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Medizin

Neue Gentherapie zur Behandlung von Epilepsien im Tiermodell erfolgreich

Mittwoch, 30. Oktober 2019

Nervenzellen im Hippokampus des Gehirns (Tiermodell). Für den neuen gentherapeutischen Ansatz wird hier ein zusätzliches Gen eingeschleust, sodass die Zellen bei Bedarf Dynorphin ausschütten. /Schwarzer/Medizinische Universität Innsbruck
Nervenzellen im Hippokampus des Gehirns (Tiermodell). Für den neuen gentherapeutischen Ansatz wird hier ein zusätzliches Gen eingeschleust, sodass die Zellen bei Bedarf Dynorphin ausschütten. /Schwarzer/Medizinische Universität Innsbruck

Berlin/Innsbruck – Ein grundlegend neuer Ansatz könnte die Behandlung von Temporal­lappen-Epilepsien (TLE) verbessern: Mit einer Gentherapie ist es Forschern der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck gelungen, im Tierverusch beginnende Krampfanfälle am Ort ihrer Entstehung und nur bei Bedarf zu unterdrücken. Die Ergebnisse wurden in EMBO Molecular Medicine publiziert (2019; DOI: 10.15252/emmm.201809963). Nun soll für die Therapie bei Patienten optimiert werden.

Bei einer TLE wirken Medikamente häufig nicht ausreichend und sind zusätzlich mit schweren Nebenwirkungen verbunden. Für diese Patientengruppe ist die chirurgische Entfernung der betreffenden Region im Schläfenlappen oftmals die einzige alternative Therapieoption. Eine solche Operation führt jedoch zu kognitiven Verlusten und garantiert keine Anfallsfreiheit. Eine Gentherapie verspricht Hoffnung.

Dabei wird ein spezielles Gen mittels adenoassoziierte Viren (AAV), die bereits zur Therapie bei Menschen zugelassen sind und als sicher gelten, selektiv in jene Gehirnregion eingeschleust, von der die epileptischen Anfälle ausgehen. Das Gen liefert die Produktionsanweisung für Dynorphin, eine körpereigene Substanz, die vor übermäßiger neuronaler Erregung schützen kann. Sobald die Neuronen das Gen aufgenommen und gespeichert haben, produzieren sie den Wirkstoff dauerhaft auf Vorrat.

In Europa leben rund 5 Millionen Menschen mit Epilepsie. Die häufigste Form ist die Temporallappen-Epilepsie, bei der die Anfälle vom Schläfenlappen ausgehen. Langzeitfolgen können Störungen der Gedächtnisfunktion, der Lernfähigkeit und der Emotionskontrolle sein. Zusätzlich schränken Arbeits-, Verkehrs- und Sportuntauglichkeit die Lebensqualität ein.

„Bei hochfrequenter Stimulation der Nervenzellen, wie zu Beginn eines Anfalls, wird Dynorphin ausgeschüttet. Es bewirkt eine Dämpfung der Reizweiterleitung und der epileptische Anfall bleibt aus“, beschreibt der Neurobiologe Christoph Schwarzer vom Institut für Pharmakologie der Medizinischen Universität Innsbruck die Methode. „Da der Wirkstoff nur bei Bedarf von den Zellen abgegeben wird, sprechen wir von einer ‘drug on demand‘-Gentherapie.“

Gentherapie verhindert Folgen des epileptischen Anfalls

Das Forschungsteam konnte jetzt im Tiermodell zeigen, dass die Gentherapie epileptische Anfälle über mehrere Monate unterdrückt. Mit den Anfällen blieben auch deren negative Effekte auf Lernen und Gedächtnis aus. Nebenwirkungen haben die Wissenschaftler bisher nicht beobachtet, was sich durch die regional und zeitlich beschränkte Wirkung der Dynorphinausschüttung erklären lässt. Durch die bedarfsgesteuerte Freisetzung wurden auch keine Gewöhnungseffekte festgestellt.

Zusätzlich testete die Forschungsgruppe das Behandlungsprinzip auch an Gewebeproben von Epilepsiepatienten – mit Erfolg: Dynorphin konnte die Stärke und Häufigkeit synchroner Neuronenaktivität im Gewebeverbund deutlich reduzieren. „Die Ergebnisse unserer Studie stimmen uns zuversichtlich, dass der neue Therapieansatz auch bei Menschen Erfolg zeigen könnte“, sagt Regine Heilbronn, Direktorin des Instituts für Virologie am Charité Campus Benjamin Franklin.

Die neue Gentherapie wollen die Forschenden schnellstmöglich zur Klinikreife bringen. „Wir arbeiten derzeit daran, die virale Genfähre für die Anwendung bei Menschen zu optimieren“, erklärt Heilbronn. „Unser Ziel ist, das Gentherapeutikum in wenigen Jahren als Arzneimittel erstmals in der klinischen Testphase einsetzen zu können.“ Zeigt sich die Behandlung erfolgreich, würde TLE-Betroffenen, bei denen eine medikamentöse Behandlung nicht wirksam ist, eine minimalinvasive Einmaltherapie als weitere Therapie-Alternative zur Verfügung stehen. © gie/idw/aerzteblatt.de

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