NewsMedizinNeue Gentherapie zur Behandlung von Epilepsien im Tiermodell erfolgreich
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Medizin

Neue Gentherapie zur Behandlung von Epilepsien im Tiermodell erfolgreich

Mittwoch, 30. Oktober 2019

Nervenzellen im Hippokampus des Gehirns (Tiermodell). Für den neuen gentherapeutischen Ansatz wird hier ein zusätzliches Gen eingeschleust, sodass die Zellen bei Bedarf Dynorphin ausschütten. /Schwarzer/Medizinische Universität Innsbruck
Nervenzellen im Hippokampus des Gehirns (Tiermodell). Für den neuen gentherapeutischen Ansatz wird hier ein zusätzliches Gen eingeschleust, sodass die Zellen bei Bedarf Dynorphin ausschütten. /Schwarzer/Medizinische Universität Innsbruck

Berlin/Innsbruck – Ein grundlegend neuer Ansatz könnte die Behandlung von Temporal­lappen-Epilepsien (TLE) verbessern: Mit einer Gentherapie ist es Forschern der Charité – Universitätsmedizin Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck gelungen, im Tierverusch beginnende Krampfanfälle am Ort ihrer Entstehung und nur bei Bedarf zu unterdrücken. Die Ergebnisse wurden in EMBO Molecular Medicine publiziert (2019; DOI: 10.15252/emmm.201809963). Nun soll für die Therapie bei Patienten optimiert werden.

Bei einer TLE wirken Medikamente häufig nicht ausreichend und sind zusätzlich mit schweren Nebenwirkungen verbunden. Für diese Patientengruppe ist die chirurgische Entfernung der betreffenden Region im Schläfenlappen oftmals die einzige alternative Therapieoption. Eine solche Operation führt jedoch zu kognitiven Verlusten und garantiert keine Anfallsfreiheit. Eine Gentherapie verspricht Hoffnung.

Anzeige

Dabei wird ein spezielles Gen mittels adenoassoziierte Viren (AAV), die bereits zur Therapie bei Menschen zugelassen sind und als sicher gelten, selektiv in jene Gehirnregion eingeschleust, von der die epileptischen Anfälle ausgehen. Das Gen liefert die Produktionsanweisung für Dynorphin, eine körpereigene Substanz, die vor übermäßiger neuronaler Erregung schützen kann. Sobald die Neuronen das Gen aufgenommen und gespeichert haben, produzieren sie den Wirkstoff dauerhaft auf Vorrat.

In Europa leben rund 5 Millionen Menschen mit Epilepsie. Die häufigste Form ist die Temporallappen-Epilepsie, bei der die Anfälle vom Schläfenlappen ausgehen. Langzeitfolgen können Störungen der Gedächtnisfunktion, der Lernfähigkeit und der Emotionskontrolle sein. Zusätzlich schränken Arbeits-, Verkehrs- und Sportuntauglichkeit die Lebensqualität ein.

„Bei hochfrequenter Stimulation der Nervenzellen, wie zu Beginn eines Anfalls, wird Dynorphin ausgeschüttet. Es bewirkt eine Dämpfung der Reizweiterleitung und der epileptische Anfall bleibt aus“, beschreibt der Neurobiologe Christoph Schwarzer vom Institut für Pharmakologie der Medizinischen Universität Innsbruck die Methode. „Da der Wirkstoff nur bei Bedarf von den Zellen abgegeben wird, sprechen wir von einer ‘drug on demand‘-Gentherapie.“

Gentherapie verhindert Folgen des epileptischen Anfalls

Das Forschungsteam konnte jetzt im Tiermodell zeigen, dass die Gentherapie epileptische Anfälle über mehrere Monate unterdrückt. Mit den Anfällen blieben auch deren negative Effekte auf Lernen und Gedächtnis aus. Nebenwirkungen haben die Wissenschaftler bisher nicht beobachtet, was sich durch die regional und zeitlich beschränkte Wirkung der Dynorphinausschüttung erklären lässt. Durch die bedarfsgesteuerte Freisetzung wurden auch keine Gewöhnungseffekte festgestellt.

Zusätzlich testete die Forschungsgruppe das Behandlungsprinzip auch an Gewebeproben von Epilepsiepatienten – mit Erfolg: Dynorphin konnte die Stärke und Häufigkeit synchroner Neuronenaktivität im Gewebeverbund deutlich reduzieren. „Die Ergebnisse unserer Studie stimmen uns zuversichtlich, dass der neue Therapieansatz auch bei Menschen Erfolg zeigen könnte“, sagt Regine Heilbronn, Direktorin des Instituts für Virologie am Charité Campus Benjamin Franklin.

Die neue Gentherapie wollen die Forschenden schnellstmöglich zur Klinikreife bringen. „Wir arbeiten derzeit daran, die virale Genfähre für die Anwendung bei Menschen zu optimieren“, erklärt Heilbronn. „Unser Ziel ist, das Gentherapeutikum in wenigen Jahren als Arzneimittel erstmals in der klinischen Testphase einsetzen zu können.“ Zeigt sich die Behandlung erfolgreich, würde TLE-Betroffenen, bei denen eine medikamentöse Behandlung nicht wirksam ist, eine minimalinvasive Einmaltherapie als weitere Therapie-Alternative zur Verfügung stehen. © gie/idw/aerzteblatt.de

Liebe Leserinnen und Leser,

diesen Artikel können Sie mit dem kostenfreien „Mein-DÄ-Zugang“ lesen.

Sind Sie schon registriert, geben Sie einfach Ihre Zugangsdaten ein.

Oder registrieren Sie sich kostenfrei, um exklusiv diesen Beitrag aufzurufen.

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort


Mit der Registrierung in „Mein-DÄ“ profitieren Sie von folgenden Vorteilen:

Newsletter
Kostenfreie Newsletter mit täglichen Nachrichten aus Medizin und Politik oder aus bestimmten Fachgebieten
cme
Nehmen Sie an der zertifizierten Fortbildung teil
Merkfunktion
Erstellen Sie Merklisten mit Nachrichten, Artikeln und Videos
Kommentarfunktion und Foren
Kommentieren Sie Nachrichten, Artikel und Videos, nehmen Sie an Diskussionen in den Foren teil
Job-Mail
Erhalten Sie zu Ihrer Ärztestellen-Suche passende Jobs per E-Mail.

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

LNS

Nachrichten zum Thema

2. Dezember 2019
Berlin – Der Ton in der aktuellen Debatte um die 1,9-Millionen-Euro-Spritze mit dem Gentherapeutikum Zolgensma wird schärfer. Der Hersteller Avexis/Novartis muss für seine Preispolitik viel Kritik
Gentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis
2. Dezember 2019
Ann Arbor/Michigan – Patienten, deren Status epilepticus nicht durch die intravenöse Therapie eines Benzodiazepins durchbrochen werden konnte, erholten sich in einer randomisierten Studie im New
Status epilepticus: Was nach einer Resistenz auf Benzodiazepine wirkt
28. November 2019
Mainz – Einem Epileptiker darf der Führerschein entzogen werden, wenn er nicht beweisen kann, dass er mindestens ein Jahr lang keinen Anfall hatte. Eine Eignung zum Fahren eines Fahrzeugs dürfe bei
Epileptiker darf Führerschein entzogen werden
27. November 2019
Berlin – Krankenkassen, Neuropädiater, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundes­aus­schuss (G-BA) schlagen Alarm. Angesichts der neuesten Entwicklungen bei der hochpreisigen Gentherapie mit dem
Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck
25. November 2019
Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat ein neues Antiepileptikum zugelassen. Der Wirkstoff Cenobamat erzielte bei Patienten mit schwer therapierbaren fokalen Anfällen bei etwa jedem 5.
Cenobamat kann Anfallsfreiheit bei fokalen Epilepsien erzielen
21. November 2019
Regensburg – In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit
Crispr/Cas9: Erste Ergebnisse bei Beta-Thalassämie positiv
20. November 2019
Pasadena – US-Hirnforscher haben untersucht, warum die Entfernung einer Großhirnhälfte, Hemisphärektomie, in der Kindheit häufig nur mit geringen neurologischen Ausfällen im Erwachsenenalter verbunden
LNS LNS

Fachgebiet

Anzeige

Weitere...

Aktuelle Kommentare

Archiv

NEWSLETTER