ArchivDeutsches Ärzteblatt18/2006Gentherapie-Studie: Ernüchterung nach deutschem Todesfall

AKTUELL: Akut

Gentherapie-Studie: Ernüchterung nach deutschem Todesfall

Zylka-Menhorn, Vera

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LNSLNS Erst am 2. April hatten Wissenschaftler aus Frankfurt/Main und der Schweiz in der Online-Ausgabe von Nature Medicine über eine „erfolgreiche“ Gentherapie aus dem Jahr 2004 berichtet. Zwei erwachsene Patienten mit der lebensbedrohlichen Erbkrankheit Chronische Granulomatose hatten durch die Übertragung genmodifizierter Stammzellen für mehr als 16 Monate eine deutliche Besserung des Gesundheitszustandes erreicht. Auch ein kleiner Junge, der am Kinderspital Zürich behandelt worden ist, profitiert bereits seit gut einem Jahr von der neuartigen Behandlung. Am 5. April stellten die Forscher die hoffnungsvollen Ergebnisse auf einer Pressekonferenz am Georg-Speyer-Haus vor – und fanden weltweit breites mediales Echo. Doch nur drei Wochen später, auf der Tagung der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin in Wiesbaden, folgte die Ernüchterung. Studienleiter Prof. Dr. med. Dieter Hoelzer, Hämatologe und Onkologe der Universität Frankfurt/Main, verkündete der Fachwelt, dass einer der behandelten Männer am 10. April nach einer Darmperforation an den Folgen einer Sepsis gestorben sei. Die Ursache für den Tod sei noch nicht geklärt. Die bei der Autopsie entnommenen Gewebe würden untersucht. Mit ersten Ergebnissen rechnet Hoelzer frühestens in vier Wochen.

Bereits einige Tage vor seinem Tod war dem Patienten die Milz entfernt worden. Warum, ließ Hoelzer offen. „Wir haben die Studie erst einmal unterbrochen und behandeln keine neuen Patienten, solange die Todesursache nicht aufgeklärt ist“, sagte Hoelzer. Dem anderen Patienten und dem Jungen aus der Schweiz soll es weiterhin gut gehen. Eine Leukämie, die als Folge anderer Gentherapie-Studien in Frankreich bei Kindern aufgetreten ist, war derzeitigen Informationen zufolge nicht für den Tod des Patienten verantwortlich.

Nach Einschätzung von Prof. Dr. med. Klaus Cichutek, Vorsitzendem der Kommission Somatische Gentherapie Bundes­ärzte­kammer, ist nicht auszuschließen, dass der Patient an nicht beherrschbaren Langzeitkomplikationen der Grunderkrankung gestorben ist. Eine akute Leukämie äußere sich normalerweise anders. Dennoch will Prof. Dr. med. Christof von Kalle vom Nationalen Zentrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg die Erbsubstanz der behandelten Zellen daraufhin durchforsten, ob sich eingeschleuste Genelemente in die Nachbarschaft von Onkogenen eingenistet haben könnten. zyl
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