ArchivDeutsches Ärzteblatt46/2001Seltene Erkrankungen: Austausch über Grenzen hinweg

THEMEN DER ZEIT

Seltene Erkrankungen: Austausch über Grenzen hinweg

Dtsch Arztebl 2001; 98(46): A-3024 / B-2574 / C-2384

Stremmel, Wolfgang; Löhr, Matthias

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Sogar Hollywood beschäftigte sich 1993 mit dem Thema „Seltene Erkrankungen“. Im Film „Lorenzos Öl“ suchen Eltern ein Mittel gegen die genetische Erkrankung ihres Sohnes. Ungewöhnliche Duplizität der Ereignisse: Kurz nach dem Filmstart im Januar entdeckten Forscher das verursachende ALD-Gen. Foto: Archiv
Sogar Hollywood beschäftigte sich 1993 mit dem Thema „Seltene Erkrankungen“. Im Film „Lorenzos Öl“ suchen Eltern ein Mittel gegen die genetische Erkrankung ihres Sohnes. Ungewöhnliche Duplizität der Ereignisse: Kurz nach dem Filmstart im Januar entdeckten Forscher das verursachende ALD-Gen. Foto: Archiv
Die European Platform for Patient Organization,
Science and Industry will die Entwicklung
von Medikamenten gegen seltene Krankheiten fördern.


Für Zuckerkranke gibt es den Diabetes-Bund, für Hypertoniker die Hochdruck-Liga und für Magenkranke die Gastro-Liga. Diese Volkskrankheiten stellen einen erheblichen wirtschaftlichen Faktor dar und haben mächtige Interessenvertretungen, sowohl aufseiten der Ärzte und Wissenschaftler wie auch aufseiten der Patienten und der Pharmaindustrie.
Anders sieht es bei seltenen Erkrankungen aus, die in ihrer Gesamtheit zwar auch ein erhebliches Potenzial darstellen, sich aber auf eine Vielzahl sehr unterschiedlicher Krankheiten verteilen. Auf europäischer Ebene widmet sich seit vier Jahren die European Platform for Patient Organization, Science and Industry (Epposi) diesen seltenen Erkrankungen, angestoßen von einer europäischen Gesetzesinitiative, die dazu dienen sollte, Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen (orphan drugs) zu fördern. Bei ihrem ersten Treffen Ende letzten Jahres hat Epposi begonnen, mit Blick auf Informationsstrategien, Diagnostik und Therapie ein Netzwerk aufzubauen, das Partner aus der Industrie einbindet. Auch auf politischer Ebene sind erste Schritte getan. Der EU-Kommission zufolge werden 20 Prozent der Mittel des 4. Rahmenprogramms der EU-Förderung bereits für seltene Erkrankungen ausgegeben. Das 5. Rahmenprogramm soll diese Quote halten. Inzwischen sei außerdem ein spezielles Programm für die Behandlung seltener Erkrankungen aufgelegt worden. Auch das Europa-Parlament hat den Willen bekräftigt, die Situation der Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, zu verbessern.
Auf die Frage nach der Definition seltener Erkrankungen gibt es unterschiedliche Antworten. In der EU gilt eine Prävalenz von weniger als einer Erkrankung je 2 000 Einwohner als selten. Aus Sicht der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) kommt eine „Orphan-Drug-Zulassung“ nur bei weniger als 200 000 Betroffenen infrage, was bei 280 Millionen Amerikanern auf eine Prävalenz von weniger als 1/1 000 hinausläuft. Marlene E. Haffner, Leiterin der Orphan-Drug-Abteilung der FDA, berichtet, dass ihre Behörde rund 5 000 genetisch determinierte seltene Erkrankungen dokumentiert hat. Nach dem Orphan-Drug-Gesetz seien zurzeit zwölf Medikamente zugelassen, mit denen potenziell zwei Millionen Erkrankte behandelt werden könnten. Der Unterstützung von Tagungen, die auch Patientenorganisationen einbeziehen, widmet sich das Office of Rare Diseases der nationalen amerikanischen Gesundheitsbehörde (NIH). Deren Homepage (http://rarediseases. info.nih.gov/) listet seltene Krankheiten und verweist auf weitere Internetseiten zu den einzelnen Erkrankungen, Fachgesellschaften und Patientenorganisationen. Die Listen werden ständig aktualisiert. Im Vergleich zur EU gibt es allerdings Diskrepanzen bei der Listung seltener Erkrankungen. Eine Aufgabe von Epposi wird es sein, hier eine internationale Harmonisierung herbeizuführen.
Für die Pharmaindustrie und Biotechnologiefirmen sind rare diseases allerdings nur dann wirtschaftlich interessant, wenn beispielsweise ein für seltene Erkrankungen entwickeltes Medikament auch bei anderen Indikationen eingesetzt wird oder ein bereits entwickeltes Präparat mit neuer Indikation verwendet werden kann. Dass sich aber auch Innovationen lohnen können, die ausschließlich der Therapie einer seltenen Erkrankung dienen, davon ist Erik Tambuyzer von der Genzyme Corporation überzeugt. Der Erfolg der Firma gründet sich auf die Herstellung einer rekombinanten Glukocerbrosidase zur Behandlung des M. Gaucher (Typ 1). Jos Peeters von der Risikokapitalgesellschaft Capricorn Venture Partners unterstützt diesen Optimismus. Kapital sei von verschiedenen Seiten zu erwarten. So habe der ehemalige Eigentümer des Pharmakonzerns Boehringer-Mannheim, Curt Engelhorn, eine Stiftung gegründet, die Forschung und Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen sponsere.

Prof. Dr. med. Matthias Löhr
Prof. Dr. med. Wolfgang Stremmel
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