ArchivDeutsches Ärzteblatt15/2020Spinale Muskelatrophie: Zolgensma steht in Europa kurz vor der Zulassung

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Spinale Muskelatrophie: Zolgensma steht in Europa kurz vor der Zulassung

Meyer, Rüdiger; Maybaum, Thorsten

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Zolgensma wurde in den USA im Mai 2019 zugelassen. In Japan erfolgte die Zulassung vor wenigen Tagen. Der Wirkstoff ist bereits über eine Härtefallregelung verfügbar. Foto: picture alliance/Sebastian Gollnow dpa
Zolgensma wurde in den USA im Mai 2019 zugelassen. In Japan erfolgte die Zulassung vor wenigen Tagen. Der Wirkstoff ist bereits über eine Härtefallregelung verfügbar. Foto: picture alliance/Sebastian Gollnow dpa

Fast ein Jahr nach der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) grünes Licht für die Zulassung einer Gentherapie für die spinale Muskelatrophie (SMA) gegeben. Onasemnogene abeparvovec-xioi dürfte demnächst als Zolgensma von der EU-Kommission zugelassen werden. Der Preis soll etwa 1,9 Millionen Euro für eine einzige Infusion betragen, die die Erkrankung lebenslang stoppen soll. Die Gentherapie wurde zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 entwickelt. Die Erkrankung kann seit 2017 mit Nusinersen (Spinraza) behandelt werden. Sie muss alle vier Monate wiederholt werden und kostet etwa 300 000 Euro pro Jahr. Da die Datenlage für Zolgensma noch schwach ist, wird die Zulassung in Europa an die Durchführung von weiteren klinischen Studien geknüpft. Außerdem soll ein Patientenregister eingerichtet werden. Die EMA gibt nur eine Empfehlung zur Zulassung ab, die in der Regel innerhalb weniger Monate durch die EU-Kommission erfolgt. Prof. Dr. med. Janbernd Kirschner, Direktor der Abteilung für Neuropädiatrie mit dem Sozialpädiatrischen Zentrum (SPZ) der Uniklinik Bonn, bezeichnete es als „zunächst einmal sehr erfreulich, dass die lange Wartezeit seit der Entscheidung der FDA jetzt vorüber“ sei. Sehr überraschend und irgendwie auch unverständlich sei aber die Tatsache, dass die Indikation ohne Beschränkung des Alters und/oder des Körpergewichts festgelegt wurde, sagte er. Die EMA empfiehlt die Zulassung für alle Patienten mit SMA Typ I und darüber hinaus für alle Patienten mit SMA und zwei oder drei SMN2-Kopien. Damit seien zwar vor allem eher schwerer betroffene Patienten eingeschlossen, es gebe aber auch Jugendliche und Erwachsene mit diesen Charakteristika. „Abgeschlossene klinische Studien gibt es aber bisher nur für Säuglinge und die Zulassung in den USA erfolgte mit einer Altersgrenze von zwei Jahren“, sagte Kirschner. Für welche älteren Patienten der Einsatz sicher und wirksam sei, bliebe Spekulation. rme/may

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