ArchivDeutsches Ärzteblatt24/2008Datenbanken: Forschung für Patienten mit Muskeldystrophien

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Datenbanken: Forschung für Patienten mit Muskeldystrophien

Dtsch Arztebl 2008; 105(24): A-1337 / B-1153 / C-1129

Krüger-Brand, Heike E.

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Bei der Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen arbeiten Experten weltweit zunehmend vernetzt zusammen und bauen Register auf. Foto: Fotolia
Bei der Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen arbeiten Experten weltweit zunehmend vernetzt zusammen und bauen Register auf. Foto: Fotolia
Die deutschen Datenbanken für Patienten mit Muskeldystrophien vom Typ Duchenne (DMD) und Becker und mit spinaler Muskelatrophie (SMA) sind online gegangen. Die Muskeldystrophien vom Typ Duchenne/Becker sowie die spinale Muskelatrophie sind unheilbare erbliche neuromuskuläre Erkrankungen, von denen in Deutschland rund 10 000 bis 20 000 Patienten betroffen sind. Es handelt sich um so seltene Erkrankungen (Orphan Diseases), dass neue Behandlungsmethoden und eventuelle Heilungsmöglichkeiten nur in einem länderübergreifenden Verbund der Spitzenklasse entwickelt werden können. Dafür wurde das europäische Exzellenznetzwerk TREAT-NMD (Translational Research in Europe for the Assessment und Treatment of Neuromuscular Diseases; www.treat-nmd.eu) für translationale Forschung gegründet.

In vielen europäischen Ländern werden derzeit entsprechende nationale Register aufgebaut. Sie sind ein dringendes Anliegen von Patienten und deren Organisationen, um die zeitnahe Realisation klinischer Studien zu erleichtern. Das europäische Zentralregister hat seinen Sitz in Montpellier/Frankreich. Die deutschen Patientendatenbanken führt mit EU-Fördermitteln das Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik des Universitätsklinikums der Ludwig-Maximilians-Universität München (www.baur- institut.de).

In den Datenbanken sollen alle europäischen Patienten mit DMD und SMA sowie Überträgerinnen der Muskeldystrophien erfasst werden. Unter www.dmd-register.de beziehungsweise www.sma-register.de können sich Betroffene eintragen und einen Fragebogen ausfüllen. Sie werden gezielt über neue Möglichkeiten und Erkenntnisse auf dem Laufenden gehalten. Die Wissenschaftler erhalten wichtige Informationen über die Häufigkeit der Krankheiten.

Im Exzellenznetzwerk TREAT-NMD arbeiten führende Experten auf dem Gebiet der neuromuskulären Erkrankungen zusammen. Die Koordination liegt bei der Universität Newcastle/Großbritannien. Partner sind vor allem nationale Organisationen, Universitäten, wissenschaftliche Netzwerke, Patientenorganisationen und Pharmafirmen. Deutscher Partner ist das Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET, www.md-net.org).

Das internationale Interesse an dem Projekt ist so groß, dass statt der ursprünglich geplanten fünf jetzt 20 nationale Register teilnehmen. Auch aus den USA, Kanada, Australien und Japan werden Daten an das zentrale Register in Montpellier gesendet. Die Daten sind pseudonymisiert und werden verschlüsselt übertragen. Der Zugang zu diesen Daten ist durch europäische Gesetze und ethische Richtlinien geregelt (Download unter der Adresse www.treat-nmd.eu/registries/toolkit.htm). TREAT-NMD bietet Trainings- und Weiterbildungsprogramme für Ärzte und Wissenschaftler an. An der Universität Freiburg wurde ein internationales Studienkoordinationszentrum eingerichtet. Zusätzlich werden Biobanken vernetzt, über die Wissenschaftler Biomaterial erhalten können.

Das deutsche Register wird finnanziell unterstützt durch TREAT-NMD sowie durch die Selbsthilfeorganisationen „aktion benni & co“ (www.benniundco.de) und der „Initiative SMA“ (www.initiative-sma.de). KBr
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