NewsMedizinCrispr/Cas9: Erste Ergebnisse bei Beta-Thalassämie positiv
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Medizin

Crispr/Cas9: Erste Ergebnisse bei Beta-Thalassämie positiv

Donnerstag, 21. November 2019

picture alliance / Westend61

Regensburg – In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit erstmals therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg am Mittwochabend mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen.

Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. „Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“, sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitäts­klinikum Regensburg. Der Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie, Boris Fehse, äußerte sich erfreut aber auch skeptisch, denn es seien aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten veröffentlicht worden.

Anzeige

Prinzipiell funktioniert das Crispr/Cas9-Verfahren

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch eine Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. „Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Studie beteiligt war. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.

Bei Betroffenen einer Beta-Thalassämie wird nicht ausreichend Sauerstoff über die Blutkörperchen in den Körper transportiert, wodurch ein Sauerstoffmangel entsteht. Bei der Therapie der Uniklinik Regensburg werden Patienten blutbildende Stammzellen entnommen und in einem Labor durch das Crispr/Cas9-Verfahren bearbeitet. Anschließend werden dem Patienten seine genveränderten Zellen zugeführt. Die neuen Blutstammzellen beginnen funktionstüchtige Blutzellen zu bilden.

Dabei wird kein Gendefekte korrigiert, sondern ein alternatives Gen zur Hämoglobinbildung aktiviert, das im Fötus bereits aktiv war. Als Forscher freue er sich über diese vorläufigen Ergebnisse sehr, sagte Fehse, der am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf arbeitet.

Positive Ergebnisse nicht frühzeitig verkünden

Als Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie sehe er es jedoch als sehr kritisch an, aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten zu veröffentlichen. „Man muss eine bestimmte Zahl von Patienten und eine ausreichend lange Zeit haben, um nachzuweisen, dass eine Therapie funktioniert.“ Einfach einen ersten Erfolg nach relativ kurzer Beobachtungszeit zu verkünden, dürfe keine Schule machen.

Bei der Studie sollen nach Angaben der Universität Regensburg in sechs Studienzentren weltweit 45 Patienten mit Beta-Thalassämie aufgenommen werden, die dann über zwei Jahre betreut und nachbeobachtet werden. Zudem hatten Mediziner in den USA die Genschere Crispr/Cas nach Angaben der Uni Regensburg kürzlich erfolgreich bei einer Patientin zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt. Diese führt zu verstopften Blutgefäßen. Patienten leiden unter anderem unter Schmerzen sowie Hirn- und Lungen­infarkten. Bei der US-Patientin seien seit dem Behandlungsbeginn vor vier Monaten keine Gefäßverschlüsse mehr nachgewiesen worden. Dieses Ergebnis gebe ebenfalls Anlass zur Hoffnung, sagt Corbacioglu.

Er glaube schon, dass die Therapie bei der Thalassämie und auch bei der Sichelzell­erkrankung funktionieren könne, betonte Fehse. „Es handelt sich um die ersten Patienten, bei denen Crispr/Cas9 genutzt wurde, um Thalassämie und Sichelzellerkrankung zu behandeln. Ob sie geheilt sind, wissen wir noch nicht“, betonte er. „Aber die bisherigen Daten stimmen hoffnungsvoll.“

Ob die herkömmliche Gentherapie mit Viren als Gentaxis oder die Genschere Crispr/Cas effizienter seien und weniger Nebenwirkungen haben, könne man noch nicht sagen. „Das wird die Zukunft zeigen.“ Bislang gebe es mehr als zehn klinische Studien mit Crispr/Cas9 weltweit zu verschiedenen Krankheiten. Bei einzelnen Krebs-Immuntherapien habe die Genschere auch in einzelnen Patienten schon Erfolge gezeigt.

Aus experimentellen Daten mit Crispr/Cas weiß man laut Cario, dass in einem sehr geringen Prozentsatz unspezifische Veränderungen am Erbmaterial passieren können. Das käme zwar im kleinen Maße vor, sei aber wichtig zu berücksichtigen im Hinblick auf die Langzeit­sicherheit des Verfahrens. Laut Corbacioglu geht es bei der Studie der Uniklinik Regensburg zunächst um die prinzipielle Durchführbarkeit des Verfahrens und akute Nebenwirkungen.

Der Ärztliche Direktor für Hämatologie am Universitätsklinikum Heidelberg, Andreas Kulozik, sieht in dem Crispr/Cas9-Verfahren Potenzial, betroffene Menschen zu heilen. Seine Klinik forscht ebenfalls an Beta-Thalassämie unter Verwendung der sogenannten Genaddition, bei der Gene eingefügt werden. Bisher ist dieses Verfahren laut Kulozik bei etwa 50 Patienten durchgeführt worden und verlief bei 80 Prozent erfolgreich. Seiner Meinung nach weisen beide Methoden Vor- und Nachteile auf. „Konzeptionell ist das Crispr/Cas vielleicht eleganter, aber der praktische Nutzen muss bei einer größeren Anzahl von Patienten noch gezeigt werden.“ © dpa/aerzteblatt.de

Liebe Leserinnen und Leser,

diesen Artikel können Sie mit dem kostenfreien „Mein-DÄ-Zugang“ lesen.

Sind Sie schon registriert, geben Sie einfach Ihre Zugangsdaten ein.

Oder registrieren Sie sich kostenfrei, um exklusiv diesen Beitrag aufzurufen.

Loggen Sie sich auf Mein DÄ ein

E-Mail

Passwort


Mit der Registrierung in „Mein-DÄ“ profitieren Sie von folgenden Vorteilen:

Newsletter
Kostenfreie Newsletter mit täglichen Nachrichten aus Medizin und Politik oder aus bestimmten Fachgebieten
cme
Nehmen Sie an der zertifizierten Fortbildung teil
Merkfunktion
Erstellen Sie Merklisten mit Nachrichten, Artikeln und Videos
Kommentarfunktion und Foren
Kommentieren Sie Nachrichten, Artikel und Videos, nehmen Sie an Diskussionen in den Foren teil
Job-Mail
Erhalten Sie zu Ihrer Ärztestellen-Suche passende Jobs per E-Mail.
Themen:

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

LNS

Nachrichten zum Thema

2. Dezember 2019
Berlin – Der Ton in der aktuellen Debatte um die 1,9-Millionen-Euro-Spritze mit dem Gentherapeutikum Zolgensma wird schärfer. Der Hersteller Avexis/Novartis muss für seine Preispolitik viel Kritik
Gentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis
27. November 2019
Berlin – Krankenkassen, Neuropädiater, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundes­aus­schuss (G-BA) schlagen Alarm. Angesichts der neuesten Entwicklungen bei der hochpreisigen Gentherapie mit dem
Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck
19. November 2019
Berlin – Die Krankenkassen sehen sich unter Druck, eine noch nicht in der EU zugelassene Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 (SMA) schon vor der Zulassung zu bezahlen. Sie
Nicht zugelassene Gentherapie: Krankenkassen unter Druck
7. November 2019
Philadelphia – Die Erfinder der CAR-T-Zelltherapie, die Abwehrzellen des Patienten im Labor auf den Angriff gegen Krebszellen trimmt, haben eine weitere Zelltherapie entwickelt. Dieses Mal werden mit
Genschere CRISPR/Cas9 soll Wirksamkeit der Krebszelltherapie verbessern
6. November 2019
Boston – Warum im Alter täglich viele Medikamente einnehmen, wenn die gleiche Wirkung durch eine einmalige Injektion erreicht werden kann? US-Forscher haben mit einer kombinierten Gentherapie bei
Gentherapie lindert 4 altersbedingte Erkrankungen bei Mäusen
1. November 2019
Köln – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht einen Anhaltspunkt für einen Nutzen des Neugeborenenscreenings auf die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
Kinder mit spinaler Muskelatrophie könnten von Neugeborenenscreening profitieren
30. Oktober 2019
Berlin/Innsbruck – Ein grundlegend neuer Ansatz könnte die Behandlung von Temporallappen-Epilepsien (TLE) verbessern: Mit einer Gentherapie ist es Forschern der Charité – Universitätsmedizin Berlin
LNS

Fachgebiet

Anzeige

Weitere...

Aktuelle Kommentare

Archiv

NEWSLETTER