ArchivDeutsches Ärzteblatt26/2003Pulmonale Manifestation der Mukoviszidose im Erwachsenenalter Natrium-Phenylbutyrat bei zystischer Fibrose?

MEDIZIN: Diskussion

Pulmonale Manifestation der Mukoviszidose im Erwachsenenalter Natrium-Phenylbutyrat bei zystischer Fibrose?

Dtsch Arztebl 2003; 100(26): A-1816 / B-1512 / C-1420

Koch, Horst Josef; Raschka, Christoph

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LNSLNS Den interessanten Beitrag ergänzend möchten wir darauf hinweisen, dass sich die kurzkettige Fettsäure Natrium-Phenylbutyrat (PBA) in einigen Untersuchungen als wirksam erwiesen hat.
Rubenstein und Zeitlin (3) untersuchten 18 Patienten im Alter über 14 Jahren mit zystischer Fibrose in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie. 19 g PBA pro Tag wurden eine Woche lang, verteilt auf 3 Einzeldosen (tid) oral eingenommen. Pharmakodynamisch wurden die nasale Potenzialdifferenz (NPD) als Parameter für die Funktion des Regulatorproteins CFRT („cystic fibrosis transmembrane conductance regulator“) herangezogen und der Chloridgehalt des Schweißes bestimmt. Während sich zwischen Placebo und Verum in Bezug auf die Chloridkonzentration nach einer Woche kein signifikanter Unterschied fand, verbesserte sich die NPD-Antwort deutlich. Die Nebenwirkungsrate beider Gruppen unterschied sich nicht, sodass PBA in einer Dosierung von 19g/Tag (Erwachsene) über eine Woche als gut verträglich und sicher einzustufen ist. Allerdings ist die Substanz (Handelsname: Ammonaps) nicht billig (266 g Granulat kosten etwa 1 857 Euro). Aus diesem Grund scheint der Einsatz erst gerechtfertigt, wenn die therapeutische Überlegenheit gegenüber den von den Autoren dargelegten Therapieprinzipien nachgewiesen wäre. Dem PBA vergleichbare Wirkungen auf die Chloridsekretion in der Zellkultur wurden für andere kurzkettige Fettsäuren wie Valproat oder Butyrat gefunden. Daher ist die Entwicklung mit analogen Pharmaka denkbar (2). Andere therapeutische Indikationen für Natrium-Phenylbutyrat sind Störungen des Ammoniakstoffwechsels und experimentelle Ansätze bei Sichelzellanämie und Thalassämie sowie in der Onkologie (1).

Literatur
1. Koch HJ, Szecsey A, Vogel M: Experimentelle und klinische Pharmakologie von Natrium-Phenylbutyrat. Eur J Geriatr 2002; 4: 195–200.
2. Loffing J, Moyer BD, Reynolds D, Stanton BA: PBA increases CFTR expression but at high doses inhibits Cl-secretion in Calu 3 airway epithelial cells. Am J Pysiol Lung Cell Mol Physiol 1999; 277: 700–708.
3. Rubenstein RC, Zeitlin PL: Use of protein repair therapy in the treatment of cystic fibrosis. Curr Opin Pediatr 1998; 10: 250–255.

Dr. med. Dr. rer. nat. Horst Josef Koch
Weiherweg 25
93051 Regensburg

Priv.-Doz. Dr. med. Dr. rer. nat. Dr. Sportwiss. Christoph Raschka
Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt am Main
Ginnheimer Landstraße 39
60487 Frankfurt am Main

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