ArchivDeutsches Ärzteblatt27-28/2020Alessandro Aiuti: Mit Gentherapien gegen seltene Erbkrankheiten

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Alessandro Aiuti: Mit Gentherapien gegen seltene Erbkrankheiten

Spielberg, Petra

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Alessandro Aiuti, Foto: Fondazione Telethon
Alessandro Aiuti, Foto: Fondazione Telethon

Der Mailänder Arzt und Forscher Prof. Dr. Alessandro Aiuti (54) wird für seine Erfolge bei der Entwicklung von Gentherapien für vererbbare Krankheiten mit dem Else Kröner-Fresenius-Preis für Medizinische Forschung 2020 ausgezeichnet. Der internationale Forschungspreis gilt mit 2,5 Millionen Euro als einer der höchst dotierten medizinischen Wissenschaftspreise weltweit.

Der auf Humanbiologie spezialisierte Wissenschaftler beschäftigt sich insbesondere mit der seltenen Immunkrankheit ADA-SCID. Bei der von ihm entwickelten Gentherapie werden den Patienten bestimmte Blutstammzellen (CD34+) entnommen und ihre DNA modifiziert. Die korrekte Version des Gens wird anschließend mithilfe eines viralen Vektors wieder in das Erbgut der entnommenen Zellen eingebracht und die genetisch veränderten Zellen dem Patienten per Infusion verabreicht, wo sie im Knochenmark Lymphozyten zur Abwehr von Infektionen produzieren. Die in Europa als Arzneimittel zugelassene Behandlung ist eine der wichtigsten Ergebnisse der Entwicklung von Gentherapien weltweit. Darüber hinaus hat Aiuti Gentherapien für vier weitere Erbkrankheiten entwickelt, darunter das Wiskott-Aldrich-Syndrom und die metachromatische Leukodystrophie.

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Aiuti studierte Medizin in Rom. Seit 1997 ist er am San Raffaele Scientific Institute in Mailand tätig, wo er auch an der Vita Salute San Raffaele Universität lehrt. Zudem ist er stellvertretender Direktor am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy und Direktor der Pädiatrischen Immunhämatologie am San Raffaele Krankenhaus. Petra Spielberg

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