2. Berliner Roche-Forum: „Zugang zu Innovationen muss eine Selbstverständlichkeit bleiben“

Für den Erhalt des unmittelbaren Zugangs der Patienten zu medizinischen Innovationen sprach sich der Vorstandsvorsitzende der Roche Pharma AG, Dr. Hagen Pfundner, aus: „Der Zugang zu Innovationen muss eine Selbstverständlichkeit bleiben und darf nicht zum Privileg weniger werden“, forderte er beim 2. Berliner Roche-Forum. „Zudem brauchen wir mehr Transparenz und Planungssicherheit bei der Frage, was Patienten künftig nach der ärztlichen Diagnose von lebensbedrohenden Krankheiten erwarten dürfen.“
Pfundner bewertete das deutsche Gesundheitssystem als leistungsfähig und bekannte sich klar zum hiesigen Standort. Dies spiegele sich in den Investitionen von rund 1,5 Milliarden Euro in den letzten fünf Jahren wider: „Dazu gehört eine der modernsten Biotechnologieanlagen, die am 4. Juli in Penzberg eingeweiht wird“, sagte Pfundner. Dort wird der zur Therapie des Mammakarzinoms indizierte monoklonale Antikörper Trastuzumab (Herceptin®) für den weltweiten Bedarf hergestellt.
Das richtige Arzneimittel zum richtigen Patienten bringen Dr. Karl H. Schlingensiefer, langjähriger Vorstandsvorsitzender der Hoffmann-La Roche AG, rechnet mittelfristig mit neuen Erkenntnissen in der Molekulargenetik, die es ermöglichen werden, Medikamente gezielt zum Einsatz zu bringen, sodass einzelne Patienten oder Patientengruppen davon profitieren. „Die Entwicklung optimierter Therapien hat auch gesellschaftlich ihre Bedeutung, weil ein effizientes Vorgehen auch einen Beitrag zur Kostenoptimierung leisten kann“, betonte Schlingensiefer. Ziel müsse es sein, das richtige Arzneimittel zum richtigen Patienten zu bringen. Die Pharmaindustrie verfolge vor allem das Geschäftsmodell, Medikamente mit hoher und breiter Wirksamkeit auf den Markt zu bringen, die insgesamt nach Anzahl und Schwere nur geringe und kontrollierbare Nebenwirkungen entwickeln würden. Diese Strategie würde zumindest in modifizierter Form das hauptsächliche Geschäftsmodell bleiben, es stoße aber bei komplexen therapeutischen Fragestellungen wie in der Onkologie an seine Grenzen.
In der Onkologie würden deshalb mit der personalisierten Medizin zurzeit sicherlich die größten Anstrengungen unternommen und auch spektakuläre Erfolge erzielt. Voraussetzung sei es für die Forschung, zunächst im kanzerogenen Gewebe Strukturen („targets“) zu finden, die für den Tumor typisch seien und im gesunden Gewebe nicht oder nur in geringer Masse aufträten. So ließen sich gezielt wirkende Arzneimittel nebenwirkungsarm einsetzen.
Der zweite Schritt sei es, Biomarker zu finden, die die größte Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Therapie voraussagen. Für Schlingensief überwiegen langfristig betrachtet die Vorteile einer zunehmend personalisierten Medizin.
Auf den ersten Blick verliere die Pharmaindustrie zwar einen großen Teil des Patientenpotenzials. Durch die höhere Ansprechrate würden aber eine längere oder erfolgreiche Behandlung, weniger Therapieabbrüche und höhere Sicherheit positiv überwiegen. Dieses Stück zusätzlicher Sicherheit versetze die behandelnden Ärzte zudem in die Lage, öfter und schneller die richtigen Patienten auf ein neues Arzneimittel einzustellen. Schlingensiefer nannte als Beispiel die Behandlung des Mammakarzinoms mit dem monoklonalen Antikörper Trastuzumab bei Frauen mit positivem HER2-Rezeptor auf der Oberfläche der Tumorzellen. Etwa 30 Prozent der Brustkrebspatientinnen wiesen eine Überexpression des Onkoproteins HER2/neu auf. Für diese Frauen, die einen prognostisch ungünstigen Krankheitsverlauf aufwiesen, stelle Herceptin in Kombination mit einer Chemotherapie eine erfolgreiche Therapieoption dar. Voraussetzung dafür sei jedoch, die Patientinnen mithilfe von Biomarkern auf ihren HER2-Status zu testen.
Personalisierte Therapie ist letztlich kosteneffizient
Schlingensiefer wandte sich auch der Kosten-Nutzen-Bewertung dieser Therapieform zu, für die Gesundheitsökonomen den Maßstab „QUALY“ (quality adjusted life years) verwenden*. Werden Herceptin und Chemotherapie ohne Testung auf den HER2-Rezeptor eingesetzt, koste ein QUALY 35 920 Pfund Sterling (etwa 50 350 Euro). Werden mit dem Test diejenigen Frauen identifiziert, die von Herceptin profitieren, so koste ein QUALY 24 541 Pfund Sterling (etwa 34 400 Euro). „Personalisierte Medizin ist zunächst zwar teurer, aber auch kosteneffizient“, so Schlingensief: „Sie verursacht in jedem Fall weniger Kosten als der ungezielte Einsatz von Innovationen.“ zyl

*QUALY : „Qualitätsgleiche Lebensjahre“ sind ein Instrument der ökonomischen Evaluation, um die Kosten von Therapien und Technologien im Gesundheitswesen mit ihren Ergebnissen zu vergleichen. Ein QUALY entspricht einem Jahr, das in vollständiger Gesundheit verbracht wird. In die Wirksamkeitsbemessung fließen qualitative Aspekte (Verbesserung der Lebensqualität) und quantitative Aspekte (Verlängerung des Lebens) ein. In sogenannten QUALY-Tabellen werden verschiedene Interventionen im Hinblick auf die Kosten pro gewonnenem QUALY vergleichend zusammengestellt.