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Politik

Spinale Muskelatrophie: Gentherapie Zolgensma ab 1. Juli auf dem deutschen Markt

Donnerstag, 18. Juni 2020

Das vom Schweizer Hersteller Novartis vertriebene Zolgensma verfolgt einen neuen gentherapeutischen Ansatz. Es verspricht durch einmalige Gabe des Mittels eine Heilung, weil im Körper der erkrankten Kinder ein Gendefekt repariert werden könne. /picture alliance, AP Photo

Bannockburn – Die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) bei Kin­dern eingesetzte Gentherapie Zolgensma soll ab dem 1. Juli auf dem deutschen Markt verfügbar sein. Dies gab die Herstellerfirma des teuersten Medikaments der Welt, die Novartis-Tochter Avexis, heute bekannt. Geht es nach dem Hersteller soll die Einmal-Gentherapie mit Zolgensma 1.945.000 Euro kosten.

Mitte Mai hatte die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) die Zulassung für das Medi­kament erteilt. In den USA ist es schon seit einiger Zeit zugelassen. Zolgensma ersetzt das bei SMA1 defekte Gen durch eine funktionsfähige Kopie.

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Eines von 10.000 Kindern wird mit dem Typ 1 der spinalen Muskelatrophie geboren. Die Ursache der autosomal-rezessiven Erkrankung ist der Ausfall beider Allele des Gens SMN1 auf dem Chromosom 5q13. SMN1 enthält die Information für das Protein SMN („survival of motor neuron"), das für das Überleben von Motoneuronen essenziell ist.

Der Gendefekt hat den frühzeitigen Untergang von Motoneuronen im Rückenmark zur Folge. Es kommt zu Lähmungen und einer zunehmenden Atrophie der Muskulatur („Mus­kelschwund“). Da auch die Atemmuskulatur betroffen ist, müssen die Säuglinge schon bald beatmet werden. Ein frühzeitiger Tod war bisher unvermeidlich.

Klinische Daten der neuen Gentherapie belegen ein längeres ereignisfreies Überleben und das Erreichen von motorischen Meilensteinen, die bei unbehandelten Patienten nie beobachtet wurden – und das, nach aktuell vorliegenden Daten, nachhaltig auch fünf Jahre nach Verabreichung. Bislang wurden etwa 500 Patienten weltweit behandelt.

Die Behandlung erfolgt in einer einmaligen, einstündigen Infusion. Da die Einmal-Gen­the­rapie das Potenzial habe, lebenslange Therapien kosteneffektiv zu ersetzen, habe man einen Wert von 1.945.000 Euro ermittelt, heißt es in einer Mitteilung des Herstellers Avexis.

Einmal-Gentherapie soll fast zwei Millionen Euro kosten

Diese Art der – durchaus umstrittenen – Preisbildung wird als „value-based pricing“ bezeichnet. „Einmalige, an der genetischen Ursache ansetzende Therapien erfordern eine andere Betrachtungsweise als chronische Therapien“, so das Unternehmen.

Die Wertermittlung spiegele den hohen Nutzen für die Patienten, die Familien sowie die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem wider. Für die SMA lägen, so Avexis, die geschätzten Gesamtbehandlungskosten in Europa pro Kind allein in den ersten zehn Jahren zwischen 2,5 und 4 Millionen Euro.

In Deutschland wird die Gentherapie in den kommenden Monaten den erforderlichen Nutzenbewertungsprozess nach AMNOG durchlaufen. Gleichzeitig suche man gemeinsam mit den Partnern im Gesundheitswesen nach neuen Lösungen der Erstattung, die den schnellen Patientenzugang zu therapeutischen Innovationen fördere, heißt es in der Mitteilung des Unternehmens weiter.

Mehrere Verträge über erfolgsabhängige Erstattungsmodelle, die die Besonderheiten einer Gentherapie zur einmaligen Applikation berücksichtigen, wurden bereits ge­schlossen. © nec/aerzteblatt.de

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