ArchivDeutsches Ärzteblatt3/2022Orphan Drugs: Wenige Informationen über den Zusatznutzen

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Orphan Drugs: Wenige Informationen über den Zusatznutzen

Osterloh, Falk

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Arzneimittel gegen Mukoviszidose müssen erst ab einer Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro nachweisen, ob sie einen Zusatznutzen im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie haben. Foto: Science Photo Library
Arzneimittel gegen Mukoviszidose müssen erst ab einer Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro nachweisen, ob sie einen Zusatznutzen im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie haben. Foto: Science Photo Library

Die Hälfte der Orphan Drugs ist nicht besser als die bisherige Standardtherapie. Experten fordern deshalb, dass auch Orphan Drugs in jedem Fall ihren Zusatznutzen nachweisen müssen.

Seit Inkrafttreten des AMNOG im Jahr 2011 müssen die Hersteller neuer Arzneimittel nachweisen, dass ihr Medikament einen Zusatznutzen im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie aufweist. Diese Regelung gilt allerdings nicht für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs), solange diese eine Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro pro Jahr nicht überschritten haben. Mit diesem sogenannten fiktiven Zusatznutzen soll ein Anreiz für die Pharmaunternehmen gesetzt werden, auch Arzneimittel für einen kleinen Patientenkreis auf den Markt zu bringen.

Vergleichstherapie diskreditiert

Seit 2011 sind 94 Orphan Drugs in Deutschland auf den Markt gekommen (Stand: November 2021). 20 von ihnen haben die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro überschritten und mussten ihren Zusatznutzen im Vergleich zur Standardtherapie nachweisen. Bis zum Überschreiten dieser Schwelle dauerte es im Median zwischen drei und 3,5 Jahre. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), der für die Bewertung des Zusatznutzens zuständig ist, hat zu den 20 Orphan Drugs 74 Beschlüsse gefasst.

Wie das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) jetzt analysiert hat, konnte für die Hälfte dieser Orphan Drugs kein Zusatznutzen festgestellt werden. Deshalb forderte der Leiter des IQWiG, Prof. Dr. med. Jürgen Windeler, den fiktiven Zusatznutzen für Orphan Drugs zu streichen. „Das Problem liegt darin, dass durch die Privilegierung der Orphan Drugs Arzneimittel in der Versorgung bleiben, von denen wir nicht wissen, ob sie einen Zusatznutzen haben oder nicht“, sagte Windeler bei der Präsentation des Berichts Mitte Januar.

Dem Bericht zufolge war in 54 Prozent der Fälle der Zusatznutzen der Orphan Drugs nicht belegt. In 15 Prozent war er nicht quantifizierbar. In sieben Prozent hatten die Orphan Drugs einen geringen Zusatznutzen, in 22 Prozent einen beträchtlichen und in zwei Prozent einen erheblichen. „Im Median dauerte es drei Jahre bis zu der Erkenntnis, dass ein Großteil der Arzneimittel gar keinen Zusatznutzen mit sich gebracht hat“, sagte Windeler. In dieser Zeit seien die Therapien, die zuvor verwendet wurden, diskreditiert und als minderwertig betrachtet worden. „Für die Patienten ist das unter Umständen ein Problem“, so der IQWiG-Leiter.

Durch die Privilegierung von Orphan Drugs werde die Zielsetzung des AMNOG konterkariert, bei den neuen Arzneimitteln die Spreu vom Weizen zu trennen. „Deshalb sollte diese Regelung abgeschafft werden“, forderte Windeler. Dabei könnten durchaus finanzielle Anreize für die Hersteller geschaffen werden, damit sie in die Forschung von Orphan Drugs investieren. Ihnen aber ein Privileg im Bereich der Bewertung zu verschaffen, das teilweise gar nicht stimme, sei nicht richtig.

Zudem forderte Windeler die neue Bundesregierung auf, dem G-BA mehr Mittel an die Hand zu geben, Evidenz einzufordern. Schon heute macht der G-BA von seiner Möglichkeit Gebrauch, seine Beschlüsse zeitlich zu befristen. Für die Hersteller gibt es jedoch keine finanziellen Sanktionen, wenn sie nach Ablauf der Fristen keine neuen Daten vorlegen. „Es müsste Konsequenzen haben, wenn die Hersteller die geforderten Daten nicht liefern“, forderte Windeler.

Fokus auf Zulassungsstudien

Pharmaunternehmen haben die Möglichkeit, sich frühzeitig vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), das für die Zulassung neuer Arzneimittel zuständig ist, und dem G-BA bezüglich der Unterlagen beraten zu lassen, die sie für eine Zulassung und für die Bewertung eines Zusatznutzens vorlegen müssen. „In den Anhörungen beim G-BA hören wir immer wieder von den Unternehmen, dass sie Studien zum Zusatznutzen nicht angefertigt haben, weil die Zulassungsbehörde sie nicht gefordert hat“, sagte der Leiter des Bereichs Arzneimittel beim IQWiG, Dr. med. Thomas Kaiser. Den Unternehmen gehe es also meist nur um die Zulassungsstudien und weniger um die Dossiers für die frühe Nutzenbewertung – denn die Konsequenzen seien für die Hersteller zu gering, wenn sie nicht ausreichend Evidenz zur Feststellung eines Zusatznutzens vorlegten. Falk Osterloh

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