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Medizin

US-Zulassung: Belzutifan stoppt Tumorwachstum bei Morbus Hippel-Lindau

Mittwoch, 25. August 2021

Nierenzellkrazinom/Chutima, stock.adobe.com

Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals ein Medikament zur Behandlung des Von-Hippel-Lindau-Syndroms zugelassen. Der Wirkstoff Belzutifan, der den „hypoxia-inducible factor-2 alpha“ (HIF-2alpha) hemmt, hat in einer offenen Studie das Wachstum verschiedener Tumore gestoppt, die das wichtigste Kennzeichen der seltenen angeborenen Erkrankung sind.

Ursache des Morbus Hippel-Lindau, an dem einer von 36.000 Menschen erkrankt, sind Mutationen im VHL-Gen auf dem Chromosom 3p25.3. Das VHL-Gen kodiert einen Transkriptionsfaktor, der an der Regulierung von hypoxieinduzierbaren Faktoren wie HIF-2alpha beteiligt ist.

Die Folge der Mutationen ist eine Überproduktion von HIF-2alpha, was mit einer vermehrten Zellpro­liferation, einer Angiogenese und einem Tumorwachstum verbunden ist. Die Patienten erkranken meist ab dem 3. Lebensjahrzehnt an gutartigen Tumoren von Blutgefäßen in verschiedenen Organen, aber auch an einem Nierenzellkarzinom.

Eine logische Behandlung besteht in der Hemmung der hypoxieinduzierbaren Faktoren wie HIF-2alpha. Dies schien lange Zeit aufgrund der Struktur des Moleküls unmöglich zu sein, bis schließlich Forscher am UT Southwestern Medical Center in Dallas einen Wirkstoff fanden, der HIF-2alpha hemmt.

Die von den Forschern gegründete Firma Peloton Therapeutics wurde inzwischen vom US-Konzern Merck (in Deutschland MSD) aufgekauft, der die Wirksamkeit von Belzutifan derzeit in einer Phase-2-Studie untersuchen lässt.

Die Studie ist noch nicht abgeschlossen. Die Zwischenergebnisse sind jedoch so vielversprechend, dass die FDA sich zu einer frühzeitigen Zulassung entschloss, zumal es derzeit keine effektive Therapie für die tödlichen Nierenkarzinome gibt.

Von den 61 Patienten mit einem Nierenzellkarzinom sprachen 30 (49 %) auf die Behandlung mit Belzutifan an. Die Karzinome verschwanden zwar niemals vollständig, das weitere Wachstum wurde jedoch aufgehalten. Bei 17 von 30 Patienten (56 %) hielt die Remission über mindestens 12 Monate an.

Belzutifan hemmt auch das Wachstum anderer Tumore. Von den 24 Patienten mit ZNS-Hämangioblas­tomen erzielten 15 (63 %) eine Remission. Bei einem Patienten verschwanden die Tumore vollständig. Insgesamt 11 Patienten (73 %) waren auch nach 12 Monaten noch in Remission.

Bei 10 von 12 Patienten (83 %) mit neuroendokrinen Tumoren des Pankreas kam es ebenfalls zu einer Remission (83 %), die bei 2 Patienten (17 %) vollständig war. 5 Patienten waren auch nach einem Jahr noch in Remission.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind laut FDA ein Abfall des Hämoglobinwerts und eine Anämie, Müdigkeit, erhöhte Kreatininwerte, Kopfschmerzen, Schwindel, erhöhte Blutzuckerwerte und Übelkeit. Die Anämien können schwerwiegend sein. Die meisten Patienten benötigen Bluttransfusionen.

Die Anämie erklärt sich aus der Beteiligung von hypoxieinduzierbaren Faktoren an der Regulierung des Sauerstoffhaushaltes, deren Entdecker 2019 mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet wurden.

© rme/aerzteblatt.de

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