ArchivDeutsches Ärzteblatt46/2010Seltene Erkrankungen: Hilfe steuern und strukturieren

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Seltene Erkrankungen: Hilfe steuern und strukturieren

Dtsch Arztebl 2010; 107(46): A-2272 / B-1965 / C-1929

Cloes, Rasmus

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Es gibt 5 000 bis 8 000 seltene Erkrankungen in Deutschland. Kein Arzt kann sie alle kennen. Nun soll ein nationaler Aktionsplan Ärzte bei der Diagnostik und Therapie unterstützen.

Die Diagnose von seltenen Erkrankungen ist im hektischen Praxisalltag häufig eine große Herausforderung. Um die Versorgung der betroffenen Patienten zu verbessern, hat der Rat der Europäischen Union (EU) im vergangenen Jahr den EU-Mitgliedstaaten empfohlen, „vorzugsweise bis 2013 einen Plan auszuarbeiten, der die auf dem Gebiet seltener Krankheiten getroffenen Maßnahmen steuert und strukturiert“.

Im November hat das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) die Arbeit an einem nationalen Aktionsplan aufgenommen. Beteiligt sind unter anderem das Bundesministerium für Gesundheit (BMG), das Bun­des­for­schungs­minis­terium und die Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE). Vier Arbeitsgruppen sollen bis spätestens 2013 Strategien entwickeln, um die Diagnose seltener Erkrankungen zu beschleunigen, Experten zu vernetzen, Fachzentren zu schaffen und die Forschung zu verbessern. Einzelheiten erläuterte Dr. Volker Grigutsch vom BMG auf der Nationalen Konferenz für Seltene Erkrankungen, die ACHSE im Oktober in Berlin veranstaltete.

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Gut erreichbare Fachzentren

Das Grundproblem sei, „dass es den Ärzten unmöglich ist, alle seltenen Krankheiten zu kennen“, sagte der Patientenbeauftragte der Bundesregierung, Wolfgang Zöller (CSU). Umso wichtiger sei es daher, dass sie bei der Diagnose eine seltene Krankheit in Betracht zögen und die Patienten gegebenenfalls an Spezialisten überwiesen.

Um dies zu erreichen, erläuterte Grigutsch, müsse medizinisches, therapeutisches und pflegerisches Personal besser informiert werden – besonders darüber, wo sie Hilfe von Spezialisten finden könnten. Auch sei es wichtig, die Aus-, Weiter- und Fortbildung in diesem Bereich zu verbessern. Grigutsch verwies auf eine Studie der Leibniz-Universität Hannover aus dem letzten Jahr, in deren Rahmen betroffene Patienten nach wichtigen Versorgungsaspekten befragt worden waren. Von größter Relevanz für die Patienten ist demnach eine hohe Kompetenz der Ärzte. Die wohnortnahe Versorgung wurde dagegen nachrangig eingestuft.

Um die gewünschte hohe Kompetenz zu erreichen, müssten Fachzentren mit angegliederten Forschungseinrichtungen gebaut werden, erklärte Grigutsch. Diese sollten in gut erreichbaren Orten in Deutschland liegen.

Auch die Erforschung neuer Medikamente für seltene Erkrankungen, sogenannter Orphan Drugs, soll im Rahmen der Umsetzung des Nationalplans verbessert werden. Zudem will NAMSE die Versorgung mit zugelassenen und Off-label-use-Arzneimitteln optimieren.

Im Zuge des Gesetzgebungsverfahrens zum Arznei­mittel­markt­neuordnungs­gesetz sorgten Orphan Drugs wochenlang für Diskussionen. Denn die Fraktionen von CDU/CSU und FDP hatten einen Änderungsantrag erfolgreich eingebracht, demzufolge Orphan Drugs von der frühen Nutzenbewertung ausgenommen werden sollten, da davon auszugehen sei, dass es für sie keine therapeutisch gleichwertige Alternative gebe. ACHSE hatte den Antrag ebenfalls befürwortet. Bei ihrer Zulassung durch die Europäische Arzneimittelbehörde hätten Orphan Drugs bereits belegt, dass sie einen Zusatznutzen zur bestehenden Therapie hätten.

Nicht konsequent geprüft

Experten des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen sowie der Arznei­mittel­kommission der deutschen Ärzteschaft hatten im Deutschen Ärzteblatt hingegen darauf hingewiesen, dass der Nutzen von Arzneimitteln zur Therapie seltener Erkrankungen längst nicht so konsequent geprüft werde, wie es nach den entsprechenden EU-Sonderregeln aus dem Jahr 1999 den Anschein habe (DÄ, Heft 42/2010). Sie befürchteten zudem, dass Pharmafirmen zunächst eine Zulassung ihrer Medikamente als Orphan Drugs anstreben könnten, nur um danach „eine schleichende Indikationsausweitung“ voranzutreiben.

Rasmus Cloes

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In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn maximal fünf von 10 000 Menschen betroffen sind. Viele dieser Krankheiten treten aber noch weit seltener auf. Da es jedoch 5 000 bis 8 000 solcher Erkrankungen gibt, sind trotzdem viele Menschen von ihnen betroffen – nach Schätzungen der Europäischen Union europaweit zwischen 27 und 36 Millionen. In Deutschland geht man etwa von vier Millionen Betroffenen aus.

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