ArchivDeutsches Ärzteblatt26/2020Spinale Muskelatrophie: Zolgensma ab 1. Juli auf dem deutschen Markt

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Spinale Muskelatrophie: Zolgensma ab 1. Juli auf dem deutschen Markt

Eckert, Nadine

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Eines von 10 000 Kindern wird mit dem Typ 1 der spinalen Muskelatrophie geboren. Foto: picture alliance/dpa/Sebastian Gollnow. Foto: picture alliance/dpa/Oliver Berg
Eines von 10 000 Kindern wird mit dem Typ 1 der spinalen Muskelatrophie geboren. Foto: picture alliance/dpa/Sebastian Gollnow. Foto: picture alliance/dpa/Oliver Berg

Die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) bei Kindern eingesetzte Gentherapie Zolgensma soll ab dem 1. Juli auf dem deutschen Markt verfügbar sein. Dies gab die Herstellerfirma des teuersten Medikaments der Welt, die Novartis-Tochter Avexis, bekannt. Geht es nach dem Hersteller, soll die Einmal-Gentherapie mit Zolgensma 1,945 Millionen Euro kosten. Mitte Mai hatte die Europäische Arzneimittelbehörde die Zulassung für das Medikament erteilt. In den USA ist es schon seit einiger Zeit zugelassen. Zolgensma ersetzt das bei SMA1 defekte Gen durch eine funktionsfähige Kopie. Klinische Daten der neuen Gentherapie zeigen ein längeres ereignisfreies Überleben und das Erreichen von motorischen Meilensteinen, die bei unbehandelten Patienten nie beobachtet wurden. Bislang wurden etwa 500 Patienten weltweit behandelt. Die Behandlung erfolgt in einer einmaligen, einstündigen Infusion. In Deutschland wird die Gentherapie in den kommenden Monaten den erforderlichen frühen Nutzenbewertungsprozess durchlaufen. Gleichzeitig suche man mit den Partnern im Gesundheitswesen nach neuen Lösungen der Erstattung, die den schnellen Patientenzugang zu therapeutischen Innovationen fördere, heißt es vom Unternehmen. Mehrere Verträge über erfolgsabhängige Erstattungsmodelle, die die Besonderheiten einer Gentherapie zur einmaligen Applikation berücksichtigen, seien bereits geschlossen worden. nec

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