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Medizin

Effektive Behandlungsform bei akuter Leukämie

Mittwoch, 9. September 2020

Bei der AML gerät das blutbildende System außer Kontrolle: Betroffene Zellen wie hier, sogenannte myeloische Blasten, vermehren sich ungebremst und behindern die Bildung gesunder Blutkörperchen. /Andreas Burchert

Marburg – Patienten mit einer akuten myeloischen Leukämie (AML) können von einer Behandlung mit dem Wirkstoff Sorafenib profitieren. Das berichtet eine Arbeitsgruppe um Andreas Burchert vom Fachbereich Medizin der Philipps-Universität Marburg im Journal of Clinical Oncology (DOI: 10.1200/JCO.19.03345).

Die AML ist die häufigste akut verlaufende Leukämieform in Deutschland. „In unserer Studie haben wir uns einer Hochrisiko-AML gewidmet, die durch eine Mutation im FLT3-Gen, der sogenannten FLT3-ITD Mutation, charakterisiert ist und die bei etwa 25 % aller AML-Patienten auftritt“, erläuterte Burchert.

Die Prognose der FLT3-ITD-positiven AML ist besonders schlecht, weil Patienten mit dieser Mutation trotz intensiver Chemotherapie und Stammzellentransplantation in mehr als 50 % einen Rückfall erleiden, der laut den Wissenschaftlern meist nicht mehr effektiv therapierbar ist.

Im Rahmen einer klinischen Studie namens „Sormain“ untersuchten die Forscher die Effektivität einer Therapie mit dem Medikament Sorafenib – eine Substanz, die eigentlich für die Therapie von Nieren- und Leberzellkarzinomen zugelassen ist.

Insgesamt nahmen 83 Erwachsene aus Deutschland und Österreich an der doppel­blinden, placebokontrollierten und randomisierten Studie teil, 33 davon am Marburger Carreras Leukämie Centrum (CLC) am Universitätsklinikum Marburg.

Wichtige Kriterien für die Aufnahme in die Studie waren das Vorliegen einer FLT3-ITD-positiven AML-Erkrankung, die sich nach allogener Stammzelltransplantation gut zurückgebildet haben musste und die nicht länger als 100 Tage zurückliegen durfte.

Die Studienteilnehmer erhielten nach der Transplantation über 24 Monate eine Erhaltungstherapie mit dem Medikament Sorafenib oder einem Placebo und wurden anschließend im Schnitt weitere 3 Jahre nachbeobachtet.

„Wir konnten in der placebokontrollierten Studie zeigen, dass AML-Patienten mit FLT3-ITD Mutation bei Einnahme von Sorafenib ein um etwa 75 % geringeres Risiko hatten, nach der Stammzellentransplantation einen Rückfall zu erleiden und an der AML zu sterben“, berichtete Burchert.

Parallel zur Studie zeigten Arbeiten im Forschungslabor von Burchert, dass die lebensrettenden Effekte von Sorafenib wenigstens zum Teil auf einer besonderen Aktivierung des transplantierten Immunsystems beruhen könnten.

„Diese Daten sind sehr faszinierend, denn möglicherweise könnten somit auch AML-Patienten ohne FLT3-ITD Mutation von einer Sorafenib Erhaltungstherapie nach Stammzelltransplantation profitieren“, erläuterte der Wissenschaftler. Dies klinisch zu untersuchen soll Gegenstand einer geplanten Folgestudie sein. © hil/aerzteblatt.de

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