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Politik

Zolgensma-Her­steller will globales Härtefallprogramm anbieten

Donnerstag, 19. Dezember 2019

Novartis steht mit Zolgensma, das rund zwei Millionen Euro pro Patient kosten soll, im Fokus der Kritik von Krankenkassen, Ärzten und dem Gemeinsamen Bundes­aus­schuss. /picture alliance, AP Photo

Frankfurt – Für das Zwei-Millionen-Euro teure Gentherapeutikum Zolgensma will Novar­tis/Avexis ein globales Härtefallprogramm anbieten, das alle Länder weltweit umfasst, in denen Onasemnogene abeparvovec-xioi noch nicht zugelassen ist – Deutschland einge­schlossen. Das teilt der Hersteller heute auf Anfrage des Deutschen Ärzteblatts mit.

Ende November hatte das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) auf Anraten von Neu­ropädiatern und dem Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) Novartis/Avexis dazu aufge­fordert, Zolgensma kostenfrei im Rahmen des Compassionate Use zur Verfügung zu stellen.

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Zurzeit ist die Einmalinjektion Zolgensma nur in den USA für Kinder unter zwei Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. In Deutschland wurden laut Novartis bis­her drei Kinder mit dem noch nicht zugelassenen Gentherapeutikum im Rahmen einer Ausnahmeregelung behandelt (Stand 16.12.2019). Die Kosten dafür trugen die Kranken­kassen.

Paul-Ehrlich-Institut prüft globales Härtefallprogramm

Mit einem globalen Härtefallprogramm würde sich das ändern. „In Deutschland prüfen wir, inwiefern Patienten in dieses weltweite Programm eingeschlossen werden können. Dazu haben wir ersten Kontakt mit der zuständigen Behörde, dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) aufgenommen“, teilt Novartis mit. Für das erste Halbjahr 2020 werde man 50 Pa­tien­tendosen weltweit zur Verfügung stellen, bis zum Jahresende 2020 seien insgesamt bis zu 100 Dosen eingeplant.

Nicht gänzlich zufrieden mit den Plänen von Novartis äußerte sich Janbernd Kirschner, Direktor der Abteilung für Neuropädiatrie und des Sozialpädiatrischen Zentrums (SPZ) in Bonn. Denn die Anzahl der Anträge wird bei einem weltweiten Programm vermutlich deutlich höher liegen als die verfügbaren Dosen. Die genauen Kriterien, nach denen Patienten ausgewählt werden würden, seien nicht bekannt. „Das hat eine Art Lotteriecharakter und weckt bei vielen Familien vielleicht doch wieder falsche Hoffnungen“, so Kirschner.

Von einer „Gesundheitslotterie“ sprach in diesem Zusammenhang auch Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim GKV-Spitzenverband. Sie forderte Novartis auf, „sofort ein echtes Härtefallprogramm in Deutschland aufzulegen, statt sich mit einem angeblichen internationalen Härtefallprogramm aus der Verantwortung für sein Produkt zu stehlen.“ „Keiner der bisherigen Vorschläge von Novartis an den GKV-Spitzenverband enthielt ein Härtefallprogramm oder sonst einen für die Patienten und Behandelnden vertretbaren qualitätsorientierten Lösungsansatz“, so Stoff-Ahnis.

Avexis will finanzielle Zugeständnisse an Krankenkassen machen

Auf Nachfrage zu den Auswahlkriterien schreibt Novartis: Für die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) kämen Härtefallregelungen nur zum Tragen, wenn das Medikament Patienten mit einer lebensbedrohlichen, langanhal­ten­den oder schwerwiegenden Erkrankung helfen könne und ein alternatives, bereits zu­gelassenes Medikament keinen zufriedenstellenden Behandlungserfolg zeige.

„Zudem gibt es rechtliche Bestimmungen in Deutschland für den Einzelimport aus den USA (§ 73 Abs. 3 Arzneimittelgesetz) und die Kostenübernahme durch die gesetzliche Kran­ken­ver­siche­rung (§ 2 Abs. 1a SGB V) in begrenzten Ausnahmefällen („ultima ratio“-­Situation)“, ergänzt Avexis die Optionen.

Im Rahmen dessen sei man dabei, speziell für Deutschland eine Lösung zu entwickeln, die Kriterien für chronische Erkrankungen und Besonderheiten einer Einmaltherapie be­rücksichtige und finanzielle Zugeständnisse an die Krankenkassen beinhalte.

Der Neuropädiater Kirschner hält es hingegen nicht für sinnvoll, dass man Zolgensma auf verschiedenen Kanälen unter unterschiedlichen Voraussetzungen bekommen könne: „über die Krankenkasse bei Therapieversagen oder über ein Härtefallprogramm mit anderen Kriterien“. „Es wäre sinnvoll wenn die Indikationskriterien im Vordergrund stehen und nicht der Beschaffungsweg“, so der Experte vom Universitätsklinikum Bonn und weiter: Vor der Zulassung sollte der Einsatz von Zolgensma auf besondere Ausnahmefälle bei einem Therapieversagen der zugelassenen Standardtherapie (Nusinersen) beschränkt bleiben.

Novartis/Avexis kritisiert falsche Berichterstattung in Laienmedien

Aufgrund der aktuellen Berichterstattung zu Onasemnogene abeparvovec-xioi hatte sich AveXis Europe Ltd. zudem von der teilweise unzutreffenden Berichterstattung in den Laienmedien distanziert.

„Wir betrachten mit Sorge, wie in Laienmedien über ein nicht zugelassenes Arzneimittel berichtet wird und dass klinische Fakten und Studienergebnisse zu Onasemnogene abe­parvovec-xioi teilweise unzutreffend abgebildet werden“, hieß es in einer Stellungnahme diese Woche.

„Diese Stellungnahme war tatsächlich überfällig und stärkt vielleicht den Krankenkassen etwas den Rücken, ihre Kostenübernahmeentscheidungen auf der sachlichen Ebene zu treffen“, hofft Kirschner.

Avexis macht hier auch klar, dass sie ausdrücklich die Forderung des G-BA sowie der Ge­sellschaft für Neuropädiatrie für eine qualitätsgesicherte Anwendung unterstützen: Die Entscheidung, welche Patienten eine Therapie erhalten, müsse von einem erfahrenen Neuropädiater für jeden einzelnen Fall individuell getroffen werden, und ein multidiszi­pli­näres Team sollte vorhanden sein, teilt der Hersteller mit. © gie/aerzteblatt.de

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