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Medizin

Polycythämia vera: Neuer Ansatz zu Reduktion von Phlebotomien

Freitag, 18. Juni 2021

/skd, stock.adobe.com

Alexandria – Polycythämia vera (PV) ist eine myeloproliferative Neoplasie (MPN), die durch eine krank­heitstypisch verstärkte Proliferation von Erythrozyten charakterisiert ist. Zur Kontrolle des Hämatokrit­spiegels (<45 %) und zur Reduktion von thrombotischen Ereignissen werden Patienten mit PV in regel­mäßigen Abständen mit Phlebotomie behandelt. Über den aktuellen Versorgungsstandard hinaus, ist der Therapiebedarf bei vielen PV-Patienten weiterhin hoch.

Ein neuer Ansatz ist Rusfertide (PTG-300), ein Hepcidin-Mimetikum, dass derzeit hinsichtlich seines Po­tenzials zur Reduktion von Erythropoese und Phlebotomien bei Patienten mit PV analysiert wird. Hierzu stellte Marina Kremyanskaya von der Hämatologie und Medizinische Onkologie am Mount Sinai Hospital in New York (USA) anlässlich des EHA 2021 aktuelle Daten aus der Phase-II-Studie PTG-300-04 (NCT04057040) vor. In dieser Studie wurde der der Eisenstatus und der Phlebotomiebedarf bei PV-Pa­tienten mit hohem Phlebotomiebedarf vor und während der Behandlung mit Rusfertide zu vergleichen.

Die Studie wurde in 3 Phasen gegliedert, beginnend mit einer 28-wöchigen Dosisfindungsphase, gefolgt von einer 12-wöchigen, verblindeten, randomisierten (1:1) Studienphase (Rusfertide im Vergleich zu Placebo), die schließlich in einer 52-wöchige Open-Label-Verlängerungs-Phase mündete.

In der Dosisfindungsphase wurde die Rusfertide-Dosis (10, 20, 40, 60 und 80 mg, 1x pro Woche s.c.) nach 4-wöchigen Intervallen jeweils bei Bedarf erhöht, bis der Patient die geplante maximale Dosis erreichte oder eine im Voraus festgelegte Abnahme des Hämatokrit gegenüber dem Ausgangswert verzeichnete.

Bisher wurden 35 Patienten (Alter: 31-75) eingeschlossen und ausgewertet, 16 davon mit Niedrigrisiko-PV. Der Phlebotomiebedarf an Baseline lag zwischen 3 und 9 Terminen in einem medianen Zeitintervall von 36 Tagen. Darüber hinaus erhielt ein Teil der Patienten zusätzliche PV-Medikation, wie Hydroxy­harnstoff (n=8), Interferon (n=3) und Ruxolitinib (n=1).

Die Phlebotomierate nahm nach Beginn der Rusfertidebehandlung im Vergleich zur Phlebotomierate an Baseline signifikant ab (p<0,0001). 4 Probanden benötigten eine Phlebotomie innerhalb der ersten 12 Wochen innerhalb der Dosisfindungsphase. 3 Patienten benötigten nach Erhöhung der Rusfertidedosis keine Phlebotomie mehr.

Insgesamt schlossen 13 Patienten die 28-wöchige Dosierungsphase ab. Davon benötigten 10 PV-Pa­tienten über einen Zeitraum von 28 Wochen keine Phlebotomie, 2 Patienten benötigten jeweils eine Phlebotomie und 1 Patient benötigte 2 im Vergleich zu >3 Phlebotomien.

Der Hämatokrit lag an Baseline <45 % und blieb während der Studie kontinuierlich auf diesem Niveau. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Reaktionen an der Injektionsstelle, die von 9 Patienten berichtet wurden.

Die aktuellen Ergebnisse deuten darauf hin, dass Rusfertide in Zukunft eine wirksame Option zur Be­hand­lung von PV werden könnte, so die Einschätzung von Kremyanskaya. Rusfertide zeigte eine anhal­tende Hämatokrit-Kontrolle, eine Umkehr des Eisenmangels und eine Verringerung der Phlebotomien für bis zu 18 Monate sowohl bei Hochrisiko- als auch bei Niedrigrisikopatienten. Es werden derzeit noch weitere PV-Patienten eingeschlossen, um mehr Erfahrungen bezüglich der Wirksamkeit und Sicherheit von Rusfertide zu sammeln. © cw/aerzteblatt.de

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