Nusinersen stabilisiert Motorik: Deutschlandweite Studie

Die Fachzeitschrift Lancet Neurology hat eine Studie mit 124 Patienten aus Deutschland mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) aus zehn neuromuskulären Behandlungszentren veröffentlicht. Die Patienten wurden mit der zugelassenen Dosierung von 12 mg Nusinersen pro Anwendung behandelt. Davon wurden 57 über einen Zeitraum von 14 Monaten beobachtet. Sie zeigten eine klinisch bedeutsame Verbesserung des HFMSE-Scores um durchschnittlich 3,12 Punkte. Die Verbesserung war bei SMA Typ 3 größer als bei SMA Typ 2 (4,2 vs. 1,1 Punkte) und bei gehfähigen Patienten ebenfalls größer (4,6 vs. 2,1 Punkte). Der RULM-Score (max. 37 Punkte) verbesserte sich im Median um 1,09 Punkte. In beiden Aspekten konnte keine Abhängigkeit zum Alter der Patienten festgestellt werden. Beim 6-Minuten-Gehtest lag die durchschnittliche Verbesserung nach 14 Monaten bei 46 Metern. Die Beobachtungsstudie zeigt insgesamt eine kontinuierliche Verbesserung der motorischen Funktionen bei fortlaufender Therapie und belegten sowohl bei jugendlichen als auch erwachsenen Patienten einen hohen Stellenwert der medikamentösen Behandlung.

Quelle: Biogen GmbH, www.biogen.de