ArchivDeutsches Ärzteblatt3/2009Kosten-Nutzen-Bewertung: Mit einer positiven Beurteilung muss das Budget fallen

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Kosten-Nutzen-Bewertung: Mit einer positiven Beurteilung muss das Budget fallen

Brüggenjürgen, Bernd; Schaefer, Marion; Fischer, Gisela Charlotte; Schlander, Michael; Winkler, Olaf; Willich, Stefan N.

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Foto: picture-alliance/chromorange
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Sollten Kosten-Nutzen-Analysen bei der Erstattung medizinischer Leistungen den Ausschlag geben? Die Autoren empfehlen eine pragmatische Herangehensweise und raten dazu, zusätzlich ethische und politische Kriterien zu beachten.

Gesundheitsökonomische Kosten-Nutzen-Bewertungen (KNB) messen und analysieren, ob Produkte oder Verfahren geeignet sind, bei vertretbaren Kosten einen gesundheitlichen Nutzen zu stiften. Der Gesetzgeber hat im Rahmen des GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetzes erstmals KNB zunächst für die kleine Gruppe von Arzneimitteln vorgesehen, für die vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sowohl ein Zusatznutzen bestätigt wurde als auch als zweckmäßig eingeschätzte Vergleichstherapien vorliegen. In dem redaktionell überarbeiteten Methodenpapier 1.0 zur KNB wird versucht, auf die Besonderheiten des deutschen Gesundheitswesens einzugehen und einen eigenständigen Weg im Vergleich zu staatlichen Organisationen wie dem britischen National Institute for Health and Clinical Excellence zu beschreiten. Wesentliche Elemente dieser Nutzenbewertung werden einen Einfluss auf die künftige Versorgungspraxis und das Arzt-Patienten-Verhältnis erlangen.

Für eine Beurteilung ist es erforderlich, die derzeitigen Rahmenbedingungen zur Steuerung von Leistungen (Ressourcenallokation) zu beachten: Selbst wenn ein Höchstpreis ermittelt worden ist, gelten weiterhin gedeckelte Budgets, Richtgrößen oder Zielvereinbarungen. Weiterhin können gesonderte Strukturverträge abgeschlossen werden. Der überwiegende Teil der Arzneimittelversorgung wird zudem von den KNB nicht betroffen sein. Hierzu zählen insbesondere der Festbetragsbereich, aber auch die – vermutlich seltenen – Fälle, in denen eine grundlegende Innovation in der Wirksamkeit erreicht wurde und somit eine Alleinstellung mit freier Preisbildung weiterhin ermöglicht wird. Fragen der Priorisierung von Leistungen (medikamentöse Krebstherapie versus Rückenschmerz oder chirurgische versus Arzneimitteltherapie) werden und sollen nicht beantwortet werden – sie sind auch nicht vom Gesetzgeber explizit gefordert. Somit ist die Einführung der KNB zunächst auf die Bewertung von Therapiealternativen innerhalb einer Indikation beschränkt. Insofern sind dies nur erste gesundheitsökonomische Fingerübungen zu einer strukturierten Einführung von Effizienzgedanken im Gesundheitswesen und einer später dann vergleichenden Bewertung über Indikationsgrenzen hinweg. Dann allerdings mit der zwingenden Klärung von Prioritäten in der medizinischen Versorgung. Aufgrund dieser Rahmenbedingungen schlagen wir folgende zehn pragmatischen Umsetzungspunkte zur ersten Einführung von KNB vor:

1. Patientenrelevanz
Der Patient muss bei der Ergebnisbeurteilung neuer Verfahren im Vordergrund stehen. Daher sind Ergebnisparameter, die vom Patienten berichtet werden (Patient Reported Outcomes – PRO) und von ihm als bedeutsam eingeschätzt werden, ein Kernelement der gesundheitsökonomischen Nutzenbewertung (1). Hier können verschiedene Instrumente der Nutzenmessung, wie beispielsweise Fragebögen zur medizinischen Wirksamkeit und zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, oder Instrumente zur Präferenz- beziehungsweise Nutzwertbestimmung genutzt werden. Letztere werden zur Bestimmung der qualitätsadjustierten Lebensjahre, der sogenannten QALYs, eingesetzt.

Die häufig aus den angelsächsischen Ländern stammenden Fragebögen müssen für die Nutzung in deutschen Studien übersetzt und adaptiert werden. Zudem sollten im Rahmen einer repräsentativen deutschen Erhebung Normwerte vorliegen, bevor sie Grundlage einer deutschen KNB sein können.

Um Unsicherheiten bei der späteren Bewertung durch das IQWiG zu vermeiden, sollten für die Erhebungsinstrumente deutsche Standards etabliert beziehungsweise festgelegt werden. Dies führt auch zu einer höheren Planungssicherheit für die Hersteller neuer Produkte und Verfahren. Liegen diese Standards noch nicht vor, wäre eine verbindliche Übereinkunft zum angemessenen Einsatz der Outcome-Instrumente mit den bewertenden Institutionen zum Beispiel im Rahmen der Arzneimittelentwicklung mindestens zwei Jahre vor Zulassung beziehungsweise einer geplanten Bewertung sinnvoll.

2. Kosten-Nutzen-Bewertung zunächst nur innerhalb einer Indikation
In der Einführungsphase sollten KNB zunächst in wissenschaftlich gut belegten Indikationen eingesetzt werden. Liegen Leitlinien im Rahmen der Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften vor, sind die hier genannten therapeutischen Verfahren als Vergleichsverfahren im Rahmen der KNB zu benutzen.

Zwar wäre eine Beurteilung auch über Indikationsgrenzen hinweg möglich, derzeit wird aber selbst in Ländern, wie zum Beispiel in England und Wales, in denen Verfahren mit nutzwertbasierten Ergebnissen angewendet werden, eine indikationsübergreifende Ressourcenallokation nicht durchgeführt (2). Die Entscheidung darüber, ob Ressourcen von der Behandlung beispielsweise onkologischer Patienten zugunsten der Therapie chronisch Nierenkranker abgezogen werden, ist zudem ethisch als auch ökonomisch problematisch und sollte erst bei klarer Vorgabe des Gesetzgebers auf der Basis eines intensiven öffentlichen Diskurses erfolgen (3, 4). Da die berechneten Nutzwerte in starkem Maß vom eingesetzten Instrument abhängen (5), sind bereits etablierte und der medizinischen Komplexität der einzelnen Erkrankungssituation eher Rechnung tragende Instrumente dem Nutzwertkonzept bisher überlegen.

3. Standardisierung der Kostenerfassung
KNB erfordern eine Analyse der Menge und Qualität der in Anspruch genommenen Leistungen. Zudem ist eine monetäre Bewertung dieser Ressourcenverbräuche – häufig modellhaft – erforderlich. Allerdings bilden die Gebührenordnungen nur selten die Kosten angemessen ab. Um eine Inanspruchnahme von Leistungen im Rahmen von KNB einheitlich bewerten zu können, ist daher ein standardisierter Ansatz notwendig. Deshalb sollte vor allem für die Vergleichbarkeit von KNB ein Standardkostensatz erstellt werden. Diese Standardisierung beziehungsweise Aufteilung in einzelne Prozessschritte ist insbesondere auch für den stationären Bereich erforderlich, da auch hier durch die DRG-Vergütung eine Pauschalierung erfolgt und eine mikroökonomische Gesamtprozessanalyse auf der Basis von Kostenpauschalen nicht möglich ist.

4. Kosten-Nutzen-Bewertung über den gesamten Krankheitsprozess
Derzeit ist das Gesundheitswesen noch durch eine Trennung der ambulanten und stationären Versorgung gekennzeichnet. Allerdings beeinflussen therapeutische Entscheidungen im ambulanten Sektor den stationären Bereich und vice versa. Somit sind eine sektor- und budgetübergreifende Durchführung der Kosten- und Nutzenbewertung und eine Betrachtung der Auswirkungen auf den gesamten Behandlungsprozess geboten, wie zum Beispiel die Abschätzung der Folgen einer ambulanten Therapiemaßnahme im Krankenhaus oder in der Pflege. Voraussetzung dafür ist, dass in allen Sektoren eine geeignete Erfassung der Primärdaten erfolgt, die den Arbeitsaufwand nicht wesentlich erhöhen darf.

5. Kosten-Nutzen-Bewertung über alle relevanten Sozialversicherungszweige
Das deutsche Gesundheitswesen ist geprägt von einer umfangreichen Pflichtversicherung, die einen umfassenden Schutz für nahezu die gesamte Bevölkerung gewährleistet. Allerdings führte und führt der politische Gestaltungswille zu einer Verschiebung der Kostenzuständigkeit zwischen den Sozialversicherungszweigen.

Daher ist eine KNB allein aus Sicht der GKV nicht umfassend genug. Abgesehen von Transferzahlungen sollten vielmehr alle sozialversicherungsrelevanten Ausgabenbereiche (Beispiel Pflegeversicherung im Rahmen der Behandlung von Alzheimer-Demenz) in die KNB mit einbezogen werden, um der organisch gewachsenen deutschen Sozialversicherungsstruktur ausreichend Rechnung zu tragen. Dies beinhaltet insbesondere für chronische Erkrankungen eine gegebenenfalls modellhaft abgebildete Langfristprognose.

6. Beschränkung auf budgetrelevante neue Verfahren KNB sind in ihrer Durchführung anspruchsvoll und ressourcenintensiv. Eine durchgehende Anwendung für alle neuen Verfahren wäre weder realistisch noch effizient. Daher sollten sie auf budgetrelevante Verfahren (zum Beispiel solche mit einer budgetären Auswirkung von mehr als 20 Millionen Euro [6]) beschränkt bleiben. Der Schwerpunkt sollte zunächst auf die Bewertung von neuen Verfahren gelegt werden, die einen Zusatznutzen bei gleichzeitig erhöhten Kosten für dieses Verfahren versprechen. Die derzeitige restriktive Bestimmung des Zusatznutzens aus Sicht des IQWiG ist allerdings nicht zweckmäßig, da versorgungsrelevante Fragestellungen wie die der Compliance systematisch ausgeschlossen werden.

7. Übertragung in den Versorgungsalltag
Gesundheitsökonomische Ergebnisse basieren überwiegend auf klinischen Studien an ausgewählten Patienten unter eng kontrollierten Rahmenbedingungen. Für das deutsche Gesundheitswesen sollten daher Beurteilungen zur Übertragbarkeit der ermittelten KNB im Rahmen realer Versorgungsbedingungen (sogenannte Effectiveness) verpflichtend werden. Dies trifft vor allem auf Fragen der Compliance bei chronischen Erkrankungen zu, die unter kontrollierten Bedingungen erheblich von der realen Therapietreue abweichen kann. Sogenannte Pragmatic Trials – randomisierte klinische Studien (RCTs), die Zielgruppen des Versorgungsalltags einschließen – können hier zwar Hinweise liefern, allerdings ist der finanzielle Aufwand erheblich und das kontrollierte Studiensetting weiterhin von verzerrendem Einfluss (7, 8).

Sofern KNB zur Festlegung von Höchstpreisen vor beziehungsweise während der Einführung eines Produkts genutzt werden sollen, muss zunächst auf die Primärdatenerhebung eines RCT zurückgegriffen werden. Allerdings sollte mithilfe der Versorgungsforschung in den jeweiligen Indikationen eine erste modellhafte Bewertung der Umsetzbarkeit im Versorgungsalltag erarbeitet werden. Hier können dann für den Versorgungsalltag zum Beispiel Adjustierungen für die Compliance und Adhärenz therapeutischer Maßnahmen bei chronisch erkrankten Patienten sowie sozioökonomische Abwägungen bezüglich der Zielgruppen berücksichtigt werden. Daten der Sozialversicherungsträger oder Daten aus Registern bieten eine komplementäre Informationsquelle, um ein besseres Verständnis des Versorgungsalltags zu erreichen.

8. Durchführung auf Basis internationaler Standards
Im internationalen Kontext werden KNB durch unabhängige Institute erstellt. Insofern stimmt die im Gesetzestext geforderte Unabhängigkeit des IQWiG mit den international zu beobachtenden Vorgehensweisen überein. Allerdings wird die Unabhängigkeit des IQWiG derzeit infrage gestellt – so wird zum Beispiel die organisatorische Anbindung an den Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) kontrovers diskutiert. Hier wäre gegebenenfalls eine separate Struktur unter Beteiligung aller Institutionen und Leistungserbringer sinnvoll, zum Beispiel in Form einer unabhängigen Stiftung. Die Methodik der KNB ist auf Basis internationaler Standards zu erstellen. Grundsätzlich sollte analog der international üblichen Vorgehensweise eine Antragsmöglichkeit für alle Beteiligten geschaffen werden und die Einbeziehung nationaler und internationaler Expertise verpflichtend sein.

9. Stärkung der Arzt-Patienten-Beziehung
Patienten beziehungsweise Versicherte sollten als handelnde und urteilende Subjekte in die Bewertung einbezogen werden. Dies gelingt insbesondere durch die Integration der PROs bei der Bewertung von Gesundheitsleistungen. Die durchgeführten KNB müssen zum Abschluss des Bewertungsprozesses verständlich dargestellt werden, um eine möglichst weitreichende Transparenz der Entscheidungen zu gewährleisten, wie dies ansatzweise bei der Kommunikation von Qualitätsberichten geschieht.

Mit einer positiven Entscheidung des gesetzlich legitimierten G-BA zur Erstattung von Gesundheitsleistungen sollte deren Herausnahme aus bisher existierenden Budgets oder Richtgrößen verbunden sein. Nur so wird dem einzelnen Arzt die Last der praxisinternen Zuteilung kostenintensiver Arzneimittel (indirekte Rationierung) und einer umfangreichen Einzelfallbegründung genommen und die Vertrauensbasis der Arzt-Patienten-Beziehung wieder gestärkt. Allerdings ist dies nur der Fall, wenn diese Entscheidung auch für die Versorgungsverträge verbindlich ist, die nicht der Zustimmungspflicht durch den G-BA unterliegen.

10. Effizienzorientierter Höchstbetrag und Zuzahlungsmöglichkeit
Mit der Festlegung geeigneter Ergebnisparameter und Standardkosten können die bisher zugelassenen und erstatteten Therapien ökonomisch hinsichtlich ihres Kosten-Nutzen-Verhältnisses beurteilt werden. Der Zugewinn an Nutzen im Verhältnis zum Mehraufwand kann unter Beachtung von weiteren Kriterien, wie dem des Innovationsanreizes, zu einer an der Effzienz orientierten Preisbildung führen. Eine rein auf Kostenneutralität ausgerichtete Preisfindung (Break-even-Preisbildung) würde keinen Anreiz zur Entwicklung neuer Verfahren darstellen. Die erschreckende Situation des Fehlens wirksamer Antibiotika bei multiresistenten Keimen ist hier als mahnendes Beispiel zu nennen.

Die Festlegung einer Preisobergrenze sollte zunächst vorläufig auf Basis der gelieferten klinischen Studien und Modelle erfolgen und eine Möglichkeit beziehungsweise Verpflichtung zur Nachverhandlung der initialen Preise auf Basis deutscher Versorgungsdaten beinhalten. Daher ist eine zeitlich befristete Preisbildung („bedingte Erstattung“ für zum Beispiel drei oder fünf Jahre) zu fordern, um die Hypothesen der KNB vor Markteinführung zu bestätigen, zu modifizieren oder zu verwerfen.

Führen KNB zur Einschätzung, dass eine Erstattung aus Sicht der Sozialversicherung nicht oder nur bis zu einer gewissen Höhe angemessen ist, sollte dem Versicherten im Interesse individueller Präferenzmöglichkeiten und Selbstbestimmung die Selbstbeziehungsweise Aufzahlung (Differenzzahlung) ermöglicht werden.

Alle Gesundheitssysteme, die KNB bei der Erstattung von Leistungen berücksichtigen, wägen deren Ergebnisse gegenüber zusätzlichen ethischen und gesundheitspolitischen Kriterien ab, wie zum Beispiel die Fairness des Zugangs zu medizinischen Leistungen und die Priorität für Hilfeleistungen bei schweren Erkrankungen im Vergleich zu leichteren Gesundheitsstörungen (9). Parallel zur Einführung der KNB muss daher eine gesellschaftliche Wertediskussion im Sinne einer Priorisierung von Leistungen öffentlich und transparent geführt werden, da der wissenschaftliche Nutzenbeleg und die KNB allein nicht zu einer Entscheidungsfindung ausreichen (10). Hierbei ist auch das Präferenzkonzept mit der Anwendung der sogenannten qualitätsadjustierten Lebensjahre für den deutschen Kontext angemessen zu integrieren.

Eine unter Beachtung der dargelegten Gesichtspunkte durchgeführte und mit der gebotenen Vorsicht interpretierte Kosten-Nutzen-Bewertung kann einen deutlichen Informationsgewinn über die Konsequenzen medizinischer Strategien herbeiführen. KNB sollten daher in einem ersten pragmatischen Ansatz zunächst für ausgewählte Verfahren eingesetzt und auf der Basis einer wissenschaftlichen Begleitung und öffentlichen Diskussion kontinuierlich hinterfragt und verbessert werden. Sie liefern neben anderen Entscheidungskriterien eine weitere Entscheidungshilfe zugunsten kosteneffizienter Therapien.

Zitierweise dieses Beitrags:
Dtsch Arztebl 2009; 106(3): A 78–82

Anschrift für die Verfasser
Prof. Dr. med. Bernd Brüggenjürgen MPH
Institut für Sozialmedizin, Epidemiologie und Gesundheitsökonomie, Charité – Universitätsmedizin Berlin
Luisenstraße 57, 10098 Berlin

Zentrale Forderungen
Bei der Realisierung der Kosten-Nutzen-Bewertung
in Deutschland sollte beachtet werden:
- Für die Nutzenbewertung werden etablierte und für Deutschland validierte, vom Patienten berichtete Ergebnisse (PROs) verwandt.
- KNB werden zunächst nur für Erstattungsentscheidungen innerhalb einer Krankheit und nicht zur Mittelverteilung zwischen Erkrankungen eingesetzt.
- Die Kostenbewertung erfolgt auf der Basis eines standardisierten Kostenkatalogs für Deutschland.
- KNB werden auch bei der Kostenbetrachtung über Sektor- und Budgetgrenzen hinweg durchgeführt.
- KNB werden aus der Perspektive der Sozialversicherung und der Gesellschaft erstellt und müssen die Konsequenzen für die Patienten berücksichtigen.
- KNB werden nur in ausgabenrelevanten Indikationen
bei Vorliegen eines begründbaren Zusatznutzens durchgeführt.
- KNB müssen die reale Versorgungssituation bestmöglich abbilden.
- Die KNB werden unabhängig und auf der Basis einer transparenten Methodik erstellt.
- Patienten und Versicherte sind einerseits eine entscheidende Bewertungsebene einer KNB, aber auch eine Zielgruppe der Kommunikation von KNB, um weitestmögliche Transparenz und Akzeptanz zu erreichen.
- KNB zeigen die Effizienzgrenze für die Ermittlung eines Erstattungshöchstbetrags auf der Basis etablierter Behandlungsverfahren auf.

Literatur im Internet:
www.aerzteblatt.de/lit0309
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1.
U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration: DRAFT – Guidance for Industry Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims: www.fda.gov/cder/guidance/index.htm 2007;
2.
Schlander M: Health Technology Assessments by the National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE): A Qualitative Study: 2007;
3.
Daniels, N: Health care needs and distributive justice.: Justice and justification. Reflective equilibrium in theory and practice: Health Econ. 1996; 179–207.
4.
Wagstaff A, van Doorslaer E, Paci P: On the measurement of horizontal inequity in the delivery of health care: J Health Econ 1991; 10(2): 169–205. MEDLINE
5.
Marra CA, Marion SA, Guh DP, Najafzadeh M, Wolfe F, Esdaile JM, Clarke AE, Gignac MA, Anis A H: Not all „quality-adjusted life years“ are equal: J.Clin.Epidemiol. 2007; 60(6): 616–24. MEDLINE
6.
Schlander M: Rationaler Umgang mit neuen Medikamenten: www.michaelschlander.com 2003;
7.
Kaptchuk TJ: The double-blind,randomized, placebo-controlled trial: gold standard or golden calf?: J Clin. Epidemiol. 2001; 54(6): 541–9. MEDLINE
8.
Willich, SN: Randomisierte Kontrollierte Studien – Pragmatische Ansätze erforderlich: Dtsch Arztebl 2006; 103(39): A 2524–9. VOLLTEXT
9.
Lehoux N, Williams-Jones B: Mapping the integration of social and ethical issues in health technology assessment: International Journal of Technology Assessment in Health Care 2007; (23): 9–16. MEDLINE
10.
Zentrale Ethikkommission der Bundes­ärzte­kammer: Priorisierung medizinischer Leistungen im System der Gesetzlichen Kran­ken­ver­siche­rung (GKV): Dtsch Arztebl 2007; 104(40): A 2750–4. VOLLTEXT
Institut für Sozialmedizin, Epidemiologie und Gesundheitsökonomie, Charité – Universitätsmedizin Berlin, Berlin:
Prof. Dr. med. Brüggenjürgen MPH, Prof. Dr. med. Willich MPH, MBA
Institut für Klinische Pharmakologie, Charité – Universitätsmedizin Berlin, Berlin:
Prof. Dr. Schaefer
Medizinische Hochschule Hannover, Hannover; Deutsche Gesellschaft für Gesundheit (DEUGE):
Prof. Dr. med. Fischer
Hochschule für Wirtschaft Ludwigshafen, Ludwigshafen, Prof. Dr. Schlander MBA
Bundesverband Medizintechnologie, Berlin:
Winkler

1. U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration: DRAFT – Guidance for Industry Patient-Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims: www.fda.gov/cder/guidance/index.htm 2007;
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10. Zentrale Ethikkommission der Bundes­ärzte­kammer: Priorisierung medizinischer Leistungen im System der Gesetzlichen Kran­ken­ver­siche­rung (GKV): Dtsch Arztebl 2007; 104(40): A 2750–4. VOLLTEXT

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