ArchivDeutsches Ärzteblatt42/2021Immunthrombozytopenie: Reduktion der Rezidivrate durch Mycophenolat Mofetil plus Steroide in der Erstlinie

MEDIZINREPORT: Studien im Fokus

Immunthrombozytopenie: Reduktion der Rezidivrate durch Mycophenolat Mofetil plus Steroide in der Erstlinie

Siegmund-Schultze, Nicola

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Foto: Science Photo Library/ DENNIS KUNKEL MICROSCOPY
Foto: Science Photo Library/ DENNIS KUNKEL MICROSCOPY

Die primäre Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Autoimmunerkrankung mit isolierter Thrombozytopenie. Durch immunologische Fehlregulationen kommt es zum Verlust der Toleranz gegenüber körpereigenen Thrombozyten und/oder ihren Vorläuferzellen, den Megakaryozyten. Standard-Erstlinienmedikamente sind – außerhalb der Notfallbehandlung – Glukokortikoide. Die meisten Patienten sprechen initial darauf an, allerdings fallen die Thrombozytenwerte bei einer Dosisreduktion häufig wieder ab. Glukokortikoide sollten keine Dauermedikation sein.

Mit dem Ziel, die Effektivität der Erstlinientherapie zu erhöhen und die Rezidivrate zu senken, wird das Immunsuppressivum Mycophenolat Mofetil (MMF) bei ITP-Patienten geprüft. Die FLIGHT-Studie ist eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte und unverblindete Studie. 120 erwachsene, durchschnittlich 54 Jahre alte Patienten mit ITP nahmen teil. Die Thrombozytenzahl lag < 30/nL (Durchschnitt: 7,2/nL) und die Probanden erhielten Glukokortikoide. Sie wurden 1 : 1 randomisiert in eine Gruppe, die zusätzlich MMF einnahm und eine 2. Gruppe mit Steroidtherapie alleine. MMF wurde mit 500 mg 2-mal täglich in den ersten 2 Wochen dosiert, anschließend auf 750 mg 2-mal täglich erhöht, sofern keine unerwünschten Effekte dagegen sprachen, und nach 4 Wochen auf 1 g 2-mal täglich. Nach 6 Monaten wurde MMF bei komplettem Ansprechen (Thrombozyten > 100/nL) um monatlich 250 mg reduziert mit dem Ziel, die Thrombozyten bei > 30/nL zu stabilisieren. Primärer Endpunkt war das Therapieversagen, ein Abfall der Thrombozytenzahl auf < 30/nL, sekundäre Endpunkte Blutungen, unerwünschte Effekte und Lebensqualität. Beobachtungszeit waren 2 Jahre.

In der MMF-Gruppe gab es seltener ein Therapieversagen als mit Glukokortikoiden alleine (22 % vs. 44 %; Hazard Ratio: 0,41; p = 0,008). Das Ansprechen war außerdem stärker: 91,5 % der Patienten in der MMF-Gruppe hatten Plättchenzahlen > 100/nL vs. 63,9 % in der Gruppe mit Glukokortikoiden alleine (p < 0,001). Keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen gab es in der Blutungsrate, dem Bedarf einer Notfallbehandlung und unerwünschten Effekten wie Infektionen. Allerdings berichteten Patienten in der MMF-Gruppe über eine schlechtere gesundheitsbezogene Lebensqualität (physische Funktionalität und Fatigue) im Verlauf von 12 Monaten. Statistisch könne allerdings ein Zufallsbefund in diesem Parameter nicht ausgeschlossen werden, so die Autoren.

Fazit: „Die Studie aus Großbritannien zeigt eine neue Herangehensweise an die ITP, nämlich bereits in der 1. Therapielinie eine Kombination mehrerer Wirkstoffe (hier Glukokortikoid + Mycophenolat) einzusetzen, um mehr anhaltende Remissionen zu erreichen“, kommentiert Prof. Dr. med. Axel Matzdorff vom Asklepios Klinikum Uckermark in Schwedt an der Oder. „Leider ist Mycophenolat für die ITP nicht zugelassen und diese arzneimittelrechtliche Einschränkung wird einer breiteren Anwendung im Wege stehen. Die Kombination Glukokortikoid mit Thrombopoetin-Rezeptor-Agonist wäre aber eine Alternative und die ersten Studien dazu sind unterwegs.“

Dr. rer. nat. Nicola Siegmund-Schultze

Bradbury CA, Pell J, et al.: Mycophenolate Mofetil for first-line treatment of immune thrombocytopenia. N Engl J Med 2021; 385: 885–95.

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