ArchivDeutsches Ärzteblatt14/2006Off-label Use: Mehr Sicherheit für Ärzte und Patienten

POLITIK

Off-label Use: Mehr Sicherheit für Ärzte und Patienten

Korzilius, Heike

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LNSLNS Der Gemeinsame Bundes­aus­schuss hat erste Entscheidungen über die Erstattungsfähigkeit von Wirkstoffen getroffen, die außerhalb ihrer zugelassenen Indikation eingesetzt werden.

Es ist ein „Eiertanz“ – auch aus Sicht der Experten. Die Rede ist vom Off-label Use, dem Einsatz eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb der von den Zulassungsbehörden genehmigten Anwendungsgebiete. Ein solcher Einsatz ist risikoreich sowohl für die Patienten als auch für die verordnenden Ärzte. Zum einen stellt sich die Frage der Arzneimittelsicherheit, wenn Medikamente außerhalb der Indikation eingesetzt werden, für die sie auf Sicherheit und Unbedenklichkeit geprüft wurden. Zum anderen stellt sich die Frage der Kostenübernahme. Grundsätzlich dürfen Arzneimittel zulasten der gesetzlichen Krankenkassen nur zur Behandlung derjenigen Erkrankungen eingesetzt werden, für die eine arzneimittelrechtliche Zulassung besteht. Im ungünstigsten Fall bleibt der gesetzlich Versicherte auf den Kosten seiner Behandlung sitzen oder dem Arzt droht ein Regress. Außerdem kann er haftbar gemacht werden, wenn ein Patient beim nicht bestimmungsgemäßen Einsatz eines Medikaments zu Schaden kommt. Der Arzneimittelhersteller haftet nur für Schäden, die beim bestimmungsgemäßen Gebrauch entstehen.
Das Dilemma besteht darin, dass eine sinnvolle Therapie in Fachgebieten wie der Onkologie oder der Kinderheilkunde ohne den Off-label Use oft nicht möglich ist. Vielfach hält der Zulassungsstatus mit der Entwicklung der wissenschaftlichen Erkenntnisse nicht Schritt. Will man den meist schwer kranken Patienten eine wirksame Therapie nicht vorenthalten, muss der Arzt off label verordnen. Im Fall seltener Erkrankungen oder – wie in der Kinderheilkunde – bei kleinen Patientenzahlen lohnt es sich dagegen oft aus rein wirtschaftlichen Gründen für einen pharmazeutischen Unternehmer nicht, eine (erweiterte) Zulassung zu beantragen, die immer auch teure klinische Studien erfordert.
Für die Zulassung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen oder Präparate mit geringen Marktchancen setzt das europäische Arzneimittelrecht inzwischen Anreize. Es ermöglicht beschleunigte Verfahren, auflagengebundene Zulassungen oder auch ei-ne Verlängerung des Patentschutzes. Dennoch: „Trotz neuer gesetzlicher Regelungen wird der Off-label Use eine unendliche Geschichte bleiben“, erklärte Dr. jur. Rainer Hess am 29. März in Bonn. Der Vorsitzende des Gemeinsamen Bundes­aus­schusses (G-BA) sprach bei einem Symposium zum Off-label Use, das der Lehrstuhl „Drug Regulatory Affairs“ der Bonner Universität veranstaltet hat.
Positivliste für mehr Klarheit
Der G-BA spielt seit In-Kraft-Treten des GKV-Modernisierungsgesetzes am 1. Januar 2004 eine entscheidende Rolle beim Umgang mit dem zulassungsüberschreitenden Einsatz von Arzneimitteln. Er beauftragt die Expertengruppen, die der Gesetzgeber mit § 35 b Absatz 3 eingesetzt hat, damit, Bewertungen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über den Off-label Use bei bestimmten Indikationen zu erarbeiten. Derzeit bestehen drei Gruppen für die Fachbereiche Onkologie, Infektiologie mit Schwerpunkt HIV/Aids und Neurologie/Psychiatrie, die beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte angesiedelt sind. Ihre Empfehlungen leiten die Experten an den Bundes­aus­schuss weiter, der auf dieser Basis über eine Leistungspflicht der Kassen entscheidet. Der entsprechende Beschluss findet Eingang in die Arzneimittel-Richtlinien, die für die Vertragsärzte verbindlich sind. Anlage 9 A wird künftig die positiv bewerteten Präparate listen und für die Vertragsärzte eine „Segelanweisung“ zum zulässigen Umgang mit diesen Medikamenten enthalten. Anlage 9 B wird die Arzneimittel listen, die künftig nicht mehr zulasten der Kassen verordnet werden dürfen. Eine erste Änderung der Arzneimittel-Richtlinien steht Mitte April an.
Der jetzigen Regelung vorausgegangen war ein Urteil des Bundessozialgerichts (BSG) vom 19. März 2002 (Az.: B 1 KR 37/00 R). Darin erkannte das Gericht die Notwendigkeit des Off-label Use unter engen Voraussetzungen an. Ein solcher Gebrauch komme nur in Betracht, wenn es „um die Behandlung einer schwerwiegenden (lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden) Erkrankung geht, wenn keine andere Therapie verfügbar ist und wenn aufgrund der Datenlage die begründete Aussicht besteht, dass mit dem betreffenden Präparat ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann“. Das Bundesverfassungsgericht bestätigte am 6. Dezember vergangenen Jahres diese Linie der Rechtsprechung.
Der Gesetzgeber reagierte vergleichsweise rasch auf das BSG-Urteil. Bereits im September 2002 berief das Bun­des­ge­sund­heits­mi­nis­ter­ium eine Expertengruppe, die Stellungnahmen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis über den Off-label Use in der Onkologie abgeben sollte. Das Gremium nahm am 3. Juli 2003 die Arbeit auf. Bis Ende August 2005, dem Ablauf des Mandats der Gruppe, entstand ein Methodenpapier, das als Grundlage für die Erarbeitung der wissenschaftlichen Feststellungen diente. Fünf Bewertungen von Wirkstoffen wurden an den Bundes­aus­schuss zur Entscheidung weitergeleitet.
Kommunikationsmängel, formale Schwierigkeiten und fehlende (finanzielle) Unterstützung haben dem Vorsitzenden der Expertengruppe, Prof.
Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig, zumindest am Anfang die Arbeit verleidet. Doch seiner Ansicht nach hat die erste Gruppe ihren drei Nachfolgerinnen wichtige Arbeitsgrundlagen hinterlassen. „Es gibt gute Gründe für Off-label Use“, betonte der Berliner Onkologe. „Doch die Arbeit der Expertengruppen darf nicht zu einer ,Zulassung light‘ führen.“
Konflikte zeichnen sich ab
Zwar sind sich Ludwig und der G-BA-Vorsitzende Hess in diesem Punkt einig. Doch erste Konflikte zeichnen sich ab. „Wir haben den Einsatz von Irinotecan beim kleinzelligen Bronchialkarzinom positv bewertet, wenn der Patient das Standardpräparat nicht verträgt“, sagte Ludwig. „Es ist mir unverständlich, warum der Bundes­aus­schuss jetzt zu einer anderen Bewertung kommt.“ Hess verteidigte den G-BA-Beschluss, der mit der Änderung der Arzneimittel-Richtlinien wirksam wird. Der Bundes­aus­schuss könne wegen Unverträglichkeiten im Einzelfall kein Präparat in seine „Positivliste“ aufnehmen, das Experten als allenfalls gleichwertig mit der Standardbehandlung bewertet hätten. „Das nimmt dem Hersteller zu viel von seiner Verpflichtung, eine Zulassungserweiterung zu betreiben“, sagte Hess. Außerdem habe der G-BA kein Entscheidungsmonopol. Was er nicht explizit geregelt habe, bleibe in der Verantwortung des Arztes. Mit Begründung könne der Arzt auch von den Arzneimittel-Richtlinien abweichen. In diesen Fälle sollte aber im Vorfeld die Kostenübernahme mit den Krankenkassen und die Haftungsfrage mit dem Hersteller geklärt werden.
Was einigen schon zu weit geht, geht Hess nicht weit genug. Die Schwäche des jetzigen Systems sieht er darin, dass die Arzneimittel-Richtlinien nur für die Vertragsärzte verbindlich sind. „Das Krankenhaus ist ausgenommen“, kritisierte der G-BA-Vorsitzende. „Obwohl dort Off-label Use wahrscheinlich viel häufiger vorkommt.“ Heike Korzilius
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