Spinale Muskelatrophie: Risdiplam bei Säuglingen

Roche hat 1-Jahres-Daten des zweiten Teils der zulassungsrelevanten Studie FIREFISH bekannt gegeben. Darin eingeschlossen wurden Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 im Alter zwischen ein und sieben Monaten. Die aktuelle Datenanalyse zeigt, dass nach 12-monatiger Behandlung mit der Prüfsubstanz Risdiplam 29 % (12/41) der Studienteilnehmer in der Lage waren, mindestens fünf Sekunden ohne Unterstützung zu sitzen. Somit wurde der primäre Endpunkt erreicht. Die Beurteilung erfolgte mithilfe der bruttomotorischen Skala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III). Im natürlichen Krankheitsverlauf erreichen SMA Typ 1 Patienten diesen Meilenstein nicht. Außerdem zeigen die aktuellen Ergebnisse aus FIREFISH, dass 43,9 % (18/41) der Studienteilnehmer ihren Kopf aufrecht halten, 31,7 % (13/41) sich zur Seite rollen und 4,9 % (2/41) mit Unterstützung stehen konnten. Die Dauer der Behandlung mit Risdiplam betrug zum Analysezeitpunkt im Median 15,2 Monate. Das mediane Alter der Studienteilnehmer lag bei 20,7 Monaten. 93 % (38/41) der Säuglinge waren am Leben und 85,4% (35/41) ereignisfrei.

Quelle: Roche Pharma AG, www.roche.de