NewsPolitikGentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis
Als E-Mail versenden...
Auf facebook teilen...
Twittern...
Drucken...

Politik

Gentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis

Montag, 2. Dezember 2019

Adenoassoziierte Viren (AAV) werden in der Gentherapie als Genfähren eingesetzt. /Kateryna_Kon, stock.adobe.com
Adenoassoziierte Viren (AAV) werden in der Gentherapie als Genfähren eingesetzt. /Kateryna_Kon, stock.adobe.com

Berlin – Der Ton in der aktuellen Debatte um die 1,9-Millionen-Euro-Spritze mit dem Gentherapeutikum Zolgensma wird schärfer. Der Hersteller Avexis/Novartis muss für seine Preispolitik viel Kritik einstecken – vor allem vom Spitzenverband der gesetzlichen Kran­ken­ver­siche­rungen (GKV). Nicht zuletzt mithilfe der Medien und juristischer Unterstützung haben inzwischen zwei Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die Therapie vor der Zulassung auf Kassenkosten erhalten, weitere Behandlungen sind in Vorbereitung.

Auf Anraten der Krankenkassen, der Universitätsklinika, des Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) und der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) hatte sich das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) letzte Woche dazu entschlossen, einen Brief an die Novartis Pharma GmbH zu schicken. Hierin forderte Staatssekretär Thomas Steffen das Unternehmen dazu auf, für bis zu zweijährige Kinder mit SMA „kurzfristig“ ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung aufzuerlegen. Die Kosten für die Therapie trägt dabei der Hersteller. So solle der Zeitraum bis zur Zulassung in Europa überbrückt werden. Die Gentherapie solle aber nur dann zum Einsatz kommen, wenn eine Behandlung mit der in Deutschland zugelassenen Alternative Spinraza nicht infrage komme, so das BMG. (Das Deutsche Ärzteblatt [DÄ] hat darüber am 28.11. berichtet.)

Anzeige

Zu einem Härtefallprogramm für Deutschland wollte Novartis sich in seiner Stellungnahme jedoch nicht äußern. Statt einer kurzfristigen Lösung plant das Unternehmen ein internationales Programm, dessen Ausgestaltung „eine gewisse Vorbereitungszeit in Anspruch nehmen“ würde, teilte das Unternehmen dem vergangenen Donnerstag mit.

Dieser Plan überzeugt Neuropädiater genauso wenig wie den GKV-Spitzenverband. Vertreter der GNP plädieren weiterhin für einen zeitnahen Konsens unter Einbeziehung der Spezialisten, um weitere Unsicherheiten in der therapeutischen Versorgung zu vermeiden. „Der wenig konkrete Verweis der Firma Novartis auf die benötigte Vorbereitungszeit für ein mögliches internationales Programm ist so nicht ausreichend“, teilen Vertreter der Fachgesellschaft dem heute auf Anfrage mit. Den Betroffenen sei die Unsicherheit, ob der Einsatz der Gentherapie nun zeitnah erfolgen könne oder nicht, aktuell kaum zu vermitteln.

„Eine verbindliche und für alle Seiten rechtssichere Regelung muss aus Sicht der behandelnden Zentren noch im Jahr 2019 angestrebt werden“, heißt es in der Stellungnahme, die Andreas Ziegler, Universitätsklinikum Heidelberg, Sprecher des neuromuskulären Zentrums Rhein-Neckar, Ulrike Schara, Universitätsmedizin Essen, Präsidentin der GNP und Janbernd Kirschner, Universitätsklinikum Bonn, Leiter des SMArtCARE-Registers für SMA unterzeichnet haben.

GKV-Spitzenverband kritisiert Novartis auf mehreren Ebenen

Noch deutlicher fällt die Kritik des GKV-Spitzenverbands aus. Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel bezeichnete das Vorgehen von Novartis als „unverantwortliche Inaktivität“. Die Verlagerung der Diskussion auf internationale Ebene führe zu weiterem Zeitverzug, heißt es in einem Schreiben vom 29.11.2019 an Avexis/Novartis.

Auch zur verzögerten europäischen Zulassung findet Haas deutliche Worte: „Weiter teilen Sie uns in unserem Gespräch ihr Bedauern über die Verzögerung der europäischen Zulassung gegenüber der US-amerikanischen mit. Trotzdem Ihnen eine weitere Verlängerung des Clock-Stops zur Beantwortung der ausstehenden Problemfelder gewährt worden war, ist es Ihnen als Hersteller nicht gelungen, die Rückfragen der europäischen Zulassungsbehörde zu beantworten, so dass das beschleunigte Bewertungsverfahren nicht erfolgreich abgeschlossen werden konnte.“ Zusammenfassend lasse sich aus Sicht der GKV keine Verantwortung der europäischen Zulassungsbehörde für die Verzögerungen erkennen, schlussfolgert Haas.

Sie nehmen damit aber den immensen Druck auf Patienten und deren Familien sowie die Ärzte bei der Frage zum Einsatz ihres Produktes vor Zulassung billigend in Kauf und profitieren zugleich von vorzeitigen Marktzugang. Antje Haas, GKV-Spitzenverband

Ein dritter Kritikpunkt der Krankenkassen betrifft die Kommunikation des Herstellers Avexis/Novartis. Der GKV-Spitzenverband erlaube sich festzustellen, dass Avexis/Novartis weiterhin keine wirksame öffentliche Stellungnahme zu der aus Herstellersicht „undifferenzierten medialen Debatte“ abgegeben habe. „Sie nehmen damit aber den immensen Druck auf Patienten und deren Familien sowie die Ärzte bei der Frage zum Einsatz ihres Produktes vor Zulassung billigend in Kauf und profitieren zugleich von vorzeitigen Marktzugang.“

Nebenwirkungen von Zolgensma noch unklar

Die kurzfristige Einführung eines Härtefallprogramms vor einer Zulassung ist keine Seltenheit. Auch das bereits zugelassene Medikament Spinraza der Firma Biogen hatte diese Möglichkeit genutzt. In der langjährigen Anwendung könnte Spinraza sogar teurer sein als Zolgensma, sagte Matthias Mohrmann, Vorstand er AOK Rheinland/Hamburg im Interview mit der Wirtschaftswoche. Den aktuellen Hype um das Gentherapeutikum Zolgensma möchte er entkräften. Denn die Überlegenheit von Zolgensma gegenüber Spinraza sei nicht belegt. Die in den USA mit Zolgensma behandelten Kinder seien heute nicht geheilt und vielfach beatmungspflichtig. Daher warnen auch Fachärzte davor, Kinder, die gut auf Spinraza ansprechen, zugunsten einer weniger erprobten Therapie auf Zolgensma umzustellen.

Im Interview weist Mohrmann zudem auf zwei Todesfälle von Kindern mit SMA hin, die nach der Zolgensma-Therapie dokumentiert werden konnten. Die Nachrichtenagentur Reuters hatte darüber im April 2019 berichtet. Vorläufige Ergebnisse würden darauf hindeuten, dass der zweite Todesfall im Zusammenhang mit einer schweren Atemwegsinfektion, gefolgt von neurologischen Komplikationen bei einem symptomatischen SMA Typ-1-Patienten, geschah, sagte Novartis Sprecher Eric Althoff. Eine Prüfung konnte einen Zusammenhang mit der Behandlung nicht ausschließen. Zu diesem Zeitpunkt befanden sich gut 20 Babies in Behandlung.

Eine weitere Zulassungsstudie (Open-Label-Studie Phase 1/2 STRONG) musste die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA kürzlich teilweise wegen Rückenmarks­entzündungen bei Versuchstieren einstellen (NCT03381729). Das berichtet Spinal Muscular Atrophy News Today Anfang November.

Die GNP hatte daher im auf nicht unerhebliche Risiken einer Gentherapie hingewiesen und Quelitätskriterien für Behandlungszentren gefordert. Zudem sollte eine systematische Erfassung weiterer Patienten, beispielsweise mit SMArt-CARE erfolgen. © gie/aerzteblatt.de

Leserkommentare

E-Mail
Passwort

Registrieren

Um Artikel, Nachrichten oder Blogs kommentieren zu können, müssen Sie registriert sein. Sind sie bereits für den Newsletter oder den Stellenmarkt registriert, können Sie sich hier direkt anmelden.

LNS

Nachrichten zum Thema

5. Dezember 2019
Basel – Der Pharmakonzern Novartis hat für das US-Unternehmen The Medicines ein ordentliches Übernahmeangebot vorgelegt. Die Offerte läuft am 3. Januar 2020 um Mitternacht ab, sofern die Frist nicht
Novartis legt Medicines-Aktionären Übernahmeangebot vor
29. November 2019
Tokio – Nachdem es lange Zeit keine befriedigende Behandlung der seltenen Autoimmunerkrankung Neuromyelitis optica gab, konnte in den letzten Monaten gleich für 3 Antikörper eine Senkung der
Satralizumab: Weiterer Antikörper bei der Neuromyelitis optica wirksam
28. November 2019
Berlin – Das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) hat den Pharmakonzern Novartis dazu aufgerufen, das zwei Millionen Euro teure Medikament Zolgensma bis zu einer Zulassung für Deutschland kostenfrei
Ge­sund­heits­mi­nis­terium ruft zu Härtefallprogramm für Zolgensma auf
27. November 2019
Berlin – Krankenkassen, Neuropädiater, Universitätsklinika und der Gemeinsame Bundes­aus­schuss (G-BA) schlagen Alarm. Angesichts der neuesten Entwicklungen bei der hochpreisigen Gentherapie mit dem
Gentherapie: Medien und juristische Mittel setzen Ärzte und Kassen unter Druck
25. November 2019
Zürich – Der Schweizer Pharmakonzern Novartis will mit der Milliardenübernahme des US-Arzneimittelherstellers Medicines das lukrative Geschäft mit Medikamenten gegen Herzkrankheiten stärken. Medicines
Novartis will Medicines übernehmen
21. November 2019
Regensburg – In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 weltweit
Crispr/Cas9: Erste Ergebnisse bei Beta-Thalassämie positiv
19. November 2019
Berlin – Die Krankenkassen sehen sich unter Druck, eine noch nicht in der EU zugelassene Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 (SMA) schon vor der Zulassung zu bezahlen. Sie
LNS LNS LNS

Fachgebiet

Anzeige

Weitere...

Aktuelle Kommentare

Archiv

NEWSLETTER