BRIEFE
Arzneimittel: Das Europarecht anwenden
Der Beitrag der von mir und vielen Patientenvertretern hoch geschätzten Professoren Ludwig und Windeler zur geplanten Herausnahme von Orphan Drugs aus der nationalen Kurzbewertung des Nutzens gemäß AMNOG hinterlässt mehr Fragen, als er zu beantworten vermag. Gleich vorweg: In der Tat sind gut geprüfte Arzneimittel für alle Patienten, selbstverständlich auch für die mit seltenen Erkrankungen, ein dringendes Desiderat. Nur gibt es leider nur für ca. 40 der ca. 5 000 bis 7 000 seltenen Erkrankungen zugelassene Arzneimittel. Dass diese ausreichend geprüft sein müssen, steht außer Frage. Dies ist aber auch der Fall. Anders nämlich als dem vielleicht nicht umfassend informierten Leser nahegelegt, sind Orphan Drugs nicht weniger, sondern besser geprüft als Arzneimittel für häufige Erkrankungen – natürlich immer unter der Einschränkung der geringeren Patientenpopulationen. Tatsächlich durchlaufen Orphan Drugs nämlich zwei unabhängige Prüfungsverfahren bei der European Medicines Agency in London. Zum einen müssen sie selbstverständlich die erforderliche Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit nachweisen. Dies geschieht im Zulassungsverfahren vor dem Committee of Human Medicinal Products (CHMP). Um aber auch die oft schon früh im Entwicklungsprozess ausgesprochene Orphan-Drug-Designation aufrechtzuerhalten, ist zusätzlich die Prüfung des signifikanten Nutzens auf der Basis der Zulassungsstudien durch das Committee of Orphan Medicinal Products (COMP) erforderlich. Diesem Ausschuss gehören Arzneimittelexperten aus den Zulassungsbehörden (in Deutschland: BfArM und PEI) aller EU-Mitgliedsstaaten, Patientenvertreter und Vertreter der medizinischen Wissenschaft an. Patientenrelevante Endpunkte (Mortalität, Morbidität oder Lebensqualität) sind ausdrücklich für diese Prüfung vorgeschrieben. Die entscheidende Frage ist doch: Was mehr will der G-BA beziehungsweise das IQWiG innerhalb von drei Monaten prüfen? Wird etwa durch eine Wiederholung des COMP-Verfahrens auf nationaler Ebene neue Evidenz generiert? Wäre eine solche Kurzbewertung aber im Interesse der Sicherheit der Patienten geboten, dann müsste dies ja auch für PKV-Versicherte gelten, für die das AMNOG wiederum nicht greift. Spätestens hier wird offenbar, dass die Forderung nach einer nationalen Kurzbewertung auch bei Orphan Drugs nichts anderes ist als der Rückfall in die Nationalstaaterei vor Inkrafttreten der EU-Verordnung 141/2000. Dies aber behindert die weitere Entwicklung von Orphan Drugs. Wer die Entwicklung von Orphan Drugs erschwert und nicht erleichtert, der fördert den off-label use von tatsächlich für diese Indikation ungeprüften Arzneimitteln an Patienten mit seltenen Erkrankungen. Dazu verzögert die nationale Nutzenbewertung noch die . . . dringend erforderliche Preisregulierung. Mit anderen Worten: Ein zugelassenes Orphan Drug kann und sollte unmittelbar preisreguliert werden. Damit wäre für den Hersteller Kalkulationssicherheit gegeben und der GKV unnötige Kosten innerhalb des ersten Jahres nach Zulassung erspart.
Das Problem, das Windeler und Ludwig allerdings völlig zu Recht ansprechen, sind . . . die wenigen Fälle, in denen durch das „slicing“ von Volkskrankheiten oder durch den Trojaner-Effekt (spätere Erweiterung der Zulassung auf andere, häufige Indikationen) sowie durch eine von uns immer wieder heftig kritisierte exzessive Preisbildung der Pharmaindustrie die Orphan Drug Designation missbraucht wurde. Gegen das slicing hilft aber nur eine konsequentere Anwendung der Verordnung 141/2000 in London. Dies ist dem nationalen Recht entzogen. Trojaner dagegen können wirksam durch Therapiehinweise, Verordnungseinschränkungen oder -ausschlüsse aufgrund mangelnder Wirtschaftlichkeit in der Arzneimittelrichtlinie durch den G-BA selbst bekämpft werden. Wie sollte denn hier die Wiederholung der europäischen Nutzenbewertung nach Aktenlage durch G-BA und IQWiG Abhilfe schaffen? . . .
Dr. Andreas L. G. Reimann, MBA, 1. Stellv.
Vorsitzender der Allianz Chronischer Seltener
Erkrankungen (ACHSE) e.V., 14050 Berlin
