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Medizin

Beta-Thalassämie: EMA gibt grünes Licht für Gentherapie

Mittwoch, 3. April 2019

/Connect world, stockadobecom

Amsterdam – Viele Menschen mit Beta-Thalassämie, die aufgrund von Gendefekten im Beta-Globin-Gen nicht genügend Hämoglobin produzieren, können künftig durch eine einmalige Gentherapie von den regelmäßigen Bluttransfusionen befreit werden. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich für die Zulassung ausgesprochen. Die Europäische Kommission dürfte demnächst grünes Licht geben.

Die Beta-Thalassämie wird durch mehr als 200 verschiedene Mutationen im Gen für die Hämoglobin-Untereinheit beta verursacht. Die verminderte oder fehlende Bildung des Betaglobins führt zu einer Anämie, die bei vielen Patienten regelmäßige Bluttransfusionen erforderlich macht. Eine Heilung war bisher nur durch eine Stammzelltransplantation möglich, was jedoch häufig an einem fehlenden HLA-identischen Spender in der Familie scheitert.

Die Alternative, die die Firma Bluebird aus Cambridge/Massachusetts entwickelt hat, beginnt mit der Entnahme von Stammzellen aus dem Blut der Patienten, die per Apherese erfolgt. Die Stammzellen werden danach im Labor mit Lentiviren infiziert, die eine korrekte Kopie des Gens in den Stammzellen ablegen. Bevor die genmodifizierten Stammzellen den Patienten wieder infundiert werden, müssen die „alten“ Stammzellen durch eine Chemotherapie und Bestrahlung eliminiert werden.

Diese Konditionierung ist zwar nicht ohne Risiken. Die Gefahren sind jedoch von anderen hämatopoetischen Stammzelltherapien bekannt und bei jüngeren Menschen in der Regel beherrschbar. Um die Risiken zu minimieren, muss die Gentherapie vor dem 35. Lebensjahr erfolgen.

Hinzu kommt noch die Gefahr, dass mit den Stammzellen Lentiviren in den Körper gelangen könnten. Wenn die Viren das Gen für das Betaglobin an einer ungünstigen Stelle (etwa in der Nähe eines Onkogens) ablegen, sind auch Krebserkrankungen denkbar. Diese Komplikationen sind bisher in den klinischen Studien nicht beobachtet worden.

Die Gentherapie soll auf Patienten beschränkt werden, bei denen nur eines der beiden Allele defekt ist. In dieser Gruppe wurden in den beiden Phase-2-Studien die besten Ergebnisse erzielt. Fast alle Patienten kamen nach der Gentherapie ohne weitere Bluttransfusionen aus. Von den Patienten, bei denen beide Allele defekt waren, benötigten nach der Therapie 2 Drittel weiterhin Bluttransfusionen – auch wenn der Bedarf deutlich gesenkt wurde. Für diese Patienten soll die Gentherapie vorerst nicht zugelassen werden. Eine weitere Voraussetzung für die Behandlung ist, dass kein HLA-identischer Spender zur Verfügung steht.

Die häufigsten Nebenwirkungen der Behandlung waren eine Thrombozytopenie, Bauchschmerzen, nicht-kardiale Brustschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Dyspnoe und Hitzewallungen.

Da an den beiden Phase-2-Studien HGB-205 und HGB-207 nur 22 Patienten teilnahmen, erfolgt die Zulassung unter Vorbehalt. Der Hersteller führt derzeit 2 Phase-3-Studien (Northstar-2 und Northstar-3) durch. Eine weitere Studie (LTF-303) prüft die langfristige Effektivität und Sicherheit der Behandlung. © rme/aerzteblatt.de

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