Medizin
Forscher stellen Wirkstoff für eine einzige Patientin mit Batten-Syndrom her
Donnerstag, 10. Oktober 2019
Boston – US-Forscher haben in einer „N-of-1“-Studie ein 7-jähriges Mädchen mit einer neuronalen Ceroid-Lipofuszinose mit einem Antisense-Oligonukleotid behandelt, das speziell für die Patientin entwickelt wurde und bei anderen Patienten mit der Erkrankung nicht wirksam wäre. Nach ihrem Bericht im New England Journal of Medicine (2019; doi: 10.1056/NEJMoa1813279) hat die Behandlung die Gesamtdauer der epileptischen Anfälle verkürzt. Die neuronale...
Liebe Leserinnen und Leser,
diesen Artikel können Sie mit dem kostenfreien „Mein-DÄ-Zugang“ lesen.
Sind Sie schon registriert, geben Sie einfach Ihre Zugangsdaten ein.
Oder registrieren Sie sich kostenfrei, um exklusiv diesen Beitrag aufzurufen.
Login
Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein
Passwort vergessen? Registrieren
Nachrichten zum Thema
