Luspatercept aktiviert Erythrozyten-Reifung – Bei Patienten mit einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) oder einer Beta-Thalassämie steht oftmals die Transfusion von Erythrozyten-(EK-)Konzentraten im Vordergrund der Behandlung. Diese stellten aber eine erhebliche Belastung für die Patienten dar, so Dr. med. Regine Grosse, Hamburg.
Sie bergen zusätzliche Gesundheitsrisiken, zudem muss mit einer Chelattherapie einer Eisenüberladung entgegengewirkt werden. Daher sei es begrüßenswert, dass mit Luspatercept (Reblozyl®, Celgene) der erste und bislang einzige Erythrozyten-Reifungs-Aktivator in der EU zugelassen wurde. Grundlage für die Zulassung bei MDS war die Phase-III-Studie MEDALIST, in der Luspatercept im Vergleich zu Placebo zu einer signifikanten Entlastung von EK-Transfusionen führte. Inkludiert waren Patienten mit RS+ MDS ohne Deletion von Chromosom 5q (non-del[5q]).
In der BELIEVE-Studie konnte bei Beta-Thalassämie-Patienten mit Luspatercept versus Placebo ebenfalls eine signifikante Reduktion der EK-Transfusionen erreicht werden. Und dies bei sehr guter Verträglichkeit. rf
Quelle: Digitales Fachpressegespräch „Luspatercept (Reblozyl®) Neue Behandlungsoption zur Behandlung chronischer Anämie bei Patienten mit MDS und Beta-Thalassämie“, 29. Sepember. 2020; Veranstalter: Celgene
Ravulizumab bei aHUS – Im Juni 2020 wurde der C5-Komplement-Inhibitor Ravulizumab (Ultomiris®, Alexion) zur Therapie des atypischen Hämolytisch-Urämischen Syndroms (aHUS) zugelassen. Mittlerweile wird er in der Praxis eingesetzt. Dr. med. Martina Guthoff, Tübingen, zufolge profitieren Patienten vor allem von der längeren Halbwertszeit.
Ravulizumab ist eine Weiterentwicklung des Standardtherapeutikums Eculizumab (Soliris®, Alexion) und weist eine vierfach längere Eliminationshalbwertszeit auf. Daraus resultiere ein verlängertes Dosierungsintervall (8 Wochen bei Erwachsenen), mithin eine Reduktion der Verabreichungshäufigkeit und eine geringere infusionsbedingte Belastung. Das Medikament wirke nicht weniger schnell. Die Umstellung müsse aber gut vorbereitet werden: Die Dosierung sei gewichtsabhängig und müsse ebenso neu berechnet werden wie die Zahl der Durchstechflaschen. rk
Quelle: Virtuelles Symposium „State of the art: Behandlung von aHUS in 2020“, 2. Oktober 2020; Veranstalter: Alexion
