ArchivDeutsches Ärzteblatt12/2003Gentherapie: Ergänzung
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LNSLNS Bitte gestatten Sie mir folgende Ergänzungen zu dem Beitrag. Die Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden oder Ribozymen wird nicht als Gentherapie im engeren Sinne bezeichnet, da weder ein Gen in seiner Struktur therapeutisch verändert wird noch ein Vektor mit den Eigenschaften eines Gens in eine Zelle eingeschleust wird. Dies wird auch daran deutlich, dass zwar klinische Gentherapiestudien durch die „Kommission Somatische Gentherapie der Bundes­ärzte­kammer“ genehmigt werden müssen, klinische Studien mit Oligonukleotiden aber nicht von dieser Kommission bearbeitet werden.
Innerhalb des Begriffes „Molekulare Therapie“ könnte man aber Therapieformen mit Oligonukleotiden oder Gentherapievektoren sub-
sumieren. Neben Antisense-Oligonukleotiden oder Ribozymen sollte noch eine hochinteressante Therapiemöglichkeit erwähnt werden, nämlich die des Einsatzes von so genannten doppelsträngigen Decoy-(gleich „Falle“)Oligonukleotiden. Diese Wirkstoffgruppe hindert Transkriptionsfaktoren (Proteine, die die Funktion von Botenstoffen haben) daran, ihre Zielgene zu aktivieren und in der Folge krankmachende Gene zu exprimieren. Die Decoy-Oligonukleotide sind kurzkettige DNA-Doppelstränge (10 bis 25 Basenpaare lang), die die spezifische DNA-Bindungsstelle des Transkriptionsfaktors imitieren und die aktiv, d. h. ohne Hilfsmittel, in die Zielzellen transportiert werden. Durch die Bindung eines Transkriptionsfaktors an das Decoy-Oligonukleotid wird dieser effektiv neutralisiert und die nachgeschaltete (pathologische) Genexpression gehemmt. Dies resultiert dann in einem gewünschten therapeutischen Effekt.
Prof. Dr. med. Heiko E. von der Leyen, AVONTEC GmbH,
Bühlstraße 21, 37073 Göttingen
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