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Hämatologen der Uniklinik Regensburg suchen Universal-Spender für Patienten mit Sichelzellkrankheit

Dienstag, 6. August 2019

Blutbild bei Sichelzellanämie /extender 01 stock.adobe.com

Regensburg – Onkologen um Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Regensburg (UKR) wollen in einer Studie zeigen, dass nicht nur Geschwisterspender für eine Blutstammzell-Transplantation bei Sichelzellerkrankung in Frage kommen könnten. Die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) fördert das Vorhaben mit rund 1,5 Millionen Euro.

Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) und die Vereinten Nationen (UN) haben die Sichelzellerkrankung als globales Gesundheitsproblem benannt. Bei der Krankheit verformen sich die Blutblättchen sichelförmig im sauerstoffarmen Gewebe. Dies führt zu Gefäßverschlüssen und damit zu Schmerzen, Zerstörung der Knochenstruktur, Hirn und Lungeninfarkten und zu schweren Infektionen. Heilen lässt sie sich nur durch eine Blutstammzelltransplantation. „Leider finden wir für einen Großteil (weniger als 20 Prozent) der Erkrankten keinen passenden Spender. Diesen Menschen wollen wir zeigen, dass es für sie die Chance einer Heilung gibt“, erläutert Corbacioglu.

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Mit Hilfe der „Phase-2-Studie zur Evaluierung einer haploidenten a/β T-Zell depletierten Stammzelltransplantation bei Patienten mit Sichelzellerkrankung ohne verfügbaren Geschwisterspender“ möchten die Hämatologen klären, ob nicht nur Geschwisterspender für eine Blutstammzelltransplantation in Frage kommen.

Ziel ist, auch bei einer sogenannten haploidenten Stammzelltransplantation das Risiko für eine Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion (Graft-versus-Host-Disease, GvHD) möglichst gering zu halten. Dafür untersucht die Arbeitsgruppe 212 Patienten, Erwachsene und Kinder, mit schwerer Sichelzellerkrankung. Dabei werden die Betroffenen nach Spenderverfügbarkeit klassifiziert und in zwei Gruppen eingeteilt. In der einen Gruppe befinden sich Patienten, für die ein Geschwisterspender verfügbar ist, während sich in der zweiten Gruppe Patienten befinden, die auf einen haploidenten Spender angewiesen sind, also auf einen Spender, dessen Zellmerkmale weniger gut zum Empfänger passen.

„Mit dem Ergebnis dieses direkten Vergleichs der beiden Behandlungsmethoden bekommen wir eine transparente und gesicherte Aussage darüber, ob wir der Mehrheit der Sichelzell-Patienten dieses Verfahren als Standardtherapie anbieten können. Ziel der Studie ist es, dass alle Patienten zwei Jahre nach der Transplantation ein GvHD- und erkrankungsfreies Leben führen können. Darüber hinaus erhalten wir erstmalig unter anderem gesicherte Daten zur Fertilität, Immunrekonstitution und den begleitenden Gefäßerkrankungen, die bis dato noch nie wirklich erhoben werden konnten“, so Corbacioglu.

Insgesamt werden in den kommenden fünf Jahren etwa 30 internationale Zentren in zwölf Ländern an der multizentrischen Studie mitarbeiten. © hil/aerzteblatt.de

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