythmus – für eine Behandlung mit der rund 1,9 Millionen Euro teuren Einmalspritze auswählen. Sie sollen das Medikament kostenfrei noch vor der Zulassung erhalten. Die Zulassung in der Europäischen Union (EU) wird für Mitte des Jahres erwartet. Man lehne die Losvariante des Zolgensma-Härtefallprogramms „aus ethischen Gründen“ ab, schreiben DGM und GNP in einem Brief an Novartis. Die Fachgesellschaften erläutern weiter, dass die Vergabe primär an diejenigen Betroffenen erfolgen sollte, „für die keine Standardtherapie zur Verfügung steht oder bei denen die Standardtherapie nicht wirksam ist“. DGM und GNP gehen von einem kleinen Patientenkreis aus, für den Novartis die Therapie kostenfrei bereitstellen solle. Zugleich erklärten sie sich bereit, in einer Kommission von Experten, Patientenvertretern und Ethikern zu prüfen, bei welchen Patienten die Kriterien für eine Therapie mit Zolgensma vorliegen. Notfalls werde die Kommission sich auch der Aufgabe stellen, die Prioritäten in der Behandlung der Patienten festzulegen. Novartis hatte bereits erklärt, nicht mehr als 100 zusätzliche Dosen produzieren zu können. Eine Sprecherin bezeichnete die Situation als „Dilemma“. „Wir haben einfach nicht so viele Dosen zur Verfügung wie wir gerne hätten“, sagte sie. may

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