ArchivDeutsches Ärzteblatt11/2010EU-Kinderarzneimittelverordnung: Magere Zwischenbilanz

POLITIK

EU-Kinderarzneimittelverordnung: Magere Zwischenbilanz

Dtsch Arztebl 2010; 107(11): A-484 / B-422 / C-414

Spielberg, Petra

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LNSLNS Die EU-Kinderarzneimittelverordnung, die Ende Januar 2007 in Kraft trat, soll zu einer besseren und sichereren Versorgung von Minderjährigen führen. Der erwartete Boom an Kinderarzneimitteln lässt allerdings auf sich warten.

Risikoreiche Praxis: In den Krankenhäusern erhalten noch immer bis zu 70 Prozent der Kinder Arzneimittel, die nicht auf ihre Wirksamkeit bei dieser Patientengruppe getestet wurden. Foto: Picture-Alliance
Risikoreiche Praxis: In den Krankenhäusern erhalten noch immer bis zu 70 Prozent der Kinder Arzneimittel, die nicht auf ihre Wirksamkeit bei dieser Patientengruppe getestet wurden. Foto: Picture-Alliance
Der 8. Dezember 2005 war aus Sicht von Ulla Schmidt (SPD) ein „guter Tag für die Kinder“. An jenem Donnerstag hatten sich die Ge­sund­heits­mi­nis­ter der 27 Mitgliedsländer der Europäischen Union (EU) in Brüssel auf eine Regelung zur Verbesserung der Arzneimittelsicherheit und -versorgung von Kindern und Jugendlichen in der EU geeinigt. Ziel der Verordnung, die seit Ende Januar 2007 in allen EU-Staaten gilt, ist es, die Zahl der Arzneimittelzulassungen für Minderjährige zu erhöhen, um die Behandlung von Kindern und Jugendlichen zu optimieren. Verabreichungen von Medikamenten im off-label use sollten alsbald weitgehend der Vergangenheit angehören.

Denn nach Angaben der Europäischen Kommission ist circa die Hälfte aller Arzneimittel, die europaweit bei Minderjährigen zum Einsatz kommen, nicht für diese Gruppe zugelassen. Im stationären Bereich erhalten bis zu 70 Prozent der pädiatrischen Patienten Off-label-Verordnungen. Auf Neugeborenenstationen sind es teilweise sogar mehr als 90 Prozent.

Risiko off-label use
Der off-label use ist jedoch nicht nur aufgrund des Haftungsrisikos für den Arzt heikel, sondern wegen der erhöhten Gefahr unerwünschter Arzneimittelwirkungen vor allem für die Patienten. Das Risiko für unerwünschte Wirkungen ist Studien zufolge bei einer nichtzugelassenen Anwendung im Schnitt zwei bis dreimal höher als bei einer geprüften Indikation. Viele Pädiater und Eltern kranker Kinder setzten daher große Hoffnungen in die europäischen Vorschriften. Doch die Erwartungen werden bislang nicht erfüllt.

„Wir sind sehr frustriert“, sagt Hermine Nock, Geschäftsführerin des Bundesverbandes Herzkranke Kinder. Drei Jahre nach Inkrafttreten der europäischen Verordnung habe sich die Situation für herzkranke Kinder in Deutschland nicht wesentlich verbessert. „Bei Säuglingen mit Herz-Rhythmus-Störungen zum Beispiel werden noch viel zu häufig ungeprüfte Medikamente eingesetzt, die sich entweder als unwirksam erweisen oder zu unerwünschten Wirkungen führen können.“

Dass Kinder und Jugendliche oft nur eine unzureichende Arzneimittelversorgung erhalten, ist indes nicht erst seit dem Erlass der EU-Verordnung bekannt. Experten weisen seit circa 20 Jahren immer wieder auf das Problem hin. Und auch auf EU-Ebene spielt das Thema schon seit geraumer Zeit eine Rolle. Sowohl das Europäische Parlament als auch die EU-Ge­sund­heits­mi­nis­ter forderten bereits im Jahr 2000, gesetzliche Voraussetzungen für klinische Studien bei Kindern innerhalb der EU zu schaffen, und drängten auf eine rasche Lösung. Doch es sollte noch vier Jahre dauern, bis die EU-Kommission einen Verordnungsvorschlag vorlegte, und noch weitere drei Jahre, bis er in Kraft trat.

Die Kinderarzneimittelverordnung verpflichtet die Pharmahersteller dazu, pädiatrische Studien vorzulegen, wenn sie einen Wirkstoff neu zulassen oder die Indikation eines patentgeschützten Produktes für die Anwendung bei Minderjährigen bis zu 17 Jahren ändern wollen. Ausgenommen von den Vorschriften sind Generika, Biosimilars, homöopathische und pflanzliche Präparate, Arzneimittel mit mindestens zehnjähriger medizinischer Verwendung sowie Medikamente, deren Anwendung bei Kindern nicht sinnvoll ist, wie Mittel gegen die Alzheimer-Krankheit, den Brustkrebs oder das Parkinson-Syndrom.

Anreize reichen nicht aus
Um den relativ kleinen Markt für die Pharmaindustrie attraktiver zu machen, gewährt die Verordnung den Unternehmen einen um sechs Monate verlängerten Unterlagenschutz für Neuzulassungen. Patentfreie Medikamente, für die die Hersteller freiwillig eine Zulassung beantragen können, erhalten eine zehnjährige Marktexklusivität für die Daten aus den pädiatrischen Studien (orphan drugs bis zu zwölf Jahre). Ferner stehen für pädiatrische Studien mit patentfreien Therapien, für die die Europäische Arzneimittelagentur (EMEA) eine Prioritätenliste erstellt hat, Mittel aus dem EU-Forschungshaushalt zur Verfügung. Von 2007 bis 2010 waren das nach Angaben der Generaldirektion Forschung 40,3 Millionen Euro.

Aus Sicht des CDU-Europaabgeordneten Peter Liese reichen die Anreizmechanismen jedoch nicht aus: „Bei Blockbustern mögen die Anreize den zusätzlichen Aufwand aufwiegen, bei anderen Arzneimitteln sicherlich nicht.“ Tatsächlich scheinen sich die Forschungsbemühungen der Industrie zunächst auf Medikamente zu konzentrieren, von denen sich die Hersteller den größten Gewinn versprechen.

Nach Angaben der EMEA in London sind es vor allem Arzneimittel gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Asthma und Infektionen, für die die Unternehmen pädiatrische Studien beantragt haben. In zwei Dritteln der Fälle handelt es sich um Arzneimittel, für die bislang keine Zulassung erfolgt ist – also auch nicht für Erwachsene. Weitere 31 Prozent der bei der EMEA zur Genehmigung eingereichten Anträge betreffen verschreibungspflichtige Medikamente, die bereits auf dem Markt sind und für die neue Anwendungsgebiete oder neue Darreichungsformen in der Pädiatrie erprobt werden sollen. Der Rest -(etwa drei Prozent) entfällt auf patentfreie Arzneimittel.

Die meisten der aktuell für 221 Medikamente genehmigten Studien befinden sich allerdings noch in der Planungsphase. Pro Jahr kommen somit weiterhin im Schnitt lediglich 25 neue Kinderarzneimittel hinzu.

Der Verband forschender Arzneimittelhersteller (VFA) rechtfertigt dies damit, dass die Studien an Minderjährigen häufig erst beginnen, wenn für die betreffenden Medikamente die Zulassungsstudien mit Erwachsenen abgeschlossen sind. Der Verband geht allerdings davon aus, dass sich die Zahl der Kinderarzneimittel demnächst verdreifachen wird.

Prof. Dr. med. Fred Zepp, Präsident der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ), rechnet gleichwohl frühestens in drei bis fünf Jahren damit, dass Kinder und Jugendliche von der EU-Verordnung profitieren werden und der off-label use bei der Behandlung von Minderjährigen mehr und mehr zur Ausnahme wird. Zepp kritisiert zudem, dass bei der Prüfung und Entwicklung von Kinderarzneimitteln der pädiatrische Sachverstand bislang nicht ausreichend berücksichtigt wird.

Auch bei der EMEA verfolgt man die Forschungsanstrengungen auf dem Kinderarzneimittelmarkt kritisch. Die zuständigen Experten der Behörde bemängeln, dass einige Hersteller klinische Studien an Minderjährigen noch zu zögerlich in Angriff nehmen. Darüber hinnaus fordern sie eine verstärkte Information der Bevölkerung über den Nutzen und die Risiken pädiatrischer Studien.

Dies sieht auch Siegfried Throm, Geschäftsführer Forschung, Entwicklung und Innovation beim VFA, so. Nachholbedarf besteht seiner Ansicht nach insbesondere bei der Aufklärung der Eltern von Früh- und Neugeborenen sowie Kleinkindern über die Vor- und Nachteile einer Studienteilnahme. „Vor allem muss man ihnen verdeutlichen, wie gut ihre Kinder im Rahmen der Studie geschützt und betreut sind. Ehe sich dies nicht herumgesprochen hat, dürfte es schwierig sein, genügend Teilnehmer für solche Studien zu finden.“

Throm hält es außerdem für sinnvoll, EU-weite Referenzwerte für zulässige Belastungen von Kindern und Jugendlichen in klinischen Studien einzuführen. „Es ist unbefriedigend, wenn bestimmte Arten von Belastungen ein ums andere Mal zum Diskussionsgegenstand werden oder wenn gleiche Belastungen von verschiedenen Ethik-Kommissionen völlig unterschiedlich bewertet werden.“

Liese wiederum kritisiert die fehlende Bereitschaft einiger Mitgliedsländer, öffentliche Mittel für die Kinderarzneimittelforschung bereitzustellen. Die europäische Forschungsförderung entbinde die EU-Staaten schließlich nicht, zusätzliche Anreize für die Erforschung von Kinderarzneimitteln zu schaffen, meint der Politiker. Dass die Bundesregierung die Förderung des deutschen PAED-Net eingestellt habe, sei zudem ein Skandal, moniert der Europaabgeordnete. Vom Bund hatte das auf sechs Universitätsstandorte verteilte PAED-Net zwischen 2002 und 2008 eine Anschubfinanzierung in Höhe von 5,4 Millionen Euro erhalten. Seither liegt es auf Eis.

Überlegungen, die ausgelaufene Förderung in Form eines Förderschwerpunkts für ein Forschungsnetzwerk wie das PAED-Net im Rahmen des Gesundheitsforschungsprogramms fortzusetzen, seien zurzeit nicht Gegenstand der Planungen, teilt das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) mit. „Aus Sicht des BMBF ist es erfolgversprechender, die geschaffene Expertise durch die Förderung von Studienprojekten zu konsolidieren“, erklärt Kirsten Steinhausen vom Referat Gesundheitsforschung des BMBF. Das Ministerium finanziere pädiatrische Projekte mit jährlich mehr als zehn Millionen Euro, einschließlich klinischer Studien.

DGKJ-Präsident Zepp kann die Entscheidung des Bundes dennoch nicht nachvollziehen, zumal die EU anstrebt, die einzelstaatlichen Netzwerke miteinander zu verknüpfen, um die grenzüberschreitende Zusammenarbeit in der Kinderarzneimittelforschung zu erleichtern. Den finanziellen Aufwand für ein nationales Netzwerk, das 18 bis 24 klinische Studienzentren umfassen sollte, beziffert der Pädiater auf vier Millionen Euro pro Jahr. „Das entspricht lediglich 30 Cent pro Jahr und Kind.“
Petra Spielberg
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